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Eine Phase-3-Studie zur VX-121-Kombinationstherapie bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose (CF), heterozygot für F508del und einer Minimalfunktionsmutation (F/MF)

20. Dezember 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der VX-121-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die heterozygot für F508del und eine minimale Funktionsmutation (F/MF) sind

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) bei CF-Teilnehmern, die heterozygot für F508del und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF-Teilnehmer) sind. .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

436

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Camperdown, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australien
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Deutschland
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Deutschland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Deutschland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Deutschland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Deutschland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Deutschland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Deutschland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Deutschland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Deutschland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Deutschland
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Deutschland
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Neuseeland
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Neuseeland
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Neuseeland
        • Waikato Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Schweden
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tschechien
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungarn
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Vereinigte Staaten, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Heterozygot für F508del und eine minimale Funktionsmutation (F/MF-Genotyp)
  • Forciertes Ausatemvolumen in 1 Sekunde (FEV1) Wert >=40% und =40% und

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Leberzirrhose mit portaler Hypertonie, mäßiger Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 7 bis 9) oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Score 10 bis 15)
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Schwangere oder stillende Frauen

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VX-121/TEZ/D-IVA
Die Teilnehmer erhalten morgens VX-121/TEZ/D-IVA.
Arzneimittel: VX-121/TEZ/D-IVA
Kombinationstabletten mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf ELX/TEZ/IVA)
Placebo abgestimmt auf ELX/TEZ/IVA zur oralen Verabreichung.
Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf IVA)
Placebo abgestimmt auf IVA zur oralen Verabreichung.
Aktiver Komparator: ELX/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhalten morgens ELX/TEZ/IVA und abends IVA.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstabletten mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: Placebo (abgestimmt auf VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo abgestimmt auf VX-121/TEZ/D-IVA zur oralen Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Absolute Veränderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) bis Woche 24
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Absolute Änderung von Schweißchlorid (SwCl) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Anteil Teilnehmer mit SwCl
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24
Anteil Teilnehmer mit SwCl
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Von der Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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