Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú vizsgálat a VX-121 kombinált terápiájáról az F508del esetében heterozigóta cisztás fibrózisban (CF) és minimális funkciómutációval (F/MF) szenvedő résztvevőknél

2024. szeptember 18. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, randomizált, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat a VX-121 kombinációs terápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoknál, akik heterozigóták az F508del-re és minimális funkciómutációval (F/MF)

Ennek a vizsgálatnak a célja a VX-121/tezacaftor/deutivakaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan CF-résztvevőknél, akik heterozigóták az F508del-re és egy minimális funkciómutációra (F/MF résztvevők). .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

435

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Camperdown, Ausztrália
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Ausztrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Ausztrália
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Westmead Hospital
  • Csehország
      • Brno, Csehország
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Csehország
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Egyesült Királyság
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • King's College Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Egyesült Királyság
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Egyesült Államok, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Egyesült Államok, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Egyesült Államok, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Egyesült Államok, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Magyarország
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Németország
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Németország
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Németország
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Németország
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Németország
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Németország
        • Hannover Medical School
      • Jena, Németország
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Németország
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Németország
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Németország
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Németország
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Németország
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugália
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugália
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Spanyolország
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanyolország
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanyolország
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanyolország
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Svédország
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Írország
      • Cork, Írország
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Írország
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Írország
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Írország
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Írország
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Írország
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Írország
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Új Zéland
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Új Zéland
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Új Zéland
        • Waikato Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Heterozigóta az F508del-re és minimális funkciójú mutációra (F/MF genotípus)
  • Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) >=40% és =40% és

Főbb kizárási kritériumok:

  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Májcirrhosis portális hipertóniával, mérsékelt májkárosodással (Child Pugh pontszám 7-9) vagy súlyos májkárosodás (Child Pugh pontszám 10-15)
  • A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
  • Terhes vagy szoptató nők

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: ELX/TEZ/IVA
Az elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) 4 hetes bevezető időszakát követően a résztvevők 200 milligramm (mg) ELX-et kaptak naponta egyszer (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 óránként (q12h) a kezelés időtartama 52 hét.
Drog: IVA
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Drog: ELX/TEZ/IVA
Fix dózisú kombinált tabletták orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Drog: Placebo (egyezik a VX-121/TEZ/D-IVA-val)
A placebót a VX-121/TEZ/D-IVA-val illesztettük orális adagoláshoz.
Kísérleti: VX-121/TEZ/D-IVA
A 4 hetes ELX/TEZ/IVA bejáratási időszakot követően a résztvevők VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd kezelést kaptak 52 héten át.
Drog: VX-121/TEZ/D-IVA
Fix dózisú kombinált tabletták orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Drog: Placebo (egyezik az ELX/TEZ/IVA-val)
A placebót ELX/TEZ/IVA-val illesztettük orális adagolásra.
Drog: Placebo (egyezve az IVA-val)
A placebót az IVA-val illesztettük orális adagoláshoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Az alaphelyzettől a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek SwCl-je <60 mmol/l (a VX20-121-103 vizsgálat adataival összevonva)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 24. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek SwCl-je <30 mmol/l (a VX20-121-103 vizsgálat adataival összevonva)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 26.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel