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Un estudio de fase 3 de la terapia combinada VX-121 en participantes con fibrosis quística (FQ) heterocigotos para F508del y una mutación de función mínima (F/MF)

20 de diciembre de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado que evalúa la eficacia y la seguridad de la terapia combinada VX-121 en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son heterocigotos para F508del y una mutación de función mínima (F/MF)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) en participantes con FQ que son heterocigotos para F508del y una mutación de función mínima (participantes F/MF) .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

436

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Alemania
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Alemania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Alemania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Alemania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Alemania
        • Hannover Medical School
      • Jena, Alemania
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Alemania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Alemania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Alemania
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Alemania
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Alemania
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Chequia
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, España
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, España
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
      • Murcia, España
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, España
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Hungría
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nueva Zelanda
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nueva Zelanda
        • Waikato Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Reino Unido
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Suecia
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Heterocigoto para F508del y una mutación de función mínima (genotipo F/MF)
  • Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) valor >=40% y =40% y

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Cirrosis hepática con hipertensión portal, insuficiencia hepática moderada (puntuación de Child Pugh de 7 a 9) o insuficiencia hepática grave (puntuación de Child Pugh de 10 a 15)
  • Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: VX-121/TEZ/D-IVA
Los participantes recibirán VX-121/TEZ/D-IVA por la mañana.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Comprimidos combinados de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Droga: Placebo (emparejado con ELX/TEZ/IVA)
Placebo emparejado con ELX/TEZ/IVA para administración oral.
Droga: Placebo (emparejado con IVA)
Placebo emparejado con IVA para administración oral.
Comparador activo: ELX/TEZ/IVA
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimidos combinados de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: Placebo (emparejado con VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo emparejado con VX-121/TEZ/D-IVA para administración oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el cloruro del sudor (SwCl) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Proporción de participantes con SwCl
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Proporción de participantes con SwCl
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

12 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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