Um estudo de fase 3 da terapia de combinação VX-121 em participantes com fibrose cística (FC) heterozigotos para F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)
18 de setembro de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado avaliando a eficácia e a segurança da terapia de combinação VX-121 em indivíduos com fibrose cística (FC) que são heterozigotos para F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança de VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) em participantes com FC que são heterozigotos para F508del e uma mutação funcional mínima (participantes F/MF) .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
435
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Bochum, Alemanha
- St. Josef-Hospital
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Erlangen, Alemanha
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen, Alemanha
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, Alemanha
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, Alemanha
- Hannover Medical School
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Jena, Alemanha
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Mainz, Alemanha
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, Alemanha
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Alemanha
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Potsdam, Alemanha
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Ulm, Alemanha
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, Alemanha
- Universitätsklinikum Würzburg
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Camperdown, Austrália
- Royal Prince Alfred Hospital
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Chermside, Austrália
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, Austrália
- Alfred Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Mater Adult Hospital
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Westmead, Austrália
- Westmead Hospital
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, Espanha
- Hospital Saint Joan de Deu
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espanha
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, Espanha
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Estados Unidos, 94611
- Kaiser Permanente
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
- Dartmouth Hitchcock, Manchester
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Atrium Health Levine Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic CF
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- University of Tennessee Medical Center
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
- Driscoll Children's Hospital
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Health Care System
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
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Vermont
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Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
- Vermont Lung Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Fairfax
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Budapest, Hungria
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Torokbalint, Hungria
- Pulmonology Institute Torokbalint
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Cork, Irlanda
- Cork University Hospital
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Temple Street
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland at Tallaght
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Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick (Adults)
-
Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
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Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel HaShomer, Israel
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
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Auckland, Nova Zelândia
- Starship Children's Hospital
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Auckland, Nova Zelândia
- Greenlane Clinical Centre
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Christchurch Hospital, Nova Zelândia
- Canterbury Respiratory Research Group
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Hamilton, Nova Zelândia
- Waikato Hospital
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Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal
- Hospital Sao Joao
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Porto, Portugal
- CHP - Hospital de Santo Antonio
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Heartlands Hospital
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Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge, Reino Unido
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Edinburgh, Reino Unido
- Western General Hospital
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Edinburgh, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Exeter, Reino Unido
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Reino Unido
- St. James University Hospital
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Liverpool, Reino Unido
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- King's College Hospital
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London, Reino Unido
- St. Bartholomew's Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- Clinical Research Facility
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Penarth, Reino Unido
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Göteborg, Suécia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Malmoe, Suécia
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
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Stockholm, Suécia
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Brno, Tcheca
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, Tcheca
- Fakultni nemocnice v Motole
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Heterozigoto para F508del e uma mutação de função mínima (genótipo F/MF)
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) valor >=40% e =40% e
Principais Critérios de Exclusão:
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Cirrose hepática com hipertensão portal, insuficiência hepática moderada (Child Pugh Score 7 a 9) ou insuficiência hepática grave (Child Pugh Score 10 a 15)
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
- Mulheres grávidas ou amamentando
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: ELX/TEZ/IVA
Após o período de execução de elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) de 4 semanas, os participantes receberam ELX 200 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) em o período de tratamento por 52 semanas.
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Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Placebo compatível com VX-121/TEZ/D-IVA para administração oral.
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Experimental: VX-121/TEZ/D-IVA
Após o período de introdução do ELX/TEZ/IVA de 4 semanas, os participantes receberam VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd no período de tratamento por 52 semanas.
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Comprimidos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Placebo compatível com ELX/TEZ/IVA para administração oral.
Placebo combinado com IVA para administração oral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
|
Da linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 24
|
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Porcentagem de participantes com SwCl <60 mmol/L (agrupados com dados do estudo VX20-121-103)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 24
|
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Porcentagem de participantes com SwCl <30 mmol/L (agrupados com dados do estudo VX20-121-103)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
|
Da linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
12 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de setembro de 2024
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX20-121-102
- 2021-000712-31 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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