Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af VX-121-kombinationsterapi hos deltagere med cystisk fibrose (CF) heterozygot for F508del og en minimal funktionsmutation (F/MF)

18. september 2024 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-121 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF), som er heterozygote for F508del og en minimal funktionsmutation (F/MF)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltagere, som er heterozygote for F508del og en minimal funktionsmutation (F/MF-deltagere) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

435

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australien
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, New Zealand
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, New Zealand
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Sverige
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Tyskland
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Tyskland
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Ungarn
        • Pulmonology Institute Torokbalint

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Heterozygot for F508del og en minimal funktionsmutation (F/MF-genotype)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi >=40% og =40% og

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Levercirrhose med portal hypertension, moderat nedsat leverfunktion (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig leverinsufficiens (Child Pugh Score 10 til 15)
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Gravide eller ammende kvinder

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ELX/TEZ/IVA
Efter elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) indkøringsperiode på 4 uger fik deltagerne ELX 200 milligram (mg) én gang dagligt (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 52 uger.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Fastdosis kombinationstabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: Placebo (matchet til VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo matchet med VX-121/TEZ/D-IVA til oral administration.
Eksperimentel: VX-121/TEZ/D-IVA
Efter ELX/TEZ/IVA indkøringsperiode på 4 uger modtog deltagerne VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd i behandlingsperioden i 52 uger.
Medicin: VX-121/TEZ/D-IVA
Fastdosis kombinationstabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Medicin: Placebo (matchet til ELX/TEZ/IVA)
Placebo matchet til ELX/TEZ/IVA til oral administration.
Medicin: Placebo (matchet med IVA)
Placebo matchet med IVA til oral administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24
Procentdel af deltagere med SwCl <60 mmol/L (poolet med data fra undersøgelse VX20-121-103)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24
Procentdel af deltagere med SwCl <30 mmol/L (poolet med data fra undersøgelse VX20-121-103)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2021

Først opslået (Faktiske)

2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner