F508delのヘテロ接合性および最小機能変異（F / MF）の嚢胞性線維症（CF）の参加者におけるVX-121併用療法の第3相試験
2024年6月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del のヘテロ接合体および最小機能変異 (F/MF) である嚢胞性線維症 (CF) の被験者における VX-121 併用療法の有効性と安全性を評価する第 3 相、無作為化、二重盲検、対照試験
この研究の目的は、F508del および最小機能変異のヘテロ接合体である CF 参加者 (F/MF 参加者) における VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) の有効性と安全性を評価することです。 .
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
435
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Cork、アイルランド
- Cork University Hospital
-
Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin、アイルランド
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick (Adults)
-
Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland、California、アメリカ、94611
- Kaiser Permanente
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、アメリカ、83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5212
- Michigan Medicine
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
Montana
-
Billings、Montana、アメリカ、59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Manchester、New Hampshire、アメリカ、03104
- Dartmouth Hitchcock, Manchester
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
-
Buffalo、New York、アメリカ、14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Atrium Health Levine Children's Hospital
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic CF
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- University of Tennessee medical Center
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Corpus Christi、Texas、アメリカ、78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Health Care System
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester、Vermont、アメリカ、05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
-
Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
- Inova Fairfax
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol、イギリス
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cambridge、イギリス
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Edinburgh、イギリス
- Western General Hospital
-
Edinburgh、イギリス
- Royal Hospital for Sick Children
-
Exeter、イギリス
- Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow、イギリス
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds、イギリス
- St. James University Hospital
-
Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
-
London、イギリス
- King's College Hospital
-
London、イギリス
- St. Bartholomew's Hospital
-
Manchester、イギリス
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne、イギリス
- Clinical Research Facility
-
Penarth、イギリス
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem、イスラエル
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah、イスラエル
- Schneider Children's Medical Center Of Israel
-
Tel HaShomer、イスラエル
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Camperdown、オーストラリア
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC、オーストラリア
- Alfred Hospital
-
South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane、オーストラリア
- Mater Adult Hospital
-
Westmead、オーストラリア
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Göteborg、スウェーデン
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Malmoe、スウェーデン
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
-
Stockholm、スウェーデン
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid、スペイン
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell、スペイン
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Brno、チェコ
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5、チェコ
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Bochum、ドイツ
- St. Josef-Hospital
-
Erlangen、ドイツ
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt、ドイツ
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover、ドイツ
- Hannover Medical School
-
Jena、ドイツ
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Mainz、ドイツ
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen、ドイツ
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München、ドイツ
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
Potsdam、ドイツ
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Ulm、ドイツ
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Auckland、ニュージーランド
- Starship Children's Hospital
-
Auckland、ニュージーランド
- Greenlane Clinical Centre
-
Christchurch Hospital、ニュージーランド
- Canterbury Respiratory Research Group
-
Hamilton、ニュージーランド
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
Torokbalint、ハンガリー
- Pulmonology Institute Torokbalint
-
-
-
-
-
Lisbon、ポルトガル
- Hospital de Santa Maria
-
Porto、ポルトガル
- Hospital Sao Joao
-
Porto、ポルトガル
- CHP - Hospital de Santo Antonio
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- F508del のヘテロ接合体および最小機能変異 (F/MF 遺伝子型)
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値 >=40% および =40% および
主な除外基準:
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- 門脈圧亢進症、中等度の肝障害（Child Pugh Score 7～9）、または重度の肝障害（Child Pugh Score 10～15）を伴う肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 妊娠中または授乳中の女性
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブコンパレータ：エルクス/テズ/IVA
4週間のエレキサフトール/テザカフトール/イヴァカフトール（ELX/TEZ/IVA）導入期間の後、参加者はELX 200ミリグラム（mg）を1日1回（qd）/TEZ 100mgをqd/IVA 150mgを12時間ごと（q12h）投与されました。治療期間は52週間。
|
経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
経口投与用の VX-121/TEZ/D-IVA に合わせたプラセボ。
|
|
実験的：VX-121/TEZ/D-IVA
4週間のELX/TEZ/IVA導入期間の後、52週間の治療期間中、参加者はVX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qdを毎日投与されました。
|
経口投与用の固定用量配合錠。
他の名前：
経口投与用の ELX/TEZ/IVA に合わせたプラセボ。
プラセボは、経口投与用の IVA と一致しました。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
|
ベースラインから24週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
SwCl <60 mmol/L の参加者の割合 (研究 VX20-121-103 のデータとプール)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
SwCl <30 mmol/L の参加者の割合 (研究 VX20-121-103 のデータとプール)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月14日
一次修了 (実際)
2023年5月12日
研究の完了 (実際)
2023年11月21日
試験登録日
最初に提出
2021年8月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月26日
最初の投稿 (実際)
2021年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月7日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX20-121-102
- 2021-000712-31 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
IVAの臨床試験
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症カナダ, フランス, ドイツ, イギリス, イスラエル, オーストラリア, スペイン, オランダ, デンマーク, スイス
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, イギリス, ベルギー, オランダ, フランス, デンマーク, イスラエル, ニュージーランド, オーストラリア, アイルランド, スウェーデン, カナダ, ドイツ, ポーランド, スイス, イタリア, オーストリア, ハンガリー, ギリシャ, ノルウェー
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症スペイン, ベルギー, オランダ, フランス, カナダ, ドイツ, スウェーデン, イタリア, チェコ, スイス, ポルトガル, オーストリア, ハンガリー, ノルウェー, ポーランド
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, アイルランド, ベルギー, オランダ, イギリス, オーストラリア, フランス, カナダ, デンマーク, ドイツ, イタリア, イスラエル
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
-
National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado終了しました
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了