Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 kombinované terapie VX-121 u účastníků s cystickou fibrózou (CF) heterozygotní pro F508del a minimální funkční mutací (F/MF)

18. září 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost kombinované terapie VX-121 u pacientů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro F508del a minimální funkční mutaci (F/MF)

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost VX-121/tezacaftor/deutivakaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) u účastníků CF, kteří jsou heterozygotní pro F508del a minimální funkční mutaci (účastníci F/MF) .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

435

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Austrálie
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • South Brisbane, Austrálie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Westmead Hospital
  • Irsko
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Maďarsko
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nový Zéland
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nový Zéland
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Waikato Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Německo
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Německo
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Německo
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Německo
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Německo
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Německo
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Německo
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Německo
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Německo
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Německo
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugalsko
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugalsko
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Spojené království
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Spojené království
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Spojené království
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Spojené království
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital
      • London, Spojené království
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Česko
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Španělsko
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Švédsko
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Heterozygotní pro F508del a minimální funkční mutace (genotyp F/MF)
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) >=40 % a =40 % a

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně závažnou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 7 až 9) nebo těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 10 až 15)
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Těhotné nebo kojící ženy

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: ELX/TEZ/IVA
Po zaváděcím období elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) trvající 4 týdny dostávali účastníci ELX 200 miligramů (mg) jednou denně (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) v léčebnou dobu 52 týdnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinované tablety s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: Placebo (odpovídající VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo odpovídající VX-121/TEZ/D-IVA pro perorální podání.
Experimentální: VX-121/TEZ/D-IVA
Po zaváděcím období ELX/TEZ/IVA v délce 4 týdnů účastníci dostávali VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd v léčebném období po dobu 52 týdnů.
Lék: VX-121/TEZ/D-IVA
Kombinované tablety s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivakaftor
Lék: Placebo (odpovídající ELX/TEZ/IVA)
Placebo odpovídající ELX/TEZ/IVA pro perorální podání.
Lék: Placebo (odpovídající IVA)
Placebo odpovídající IVA pro perorální podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základního stavu do týdne 24
Procento účastníků s SwCl <60 mmol/l (shromážděno s údaji ze studie VX20-121-103)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie do týdne 24
Procento účastníků s SwCl <30 mmol/l (shromážděno s údaji ze studie VX20-121-103)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit