Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig intervensjonsoppfølgingsstudie av barn med Prader-Willi syndrom inkludert i den kliniske OTBB3 studien (OTBB3-FU)

29. april 2024 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Langsiktig intervensjonsoppfølgingsstudie opp til 4 års alder av barn med Prader-Willi syndrom inkludert i OTBB3 klinisk studie og sammenligning med en ubehandlet gruppe barn med Prader-Willi syndrom

Denne studien er en prospektiv, multisenter, intervensjonell kohortstudie på barn med Prader-Willi syndrom (PWS) over 4 år (ingen behandling gitt). Varigheten av den foregående OTTB3-studien er 26 uker. En ubehandlet kohort av barn med PWS vil inkluderes ved 2 års alder og følges opp til 4 års alder.

Når det gjelder den ubehandlede kohorten, vil barn med PWS født i Frankrike og for gamle til å bli rekruttert i OTBB3-studien, hovedsakelig de som ble født innen ett år før starten av OTBB3-studien, bli tilbudt å delta i denne studien. Spedbarn født senere som ikke kunne inkluderes i OTBB3-studien vil også bli tilbudt å delta.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlig eller kvinnelig barn med en genetisk bekreftet diagnose av PWS (pasienter kan registreres hvis den genetiske undertypen ikke er tilgjengelig ved inkludering, men den genetiske undertypen må bekreftes under studien);
  2. Foreldrene (eller juridisk representant) må ha signert samtykkeerklæringen;
  3. Behandlet kohort: barnet deltok i OTBB3-studien og er i alderen 16±4 måneder ved inkludering,
  4. Ubehandlet kohort: barnet har aldri fått OT, er i alderen 30±6 måneder ved inkludering (for å maksimere antall barn i den ubehandlede kohorten) og følges i Frankrike.

Ekskluderingskriterier:

  1. Administrative problemer:

    1. manglende evne for foreldrene (eller juridisk representant) til å forstå/oppfylle studiekrav;
    2. Ingen dekning av et trygderegime;
  2. Nektelse av foreldre (eller juridisk representant) å signere samtykkeskjemaet;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Ubehandlet kohort
babyer som ikke er inkludert i OTBB3-studien og derfor aldri behandlet med Oxytocin
Annen: Oppfølgingsstudie av den ubehandlede kohorten
oppfølgingsstudie av pasientene i den ubehandlede kohorten: som IKKE er inkludert i otbb3-studien
Annen: OXYTOCIN (OT) Behandlet kohort
babyer behandlet med Oxytocin under OTBB3-studien
Legemiddel: Oppfølgingsstudie av den behandlede kohorten
oppfølgingsstudie av pasientene i den behandlede kohorten: som er inkludert i otbb3-studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bekreftelse av den langsiktige sikkerhetsprofilen (1)
Tidsramme: 4 år
Antall pasienter med bivirkninger (AE)
4 år
Bekreftelse av den langsiktige sikkerhetsprofilen (2)
Tidsramme: 4 år
Prosentandelen av pasienter med bivirkninger (AE)
4 år
Bekreftelse av den langsiktige sikkerhetsprofilen (3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorten av forekomsten av de viktigste komorbiditetene i Prader Willi syndrom
4 år
Bekreftelse av den langsiktige sikkerhetsprofilen (4)
Tidsramme: 4 år

Vurdering i den behandlede kohorten av:

Forekomst av medisiner, kirurgi og rehabilitering etter innsamling av type, alder (år) ved start og stopp, dosering eller frekvens
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (1.1)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorten av: vekt (kilogram)
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (1.2)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i behandlet kohort av: høyde (meter)
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (1.3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorten av: BMI (kg/m^2)
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (2.1)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorten av Barnets utvikling: alder der sittende er nådd
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (2.2)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorten av barns utvikling: alder når krypingen er nådd
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (2.3)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i den behandlede kohorten av Barns utvikling: alder der gange er nådd
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive barnets utvikling (2.4)
Tidsramme: 4 år
Vurdering i behandlet kohort av Barneutvikling: alder når løping er nådd
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive alvorlighetsgraden av sykdommen
Tidsramme: 4 år

Alvorlighetsgraden av sykdommen for:

Spiseforstyrrelser ved å bruke Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQCT);
4 år
Fullfør sikkerhetsvurderingen ved å beskrive alvorlighetsgraden av sykdommen (2)
Tidsramme: 4 år

Alvorlighetsgraden av sykdommen for:

Psykiatriske lidelser ved bruk av Child Behaviour Checklist (CBCL);
4 år
Vurdering av endokrine lidelser ved IGF1
Tidsramme: 4 år
Analyse av plasma insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF1, ng/ml)
4 år
Vurdering av endokrine lidelser ved TSH
Tidsramme: 4 år
Analyse av plasma-thyroidstimulerende hormon (TSH, µUI/ml)
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

2. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/20/0421

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere