VX-121 联合治疗囊性纤维化 (CF) F508del 杂合子和最小功能突变 (F/MF) 参与者的 3 期研究
2024年9月18日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-121 联合治疗对 F508del 和最小功能突变 (F/MF) 杂合囊性纤维化 (CF) 受试者的疗效和安全性的 3 期随机、双盲、对照研究
本研究的目的是评估 VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) 在 F508del 杂合子和最小功能突变的 CF 参与者（F/MF 参与者）中的疗效和安全性.
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
435
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah、以色列
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel HaShomer、以色列
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
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Budapest、匈牙利
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Torokbalint、匈牙利
- Pulmonology Institute Torokbalint
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Bochum、德国
- St. Josef-Hospital
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Erlangen、德国
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen、德国
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt、德国
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover、德国
- Hannover Medical School
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Jena、德国
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Mainz、德国
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen、德国
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München、德国
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Potsdam、德国
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Ulm、德国
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg、德国
- Universitätsklinikum Würzburg
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Brno、捷克语
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5、捷克语
- Fakultni nemocnice v Motole
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Auckland、新西兰
- Starship Children's Hospital
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Auckland、新西兰
- Greenlane Clinical Centre
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Christchurch Hospital、新西兰
- Canterbury Respiratory Research Group
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Hamilton、新西兰
- Waikato Hospital
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Camperdown、澳大利亚
- Royal Prince Alfred Hospital
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Chermside、澳大利亚
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC、澳大利亚
- Alfred Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Mater Adult Hospital
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Westmead、澳大利亚
- Westmead Hospital
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Cork、爱尔兰
- Cork University Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin、爱尔兰
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Limerick、爱尔兰
- University Hospital Limerick (Adults)
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Limerick、爱尔兰
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
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Göteborg、瑞典
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Malmoe、瑞典
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
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Stockholm、瑞典
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland、California、美国、94611
- Kaiser Permanente
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Hollywood、Florida、美国、33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
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Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30324
- The Emory Clinic at Chantilly
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Augusta University
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Idaho
-
Boise、Idaho、美国、83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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-
Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Worcester、Massachusetts、美国、01655
- UMass Memorial Medical Center
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Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5212
- Michigan Medicine
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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-
Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65212
- Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
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Montana
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Billings、Montana、美国、59101
- Billings Clinic
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-
Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68198
- Nebraska Medical Center
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New Hampshire
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Manchester、New Hampshire、美国、03104
- Dartmouth Hitchcock, Manchester
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- Morristown Medical Center
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-
New York
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Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical College
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Buffalo、New York、美国、14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park、New York、美国、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Atrium Health Levine Children's Hospital
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27104
- Wake Forest Baptist Health
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic CF
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton、Ohio、美国、45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37920
- University of Tennessee Medical Center
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Corpus Christi、Texas、美国、78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas、Texas、美国、75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Health Care System
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
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Vermont
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Colchester、Vermont、美国、05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia Health System
-
Falls Church、Virginia、美国、22042
- Inova Fairfax
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Birmingham、英国
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol、英国
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge、英国
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Edinburgh、英国
- Western General Hospital
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Edinburgh、英国
- Royal Hospital for Sick Children
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Exeter、英国
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow、英国
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds、英国
- St. James University Hospital
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Liverpool、英国
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、英国
- Royal Brompton Hospital
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London、英国
- King's College Hospital
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London、英国
- St. Bartholomew's Hospital
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Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne、英国
- Clinical Research Facility
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Penarth、英国
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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Lisbon、葡萄牙
- Hospital de Santa Maria
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Porto、葡萄牙
- Hospital Sao Joao
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Porto、葡萄牙
- CHP - Hospital de Santo Antonio
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona、西班牙
- Hospital Saint Joan de Deu
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid、西班牙
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell、西班牙
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- F508del 杂合子和最小功能突变（F/MF 基因型）
- 第一秒用力呼气容积（FEV1）值 >=40% and =40% and
关键排除标准：
- 实体器官或血液移植史
- 肝硬化伴门脉高压、中度肝功能损害（Child Pugh 评分 7 至 9 分）或重度肝功能损害（Child Pugh 评分 10 至 15 分）
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 怀孕或哺乳期女性
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：ELX/TEZ/IVA
在 elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) 4 周磨合期后，参与者每天接受一次 ELX 200 毫克 (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 每 12 小时 (q12h)治疗期为52周。
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口服片剂。
其他名称：
用于口服给药的固定剂量组合片剂。
其他名称：
与 VX-121/TEZ/D-IVA 匹配的安慰剂用于口服给药。
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实验性的：VX-121/TEZ/D-IVA
经过 4 周的 ELX/TEZ/IVA 磨合期后，参与者在为期 52 周的治疗期内接受 VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd。
|
用于口服给药的固定剂量组合片剂。
其他名称：
与口服给药的 ELX/TEZ/IVA 相匹配的安慰剂。
安慰剂与口服给药的 IVA 相匹配。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从基线到第 24 周
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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从基线到第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
|
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
|
从基线到第 24 周
|
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SwCl<60 mmol/L 的参与者百分比（与研究 VX20-121-103 的数据汇总）
大体时间：从基线到第 24 周
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使用批准的收集设备收集汗液样本。
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从基线到第 24 周
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SwCl <30 mmol/L 的参与者百分比（与研究 VX20-121-103 的数据汇总）
大体时间：从基线到第 24 周
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使用批准的收集设备收集汗液样本。
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从基线到第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月14日
初级完成 (实际的)
2023年5月12日
研究完成 (实际的)
2023年11月21日
研究注册日期
首次提交
2021年8月26日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月26日
首次发布 (实际的)
2021年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月18日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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其他研究编号
- VX20-121-102
- 2021-000712-31 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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