Pitkäaikainen interventiotutkimus lapsilla, joilla on Prader-Willi-syndrooma, mukana OTBB3-kliinisessä tutkimuksessa (OTBB3-FU)
maanantai 29. huhtikuuta 2024 päivittänyt: University Hospital, Toulouse
OTBB3:n kliiniseen tutkimukseen sisältynyt pitkäaikainen interventiotutkimus, enintään 4-vuotiaille lapsille, joilla on Prader-Willi-syndrooma, ja vertailu hoitamattomaan Prader-Willi-oireyhtymää sairastavien lasten kohorttiin
Tämä tutkimus on prospektiivinen, monikeskus-, interventiokohorttitutkimus yli 4-vuotiailla lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS) (ei hoitoa). Edellisen OTTB3-tutkimuksen kesto on 26 viikkoa. Hoitamaton ryhmä PWS-lapsia otetaan mukaan 2-vuotiaana ja sitä seurataan 4-vuotiaaksi asti.
Käsittelemättömän kohortin osalta tähän tutkimukseen tarjotaan Ranskassa syntyneitä PWS-potilaita, jotka ovat liian vanhoja OTBB3-kokeeseen värvättäviksi, pääasiassa niitä, jotka ovat syntyneet vuoden sisällä ennen OTBB3-kokeen alkua. Myöhemmin syntyneille lapsille, joita ei voitu ottaa mukaan OTBB3-tutkimukseen, tarjotaan myös osallistuminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
80
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Maithé TAUBER, MD
- Puhelinnumero: +33 534 55 85 51
- Sähköposti: tauber.mt@chu-toulouse.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Julie CORTADELLAS
- Puhelinnumero: +33 534 55 85 51
- Sähköposti: cortadellas.j@chu-toulouse.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Bron, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Ottaa yhteyttä:
- Marc Nicolino, MD
- Sähköposti: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Dijon, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Dijon Hôpital des Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie Bournez, MD
- Sähköposti: marie.bournez@chu-dijon.fr
-
Grenoble, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de GRENOBLE
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne Spiteri, MD
- Sähköposti: aspiteri@chu-grenoble.fr
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Ottaa yhteyttä:
- Iva Gueorguieva, MD
- Sähköposti: iva.gueorguieva@chru-lille.fr
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital de la Timone Enfant
-
Ottaa yhteyttä:
- Rachel Reynaud, MD
- Sähköposti: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Nancy, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Nancy
-
Ottaa yhteyttä:
- Carole Legagneur, MD
- Sähköposti: c.legagneur@chru-nancy.fr
-
Nantes, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Nantes
-
Ottaa yhteyttä:
- Sabine Baron, MD
- Sähköposti: sabine.baron@chu-nantes.fr
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital CHU-Lenval
-
Ottaa yhteyttä:
- Elsa Haine, MD
- Sähköposti: haine.e@pediatrie-chulenval-nice.fr
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Graziella Pinto, MD
- Sähköposti: graziella.pinto@aphp.fr
-
Rennes, Ranska
- Rekrytointi
- Chu Rennes
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie-Béatrice Saade
- Sähköposti: Marie-beatrice.SAADE@chu-rennes.fr
-
Rouen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Rouen
-
Ottaa yhteyttä:
- Mireille Castanet, MD
- Sähköposti: mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Rekrytointi
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
Alatutkija:
- Maïthé TAUBER
-
Päätutkija:
- Gwennaelle DIENE
-
Ottaa yhteyttä:
- Catherine MOLINAS
- Puhelinnumero: +33 053458698
- Sähköposti: molinas.c@chu-toulouse.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naislapsi, jolla on geneettisesti vahvistettu PWS-diagnoosi (potilaat voidaan ottaa mukaan, jos geneettistä alatyyppiä ei ole saatavilla sisällyttämishetkellä, mutta geneettinen alatyyppi on vahvistettava tutkimuksen aikana);
- Vanhempien (tai laillisen edustajan) on oltava allekirjoitettu suostumuslomake;
- Käsitelty kohortti: lapsi osallistui OTBB3-tutkimukseen ja on 16±4 kuukauden ikäinen mukaan otettaessa,
- Hoitamaton kohortti: lapsi ei ole koskaan saanut OT:ta, on 30±6 kuukauden ikäinen sisällyttämishetkellä (jotta maksimoidaan hoitamattoman kohortin lasten määrä) ja häntä seurataan Ranskassa.
Poissulkemiskriteerit:
Hallinnolliset ongelmat:
- Vanhempien (tai laillisen edustajan) kyvyttömyys ymmärtää/täytä opiskeluvaatimuksia;
- Ei sosiaaliturvajärjestelmää;
- Vanhempien (tai laillisen edustajan) kieltäytyminen allekirjoittamasta suostumuslomaketta;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Käsittelemätön kohortti
vauvoja, jotka eivät sisälly OTBB3-tutkimukseen ja siksi niitä ei koskaan hoidettu oksitosiinilla
|
Hoitamattoman kohortin potilaiden seurantatutkimus: joita EI ole otettu mukaan otbb3-tutkimukseen
|
|
Muut: OKSYTOSIINI (OT) Käsitelty kohortti
OTBB3-tutkimuksen aikana oksitosiinilla hoidetut vauvat
|
hoidetun kohortin potilaiden seurantatutkimus: jotka on otettu mukaan otbb3-tutkimukseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin vahvistus (1)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE)
|
4 Vuotta
|
|
Pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin vahvistus (2)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia (AE)
|
4 Vuotta
|
|
Pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin vahvistus (3)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Prader Willi -oireyhtymän tärkeimpien rinnakkaissairauksien esiintymisen arviointi hoidetussa kohortissa
|
4 Vuotta
|
|
Pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin vahvistus (4)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arviointi käsitellyssä kohortissa: Lääkkeiden, leikkausten ja kuntoutusten esiintyminen keräämällä tyypin, iän (vuodet) aloitus- ja lopetushetkellä, annostelun tai tiheyden |
4 Vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydennä turvallisuusarviointi lapsen kehityksen kuvauksella (1.1)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arvio hoidetusta kohortista: paino (kg)
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi lapsen kehityksen kuvauksella (1.2)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arviointi käsitellyssä kohortissa: korkeus (metriä)
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi lapsen kehityksen kuvauksella (1.3)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arvio hoidetusta kohortista: BMI (kg/m^2)
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi lapsen kehityksen kuvauksella (2.1)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arvio hoidetussa lapsen kehityksen kohortissa: ikä, jossa istuma on saavutettu
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi lapsen kehityksen kuvauksella (2.2)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arvio hoidetussa lapsen kehityksen kohortissa: ikä, jossa ryömiminen on saavutettu
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi lapsen kehityksen kuvauksella (2.3)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arvio hoidetussa lapsen kehityksen kohortissa: ikä, jossa kävely on saavutettu
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi kuvauksella lapsen kehityksestä (2.4)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Arvio hoidetussa lapsen kehityksen kohortissa: ikä, jossa juoksu on saavutettu
|
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi taudin vaikeusasteen kuvauksella
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Taudin vakavuus: Syömishäiriöt käyttämällä Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT); |
4 Vuotta
|
|
Täydennä turvallisuusarviointi taudin vakavuuden kuvauksella (2)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Taudin vakavuus: Psyykkiset häiriöt käyttämällä Child Behavior Checklist (CBCL); |
4 Vuotta
|
|
Endokriinisten häiriöiden arviointi IGF1:llä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Plasman insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1 (IGF1, ng/ml) analyysi
|
4 Vuotta
|
|
Endokriinisten häiriöiden arviointi TSH:lla
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Plasman kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH, µUI/ml) analyysi
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Ylipainoinen
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Imprinting häiriöt
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC31/20/0421
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .