F508del에 대한 이형접합체인 낭포성 섬유증(CF) 및 최소 기능 돌연변이(F/MF) 환자를 대상으로 한 VX-121 병용 요법의 3상 연구
2024년 9월 18일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 및 최소 기능 돌연변이(F/MF)에 대해 이형접합체인 낭포성 섬유증(CF) 대상자에서 VX-121 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구
이 연구의 목적은 F508del에 대해 이형접합체인 CF 참가자 및 최소 기능 돌연변이(F/MF 참가자)에서 VX-121/tezacaftor/deutivacaftor(VX-121/TEZ/D-IVA)의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다. .
연구 개요
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중재적
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435
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드
- Starship Children's Hospital
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Auckland, 뉴질랜드
- Greenlane Clinical Centre
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Christchurch Hospital, 뉴질랜드
- Canterbury Respiratory Research Group
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Hamilton, 뉴질랜드
- Waikato Hospital
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Bochum, 독일
- St. Josef-Hospital
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Erlangen, 독일
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, 독일
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, 독일
- Hannover Medical School
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Jena, 독일
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Mainz, 독일
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, 독일
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Potsdam, 독일
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Ulm, 독일
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, 독일
- Universitätsklinikum Würzburg
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, 미국, 94611
- Kaiser Permanente
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
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Montana
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Billings, Montana, 미국, 59101
- Billings Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- Nebraska Medical Center
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New Hampshire
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Manchester, New Hampshire, 미국, 03104
- Dartmouth Hitchcock, Manchester
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Atrium Health Levine Children's Hospital
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27104
- Wake Forest Baptist Health
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic CF
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- University of Tennessee Medical Center
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Corpus Christi, Texas, 미국, 78411
- Driscoll Children's Hospital
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Health Care System
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Falls Church, Virginia, 미국, 22042
- Inova Fairfax
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Göteborg, 스웨덴
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Malmoe, 스웨덴
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Barcelona, 스페인
- Hospital Saint Joan de Deu
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, 스페인
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, 스페인
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Cork, 아일랜드
- Cork University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick (Adults)
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
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Birmingham, 영국
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol, 영국
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge, 영국
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Edinburgh, 영국
- Western General Hospital
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Edinburgh, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Exeter, 영국
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- St. James University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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London, 영국
- King's College Hospital
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London, 영국
- St. Bartholomew's Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne, 영국
- Clinical Research Facility
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Penarth, 영국
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah, 이스라엘
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel HaShomer, 이스라엘
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
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Brno, 체코
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, 체코
- Fakultni nemocnice v Motole
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Lisbon, 포르투갈
- Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈
- Hospital Sao Joao
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Porto, 포르투갈
- CHP - Hospital de Santo Antonio
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Budapest, 헝가리
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Torokbalint, 헝가리
- Pulmonology Institute Torokbalint
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Camperdown, 호주
- Royal Prince Alfred Hospital
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, 호주
- Alfred Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Mater Adult Hospital
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- F508del에 대한 이형접합 및 최소 기능 돌연변이(F/MF 유전자형)
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 >=40% 및 =40% 및
주요 제외 기준:
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 문맥압항진증을 동반한 간경변증, 중등도의 간장애(Child Pugh Score 7~9) 또는 중증의 간장애(Child Pugh Score 10~15)
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 임신 또는 수유 중인 여성
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: ELX/TEZ/IVA
4주간의 elexacftor/tezacaftor/ivacaftor(ELX/TEZ/IVA) 실행 기간 후 참가자들은 ELX 200mg(mg)을 1일 1회(qd) /TEZ 100mg qd/IVA 150mg(12시간마다(q12h))을 받았습니다. 치료기간은 52주.
|
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
위약은 경구 투여용으로 VX-121/TEZ/D-IVA와 일치했습니다.
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실험적: VX-121/TEZ/D-IVA
4주간의 ELX/TEZ/IVA 준비 기간에 이어 참가자들은 52주 동안 치료 기간 동안 VX-121 20mg qd/TEZ 100mg qd/D-IVA 250mg qd를 받았습니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
위약은 경구 투여를 위해 ELX/TEZ/IVA와 일치했습니다.
위약은 경구 투여를 위해 IVA와 일치했습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 24주차까지
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 24주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
|
기준선부터 24주차까지
|
|
SwCl <60mmol/L인 참가자의 비율(연구 VX20-121-103의 데이터와 통합)
기간: 기준선부터 24주차까지
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땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
|
기준선부터 24주차까지
|
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SwCl <30mmol/L인 참가자의 비율(연구 VX20-121-103의 데이터와 통합)
기간: 기준선부터 24주차까지
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땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
|
기준선부터 24주차까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 12일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 26일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX20-121-102
- 2021-000712-31 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한