Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 terapii skojarzonej VX-121 u uczestników z mukowiscydozą (CF) heterozygotycznymi dla F508del i mutacją minimalnej funkcji (F/MF)

18 września 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej VX-121 u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są heterozygotami pod względem F508del i minimalną mutacją czynnościową (F/MF)

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania VX-121/tezakaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem F508del i mają minimalną mutację funkcjonalną (uczestnicy F/MF) .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

435

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Czechy
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Hiszpania
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent'S University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Niemcy
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Niemcy
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Niemcy
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Niemcy
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Niemcy
        • Hannover Medical School
      • Jena, Niemcy
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Niemcy
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Niemcy
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Niemcy
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Niemcy
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Niemcy
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Nowa Zelandia
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Nowa Zelandia
        • Waikato Hospital
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugalia
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Szwecja
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Węgry
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Heterozygota pod względem F508del i mutacja o minimalnej funkcji (genotyp F/MF)
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) wartość >=40% i =40% oraz

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym, umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (7-9 punktów w skali Child-Pugh) lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (10-15 punktów w skali Child-Pugh)
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: ELX/TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym eleksacftor/tezakaftor/iwakaftor (ELX/TEZ/IVA) uczestnicy otrzymywali ELX 200 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12 godzin) w okres leczenia 52 tygodnie.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletki złożone o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: Placebo (dopasowane do VX-121/TEZ/D-IVA)
Placebo dopasowane do VX-121/TEZ/D-IVA do podawania doustnego.
Eksperymentalny: VX-121/TEZ/D-IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym stosowania ELX/TEZ/IVA uczestnicy otrzymywali VX-121 20 mg raz na dobę/TEZ 100 mg raz na dobę/D-IVA 250 mg raz na dobę w okresie leczenia trwającym 52 tygodnie.
Lek: VX-121/TEZ/D-IVA
Tabletki złożone o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezakaftor/deutiwakaftor
Lek: Placebo (dopasowane do ELX/TEZ/IVA)
Placebo dopasowane do ELX/TEZ/IVA do podawania doustnego.
Lek: Placebo (dopasowane do IVA)
Placebo dopasowane do IVA do podawania doustnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Odsetek uczestników ze SwCl <60 mmol/l (zestawione z danymi z badania VX20-121-103)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej do 24. tygodnia
Odsetek uczestników ze SwCl <30 mmol/l (zestawione z danymi z badania VX20-121-103)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj