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Étude de suivi interventionnel à long terme d'enfants atteints du syndrome de Prader-Willi inclus dans l'essai clinique OTBB3 (OTBB3-FU)

29 avril 2024 mis à jour par: University Hospital, Toulouse

Étude de suivi interventionnel à long terme jusqu'à 4 ans d'enfants atteints du syndrome de Prader-Willi inclus dans l'essai clinique OTBB3 et comparaison avec une cohorte non traitée d'enfants atteints du syndrome de Prader-Willi

Cette étude est une étude de cohorte prospective, multicentrique et interventionnelle chez des enfants atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW) de plus de 4 ans (aucun traitement administré). La durée de l'étude OTTB3 précédente est de 26 semaines. Une cohorte non traitée d'enfants atteints du PWS sera incluse à l'âge de 2 ans et suivie jusqu'à l'âge de 4 ans.

Concernant la cohorte non traitée, les enfants atteints du SPW nés en France et trop âgés pour être recrutés dans l'essai OTBB3, principalement ceux nés dans l'année précédant le début de l'essai OTBB3, se verront proposer de participer à cette étude. Les nourrissons nés plus tard qui n'ont pas pu être inclus dans l'étude OTBB3 se verront également proposer de participer.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

80

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfant de sexe masculin ou féminin avec un diagnostic génétiquement confirmé de SPW (les patients peuvent être inscrits si le sous-type génétique n'est pas disponible à l'inclusion, mais le sous-type génétique doit être confirmé au cours de l'étude) ;
  2. Les parents (ou représentant légal) doivent avoir signé le formulaire de consentement ;
  3. Cohorte traitée : l'enfant a participé à l'étude OTBB3 et est âgé de 16±4 mois à l'inclusion,
  4. Cohorte non traitée : l'enfant n'a jamais reçu d'OT, est âgé de 30 ± 6 mois à l'inclusion (afin de maximiser le nombre d'enfants dans la cohorte non traitée) et est suivi en France.

Critère d'exclusion:

  1. Problèmes administratifs :

    1. Incapacité des parents (ou du représentant légal) à comprendre/satisfaire aux exigences des études ;
    2. Pas de couverture par un régime de sécurité sociale ;
  2. Refus des parents (ou du représentant légal) de signer le formulaire de consentement ;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Cohorte non traitée
bébés non inclus dans l'étude OTBB3 et donc jamais traités par Oxytocin
Autre: Étude de suivi de la cohorte non traitée
étude de suivi des patients de la cohorte non traitée : NON inclus dans l'étude otbb3
Autre: OXYTOCINE (OT) Cohorte traitée
bébés traités par Oxytocin pendant l'étude OTBB3
Médicament: Étude de suivi de la cohorte traitée
étude de suivi des patients de la cohorte traitée : ayant été inclus dans l'étude otbb3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Confirmation du profil de sécurité à long terme (1)
Délai: 4 années
Le nombre de patients présentant des événements indésirables (EI)
4 années
Confirmation du profil de sécurité à long terme (2)
Délai: 4 années
Le pourcentage de patients présentant des événements indésirables (EI)
4 années
Confirmation du profil de sécurité à long terme (3)
Délai: 4 années
Evaluation dans la cohorte traitée de la survenue des principales comorbidités du Syndrome de Prader Willi
4 années
Confirmation du profil de sécurité à long terme (4)
Délai: 4 années

Évaluation dans la cohorte traitée de :

L'occurrence des médicaments, de la chirurgie et des rééducations en collectant le type, l'âge (années) au début et à l'arrêt, le dosage ou la fréquence
4 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (1.1)
Délai: 4 années
Evaluation dans la cohorte traitée de : poids (kilogrammes)
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (1.2)
Délai: 4 années
Évaluation dans la cohorte traitée de : taille (mètres)
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (1.3)
Délai: 4 années
Évaluation dans la cohorte traitée de : IMC (kg/m^2)
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (2.1)
Délai: 4 années
Évaluation dans la cohorte traitée du Développement de l'enfant : âge auquel la position assise est atteinte
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (2.2)
Délai: 4 années
Évaluation dans la cohorte traitée du Développement de l'enfant : âge auquel le rampement est atteint
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (2.3)
Délai: 4 années
Évaluation dans la cohorte traitée du Développement de l'enfant : âge auquel la marche est atteinte
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description du développement de l'enfant (2.4)
Délai: 4 années
Évaluation dans la cohorte traitée du Développement de l'enfant : âge auquel la course à pied est atteinte
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description de la gravité de la maladie
Délai: 4 années

Gravité de la maladie pour :

Troubles de l'alimentation à l'aide du questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQCT) ;
4 années
Compléter l'évaluation de la sécurité par la description de la gravité de la maladie (2)
Délai: 4 années

Gravité de la maladie pour :

Troubles psychiatriques en utilisant la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL);
4 années
Évaluation des troubles endocriniens par IGF1
Délai: 4 années
Analyse du plasma Insulin-like growth factor 1 (IGF1, ng/mL)
4 années
Bilan des troubles endocriniens par la TSH
Délai: 4 années
Analyse de la thyréostimuline plasmatique (TSH, µUI/mL)
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Toulouse

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Maithé TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 septembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2021

Première publication (Réel)

2 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC31/20/0421

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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