Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования комбинированной терапии VX-121 у участников с кистозным фиброзом (МВ), гетерозиготных по F508del и мутации с минимальной функцией (F/MF)

18 сентября 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-121 у субъектов с кистозным фиброзом (CF), гетерозиготных по F508del и минимальной функциональной мутации (F/MF)

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности VX-121/тезакафтора/дейтивакафтора (VX-121/TEZ/D-IVA) у участников МВ, гетерозиготных по F508del и минимальной функциональной мутации (участники F/MF). .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

435

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Camperdown, Австралия
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Австралия
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Westmead Hospital
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Венгрия
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Германия
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Германия
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Германия
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Германия
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Германия
        • Hannover Medical School
      • Jena, Германия
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Германия
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Германия
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Германия
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Германия
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Испания
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Испания
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Испания
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Новая Зеландия
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Waikato Hospital
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия
        • Hospital São João
      • Porto, Португалия
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • Umass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Соединенные Штаты, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8558
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Чехия
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Швеция
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Гетерозигота по F508del и мутация с минимальной функцией (генотип F/MF)
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение >=40% и =40% и

Ключевые критерии исключения:

  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Цирроз печени с портальной гипертензией, умеренная печеночная недостаточность (от 7 до 9 баллов по шкале Чайлд-Пью) или тяжелая печеночная недостаточность (от 10 до 15 баллов по шкале Чайлд-Пью)
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Беременные или кормящие женщины

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ELX/TEZ/ИВА
После 4-недельного вводного периода элексакфтора/тезакафтора/ивакафтора (ELX/TEZ/IVA) участники получали ELX 200 миллиграмм (мг) один раз в день (четыре раза в день) /TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в срок лечения 52 недели.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: Плацебо (соответствует VX-121/TEZ/D-IVA)
Плацебо соответствовало VX-121/TEZ/D-IVA для перорального введения.
Экспериментальный: VX-121/TEZ/D-IVA
После 4-недельного вводного периода ELX/TEZ/IVA участники получали VX-121 20 мг 1 раз в день/TEZ 100 мг 1 раз в день/D-IVA 250 мг 1 раз в день в течение периода лечения в течение 52 недель.
Лекарство: VX-121/ТЭЗ/Д-ИВА
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • ВХ-121/ВХ-661/ВХ-561
  • VX-121/тезакафтор/дейтивакафтор
Лекарство: Плацебо (в сравнении с ELX/TEZ/IVA)
Плацебо соответствовало ELX/TEZ/IVA для перорального введения.
Лекарство: Плацебо (в соответствии с IVA)
Плацебо соответствовало IVA для перорального введения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до 24 недели
Процент участников с SwCl <60 ммоль/л (объединено с данными исследования VX20-121-103)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
От исходного уровня до 24-й недели
Процент участников с SwCl <30 ммоль/л (объединено с данными исследования VX20-121-103)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
От исходного уровня до 24-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться