Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-studie van VX-121-combinatietherapie bij deelnemers met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functiemutatie (F/MF)

18 september 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-121-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functiemutatie (F/MF)

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) bij CF-deelnemers die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functiemutatie (F/MF-deelnemers). .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

435

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australië
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australië
        • Westmead Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Duitsland
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Duitsland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Duitsland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Duitsland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Duitsland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Duitsland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Duitsland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Duitsland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Duitsland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Duitsland
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Hongarije
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Ierland
      • Cork, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nieuw-Zeeland
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Waikato Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital São João
      • Porto, Portugal
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spanje
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanje
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tsjechië
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Devon And Exeter Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Verenigde Staten, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Verenigde Staten, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Zweden
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Zweden
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Heterozygoot voor F508del en een minimale functiemutatie (F/MF genotype)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde >=40% en =40% en

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Levercirrose met portale hypertensie, matige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score 7 tot 9) of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score 10 tot 15)
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: ELX/TEZ/IVA
Na een inloopperiode van elexacftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) van 4 weken kregen de deelnemers ELX 200 milligram (mg) eenmaal daags (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur (q12h) in de behandelperiode van 52 weken.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: ELX/TEZ/IVA
Tabletten met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: Placebo (overeenkomend met VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo afgestemd op VX-121/TEZ/D-IVA voor orale toediening.
Experimenteel: VX-121/TEZ/D-IVA
Na een ELX/TEZ/IVA-inloopperiode van 4 weken ontvingen de deelnemers VX-121 20 mg eenmaal per dag/TEZ 100 mg eenmaal per dag/D-IVA 250 mg eenmaal per dag gedurende de behandelingsperiode gedurende 52 weken.
Geneesmiddel: VX-121/TEZ/D-IVA
Tabletten met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezacaftor/deutivacaftor
Geneesmiddel: Placebo (overeenkomend met ELX/TEZ/IVA)
Placebo afgestemd op ELX/TEZ/IVA voor orale toediening.
Geneesmiddel: Placebo (overeenkomend met IVA)
Placebo afgestemd op IVA voor orale toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van basislijn tot en met week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van basislijn tot en met week 24
Percentage deelnemers met SwCl <60 mmol/l (gepoold met gegevens uit onderzoek VX20-121-103)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf de basislijn tot en met week 24
Percentage deelnemers met SwCl <30 mmol/l (gepoold met gegevens uit onderzoek VX20-121-103)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf de basislijn tot en met week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren