Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie av VX-121-kombinationsterapi hos deltagare med cystisk fibros (CF) heterozygot för F508del och en minimal funktionsmutation (F/MF)

18 september 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-121-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del och en minimal funktionsmutation (F/MF)

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltagare som är heterozygota för F508del och en minimal funktionsmutation (F/MF-deltagare) .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

435

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Camperdown, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australien
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Förenta staterna, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Förenta staterna, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nya Zeeland
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nya Zeeland
        • Waikato Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Storbritannien
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Storbritannien
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Storbritannien
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannien
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Storbritannien
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Sverige
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tjeckien
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Tyskland
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Tyskland
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungern
        • Pulmonology Institute Torokbalint

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Heterozygot för F508del och en minimal funktionsmutation (F/MF-genotyp)
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde >=40% och =40% och

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  • Levercirros med portal hypertoni, måttligt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 7 till 9) eller gravt nedsatt leverfunktion (Child Pugh Score 10 till 15)
  • Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
  • Gravida eller ammande kvinnor

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ELX/TEZ/IVA
Efter elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna ELX 200 milligram (mg) en gång dagligen (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg var 12:e timme (q12h) i behandlingstiden i 52 veckor.
Läkemedel: IVA
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: Placebo (matchad till VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo matchade med VX-121/TEZ/D-IVA för oral administrering.
Experimentell: VX-121/TEZ/D-IVA
Efter ELX/TEZ/IVA inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd under behandlingsperioden under 52 veckor.
Läkemedel: VX-121/TEZ/D-IVA
Kombinationstabletter med fast dos för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Läkemedel: Placebo (matchad med ELX/TEZ/IVA)
Placebo matchade med ELX/TEZ/IVA för oral administrering.
Läkemedel: Placebo (matchad med IVA)
Placebo matchade med IVA för oral administrering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen till och med vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen till och med vecka 24
Andel deltagare med SwCl <60 mmol/L (poolad med data från studie VX20-121-103)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen till och med vecka 24
Andel deltagare med SwCl <30 mmol/L (poolad med data från studie VX20-121-103)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen till och med vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

12 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

21 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

2 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2024

Senast verifierad

1 september 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera