Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de phase 3 sur la thérapie combinée VX-121 chez des participants atteints de fibrose kystique (FK) hétérozygotes pour F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

18 septembre 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée évaluant l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée VX-121 chez des sujets atteints de fibrose kystique (FK) qui sont hétérozygotes pour F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) chez les participants CF qui sont hétérozygotes pour F508del et une mutation fonctionnelle minimale (participants F/MF) .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

435

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Allemagne
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Allemagne
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Allemagne
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Allemagne
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Allemagne
        • Hannover Medical School
      • Jena, Allemagne
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Allemagne
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Allemagne
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Allemagne
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Allemagne
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Allemagne
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Australie
      • Camperdown, Australie
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australie
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australie
        • Westmead Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Espagne
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Espagne
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Hongrie
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Irlande
      • Cork, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Le Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Le Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nouvelle-Zélande
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Waikato Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Royaume-Uni
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • King's College Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Royaume-Uni
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • Suède
      • Göteborg, Suède
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Suède
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tchéquie
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, États-Unis, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, États-Unis, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, États-Unis, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, États-Unis, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Hétérozygote pour F508del et une mutation fonctionnelle minimale (génotype F/MF)
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) valeur >=40% et =40% et

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée (score de Child Pugh de 7 à 9) ou insuffisance hépatique sévère (score de Child Pugh de 10 à 15)
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Femelles gestantes ou allaitantes

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: ELX/TEZ/IVA
Après une période de rodage de 4 semaines avec l'elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), les participants ont reçu 200 milligrammes (mg) d'ELX une fois par jour (qd)/100 mg de TEZ qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) la période de traitement pendant 52 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: Placebo (correspondant au VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo apparié au VX-121/TEZ/D-IVA pour administration orale.
Expérimental: VX-121/TEZ/D-IVA
Après une période de rodage d'ELX/TEZ/IVA de 4 semaines, les participants ont reçu VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd au cours de la période de traitement pendant 52 semaines.
Médicament: VX-121/TEZ/D-IVA
Comprimés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Médicament: Placebo (correspondant à ELX/TEZ/IVA)
Placebo apparié à ELX/TEZ/IVA pour administration orale.
Médicament: Placebo (correspondant à l'IVA)
Placebo apparié à l'IVA pour administration orale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Pourcentage de participants avec une SwCl <60 mmol/L (regroupé avec les données de l'étude VX20-121-103)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Pourcentage de participants avec une SwCl <30 mmol/L (regroupé avec les données de l'étude VX20-121-103)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

12 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2021

Première publication (Réel)

2 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner