Estudo de Acompanhamento Intervencionista de Longo Prazo de Crianças com Síndrome de Prader-Willi Incluídas no Ensaio Clínico OTBB3 (OTBB3-FU)
29 de abril de 2024 atualizado por: University Hospital, Toulouse
Estudo de acompanhamento intervencional de longo prazo até 4 anos de idade de crianças com síndrome de Prader-Willi incluídas no ensaio clínico OTBB3 e comparação com uma coorte não tratada de crianças com síndrome de Prader-Willi
Este estudo é um estudo de coorte intervencional prospectivo, multicêntrico em crianças com Síndrome de Prader-Willi (SPW) durante 4 anos (sem tratamento administrado). A duração do estudo OTTB3 anterior é de 26 semanas. Uma coorte não tratada de crianças com PWS será incluída na idade de 2 anos e acompanhada até a idade de 4 anos.
Em relação à coorte não tratada, crianças com SPW nascidas na França e muito velhas para serem recrutadas no estudo OTBB3, principalmente aquelas que nasceram um ano antes do início do estudo OTBB3, serão oferecidas para participar deste estudo. Bebês nascidos posteriormente que não puderam ser incluídos no estudo OTBB3 também serão convidados a participar.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
80
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Maithé TAUBER, MD
- Número de telefone: +33 534 55 85 51
- E-mail: tauber.mt@chu-toulouse.fr
Estude backup de contato
- Nome: Julie CORTADELLAS
- Número de telefone: +33 534 55 85 51
- E-mail: cortadellas.j@chu-toulouse.fr
Locais de estudo
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-
-
Bron, França
- Recrutamento
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Contato:
- Marc Nicolino, MD
- E-mail: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Dijon, França
- Recrutamento
- CHU Dijon Hôpital des Enfants
-
Contato:
- Marie Bournez, MD
- E-mail: marie.bournez@chu-dijon.fr
-
Grenoble, França
- Recrutamento
- CHU de GRENOBLE
-
Contato:
- Anne Spiteri, MD
- E-mail: aspiteri@chu-grenoble.fr
-
Lille, França
- Recrutamento
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Contato:
- Iva Gueorguieva, MD
- E-mail: iva.gueorguieva@chru-lille.fr
-
Marseille, França
- Recrutamento
- Hôpital de la Timone Enfant
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Contato:
- Rachel Reynaud, MD
- E-mail: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Nancy, França
- Recrutamento
- CHU Nancy
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Contato:
- Carole Legagneur, MD
- E-mail: c.legagneur@chru-nancy.fr
-
Nantes, França
- Recrutamento
- CHU Nantes
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Contato:
- Sabine Baron, MD
- E-mail: sabine.baron@chu-nantes.fr
-
Nice, França
- Recrutamento
- Hôpital CHU-Lenval
-
Contato:
- Elsa Haine, MD
- E-mail: haine.e@pediatrie-chulenval-nice.fr
-
Paris, França
- Recrutamento
- Groupe Hospitalier Necker - Enfants Malades
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Contato:
- Graziella Pinto, MD
- E-mail: graziella.pinto@aphp.fr
-
Rennes, França
- Recrutamento
- Chu Rennes
-
Contato:
- Marie-Béatrice Saade
- E-mail: Marie-beatrice.SAADE@chu-rennes.fr
-
Rouen, França
- Recrutamento
- CHU Rouen
-
Contato:
- Mireille Castanet, MD
- E-mail: mireille.castanet@chu-rouen.fr
-
Toulouse, França, 31059
- Recrutamento
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
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Subinvestigador:
- Maïthé TAUBER
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Investigador principal:
- Gwennaelle DIENE
-
Contato:
- Catherine MOLINAS
- Número de telefone: +33 053458698
- E-mail: molinas.c@chu-toulouse.fr
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 3 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Criança do sexo masculino ou feminino com diagnóstico confirmado geneticamente de SPW (os pacientes podem ser inscritos se o subtipo genético não estiver disponível na inclusão, mas o subtipo genético precisa ser confirmado durante o estudo);
- Os pais (ou representante legal) devem ter assinado o termo de consentimento;
- Coorte tratada: a criança participou do estudo OTBB3 e tem 16±4 meses na inclusão,
- Coorte não tratada: a criança nunca recebeu OT, tem 30±6 meses de idade na inclusão (a fim de maximizar o número de crianças na coorte não tratada) e é acompanhada na França.
Critério de exclusão:
Problemas administrativos:
- Incapacidade dos pais (ou representante legal) entenderem/cumprirem as exigências do estudo;
- Não estar abrangido por um regime de segurança social;
- Recusa dos pais (ou representante legal) em assinar o termo de consentimento;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Coorte não tratada
bebês não incluídos no estudo OTBB3 e, portanto, nunca tratados com oxitocina
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estudo de acompanhamento dos pacientes na coorte não tratada: que NÃO foram incluídos no estudo otbb3
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Outro: Coorte tratada com OXITOCINA (OT)
bebês tratados com oxitocina durante o estudo OTBB3
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estudo de acompanhamento dos pacientes da coorte tratada: que foram incluídos no estudo otbb3
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Confirmação do perfil de segurança a longo prazo (1)
Prazo: 4 anos
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O número de pacientes com eventos adversos (EAs)
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4 anos
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Confirmação do perfil de segurança a longo prazo (2)
Prazo: 4 anos
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A porcentagem de pacientes com eventos adversos (EAs)
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4 anos
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Confirmação do perfil de segurança a longo prazo (3)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada da ocorrência das principais comorbidades na Síndrome de Prader Willi
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4 anos
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Confirmação do perfil de segurança a longo prazo (4)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de: A ocorrência de medicações, cirurgias e reabilitações por tipo de coleta, idade (anos) de início e término, dosagem ou frequência |
4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (1.1)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de: peso (quilogramas)
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4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (1.2)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de: altura (metros)
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4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (1.3)
Prazo: 4 anos
|
Avaliação na coorte tratada de: IMC (kg/m^2)
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4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (2.1)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de Desenvolvimento infantil: idade em que a posição sentada foi alcançada
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4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (2.2)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de Desenvolvimento infantil: idade em que o engatinhar foi alcançado
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4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (2.3)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de Desenvolvimento infantil: idade em que a marcha foi alcançada
|
4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição do desenvolvimento da criança (2.4)
Prazo: 4 anos
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Avaliação na coorte tratada de Desenvolvimento infantil: idade em que a corrida foi atingida
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4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição da gravidade da doença
Prazo: 4 anos
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Gravidade da doença para: Transtornos alimentares usando o Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos (HQCT); |
4 anos
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Complete a avaliação de segurança pela descrição da gravidade da doença (2)
Prazo: 4 anos
|
Gravidade da doença para: transtornos psiquiátricos por meio do Child Behavior Checklist (CBCL); |
4 anos
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Avaliação de distúrbios endócrinos por IGF1
Prazo: 4 anos
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Análise do plasma fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF1, ng/mL)
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4 anos
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Avaliação de distúrbios endócrinos por TSH
Prazo: 4 anos
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Análise do hormônio estimulante da tireoide no plasma (TSH, µUI/mL)
|
4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Excesso de peso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Distúrbios de impressão
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- RC31/20/0421
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .