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Uno studio di fase 3 sulla terapia combinata con VX-121 in partecipanti con fibrosi cistica (CF) eterozigoti per F508del e una mutazione della funzione minima (F/MF)

18 settembre 2024 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione VX-121 in soggetti con fibrosi cistica (FC) che sono eterozigoti per F508del e una mutazione funzionale minima (F/MF)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) nei partecipanti CF che sono eterozigoti per F508del e una mutazione funzionale minima (partecipanti F/MF) .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

435

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Cechia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Germania
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Germania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Germania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Germania
        • Hannover Medical School
      • Jena, Germania
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Germania
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Germania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Germania
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Germania
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Germania
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israele
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israele
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nuova Zelanda
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Waikato Hospital
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
        • Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portogallo
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portogallo
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Regno Unito
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Regno Unito
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
      • London, Regno Unito
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Regno Unito
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spagna
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spagna
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Svezia
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungheria
        • Pulmonology Institute Torokbalint

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Eterozigote per F508del e una mutazione con funzione minima (genotipo F/MF)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) >=40% e =40% e

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Cirrosi epatica con ipertensione portale, compromissione epatica moderata (punteggio di Child Pugh da 7 a 9) o compromissione epatica grave (punteggio di Child Pugh da 10 a 15)
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Donne incinte o che allattano

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: ELX/TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in di 4 settimane con elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), i partecipanti hanno ricevuto ELX 200 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg ogni 12 ore (q12h) in il periodo di trattamento per 52 settimane.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: ELX/TEZ/IVA
Compresse combinate a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: Placebo (abbinato a VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo abbinato a VX-121/TEZ/D-IVA per somministrazione orale.
Sperimentale: VX-121/TEZ/D-IVA
Dopo un periodo di run-in ELX/TEZ/IVA di 4 settimane, i partecipanti hanno ricevuto VX-121 20 mg una volta al giorno/TEZ 100 mg una volta al giorno/D-IVA 250 mg una volta al giorno nel periodo di trattamento per 52 settimane.
Droga: VX-121/TEZ/D-IVA
Compresse combinate a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Droga: Placebo (abbinato a ELX/TEZ/IVA)
Placebo abbinato a ELX/TEZ/IVA per somministrazione orale.
Droga: Placebo (abbinato all'IVA)
Placebo abbinato a IVA per somministrazione orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con SwCl <60 mmol/L (raggruppati con i dati dello studio VX20-121-103)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con SwCl <30 mmol/L (raggruppati con i dati dello studio VX20-121-103)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

12 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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