Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige interventie-follow-upstudie van kinderen met het Prader-Willi-syndroom opgenomen in de OTBB3 klinische studie (OTBB3-FU)

29 april 2024 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Langdurige interventie-follow-upstudie tot 4 jaar van kinderen met het Prader-Willi-syndroom opgenomen in de OTBB3 klinische studie en vergelijking met een onbehandeld cohort van kinderen met het Prader-Willi-syndroom

Deze studie is een prospectieve, multicenter, interventionele cohortstudie bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom (PWS) gedurende 4 jaar (geen behandeling toegediend). De duur van de voorafgaande OTTB3-studie is 26 weken. Een onbehandeld cohort kinderen met PWS wordt geïncludeerd op een leeftijd van 2 jaar en gevolgd tot een leeftijd van 4 jaar.

Wat betreft het onbehandelde cohort, zullen kinderen met PWS geboren in Frankrijk en te oud om te worden gerekruteerd in de OTBB3-studie, voornamelijk degenen die binnen een jaar voor de start van de OTBB3-studie zijn geboren, worden aangeboden om deel te nemen aan deze studie. Baby's die later zijn geboren en niet konden worden opgenomen in de OTBB3-studie, zullen ook worden aangeboden om deel te nemen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijk of vrouwelijk kind met een genetisch bevestigde diagnose van PWS (patiënten kunnen worden ingeschreven als het genetische subtype niet beschikbaar is bij opname, maar het genetische subtype moet tijdens het onderzoek worden bevestigd);
  2. De ouders (of wettelijke vertegenwoordiger) moeten het toestemmingsformulier hebben ondertekend;
  3. Behandeld cohort: het kind nam deel aan de OTBB3-studie en is 16 ± 4 maanden oud bij inclusie,
  4. Onbehandeld cohort: het kind heeft nog nooit OT gekregen, is 30 ± 6 maanden oud bij opname (om het aantal kinderen in het onbehandelde cohort te maximaliseren) en wordt gevolgd in Frankrijk.

Uitsluitingscriteria:

  1. Administratieve problemen:

    1. Onvermogen voor de ouders (of wettelijke vertegenwoordiger) om de studievereisten te begrijpen/te vervullen;
    2. Geen dekking door een stelsel van sociale zekerheid;
  2. Weigering van ouders (of wettelijke vertegenwoordiger) om het toestemmingsformulier te ondertekenen;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Onbehandeld cohort
baby's die niet zijn opgenomen in de OTBB3-studie en daarom nooit zijn behandeld met oxytocine
Ander: Vervolgonderzoek van het onbehandelde cohort
vervolgonderzoek van de patiënten in het onbehandelde cohort: die NIET zijn opgenomen in het otbb3-onderzoek
Ander: OXYTOCINE (OT) Behandeld cohort
baby's behandeld met oxytocine tijdens de OTBB3-studie
Geneesmiddel: Vervolgonderzoek van het behandelde cohort
vervolgonderzoek van de patiënten in het behandelde cohort: die zijn opgenomen in het otbb3-onderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bevestiging van het veiligheidsprofiel op lange termijn (1)
Tijdsspanne: 4 jaar
Het aantal patiënten met bijwerkingen (AE's)
4 jaar
Bevestiging van het veiligheidsprofiel op lange termijn (2)
Tijdsspanne: 4 jaar
Het percentage patiënten met bijwerkingen (AE's)
4 jaar
Bevestiging van het veiligheidsprofiel op lange termijn (3)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van het optreden van de belangrijkste comorbiditeiten bij het Prader Willi-syndroom
4 jaar
Bevestiging van het veiligheidsprofiel op lange termijn (4)
Tijdsspanne: 4 jaar

Beoordeling in het behandelde cohort van:

Het optreden van medicijnen, operaties en revalidaties naar verzameltype, leeftijd (jaren) bij starten en stoppen, dosering of frequentie
4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (1.1)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van: gewicht (kilogram)
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (1.2)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van: lengte (meters)
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (1.3)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van: BMI (kg/m^2)
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (2.1)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van Ontwikkeling van het kind: leeftijd waarop zitten is bereikt
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (2.2)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort Ontwikkeling kind: leeftijd waarop kruipen is bereikt
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (2.3)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van Ontwikkeling van het kind: leeftijd waarop lopen is bereikt
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ontwikkeling van het kind (2.4)
Tijdsspanne: 4 jaar
Beoordeling in het behandelde cohort van Ontwikkeling van het kind: leeftijd waarop hardlopen is bereikt
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ernst van de ziekte
Tijdsspanne: 4 jaar

Ernst van de ziekte voor:

Eetstoornissen met behulp van Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT);
4 jaar
Vul de veiligheidsbeoordeling aan met de beschrijving van de ernst van de ziekte (2)
Tijdsspanne: 4 jaar

Ernst van de ziekte voor:

Psychische stoornissen aan de hand van de Child Behavior Checklist (CBCL);
4 jaar
Beoordeling van endocriene stoornissen door IGF1
Tijdsspanne: 4 jaar
Analyse van plasma-insulineachtige groeifactor 1 (IGF1, ng/mL)
4 jaar
Beoordeling van endocriene stoornissen door TSH
Tijdsspanne: 4 jaar
Analyse van plasma thyroïdstimulerend hormoon (TSH, µUI/mL)
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maithé TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC31/20/0421

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Klinische onderzoeken op Vervolgonderzoek van het behandelde cohort

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren