Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av VX-121-kombinasjonsterapi hos deltakere med cystisk fibrose (CF) heterozygot for F508del og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF)

20. desember 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-121-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose (CF) som er heterozygote for F508del og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF)

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltakere som er heterozygote for F508del og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF-deltakere) .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

436

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMASS Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forente stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, New Zealand
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, New Zealand
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spania
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Spania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spania
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Storbritannia
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Storbritannia
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Storbritannia
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Sverige
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Tyskland
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Tyskland
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungarn
        • Pulmonology Institute Torokbalint

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Heterozygot for F508del og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF-genotype)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi >=40 % og =40 % og

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Levercirrhose med portal hypertensjon, moderat nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 10 til 15)
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Gravide eller ammende kvinner

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltakerne vil motta VX-121/TEZ/D-IVA om morgenen.
Legemiddel: VX-121/TEZ/D-IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Legemiddel: Placebo (matchet med ELX/TEZ/IVA)
Placebo matchet med ELX/TEZ/IVA for oral administrering.
Legemiddel: Placebo (matchet med IVA)
Placebo matchet med IVA for oral administrering.
Aktiv komparator: ELX/TEZ/IVA
Deltakerne vil motta ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om kvelden.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: ELX/TEZ/IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: Placebo (matchet med VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo matchet med VX-121/TEZ/D-IVA for oral administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) til og med uke 24
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid (SwCl) til og med uke 24
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Andel deltakere med SwCl
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Andel deltakere med SwCl
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

12. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

2. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere