Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmannen vaiheen tutkimus VX-121-yhdistelmähoidosta potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) heterotsygoottinen F508del:lle ja minimaalinen toimintamutaatio (F/MF)

perjantai 7. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-121-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia F508delin suhteen ja joilla on minimaalinen funktion mutaatio (F/MF)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121/tezacaftor/deutivakaftorin (VX-121/TEZ/D-IVA) tehoa ja turvallisuutta CF-osallistujille, jotka ovat heterotsygoottisia F508delin ja minimaalisen funktion mutaation suhteen (F/MF osallistujat) .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

435

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Espanja
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Espanja
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Irlanti
      • Cork, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Temple Street
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Tallaght
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick (Adults)
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick (Pediatrics)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center Of Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugali
        • Hospital Sao Joao
      • Porto, Portugali
        • CHP - Hospital de Santo Antonio
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Malmoe, Ruotsi
        • Lund University Skanes Universitetssjukhus
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Bochum, Saksa
        • St. Josef-Hospital
      • Erlangen, Saksa
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Saksa
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Saksa
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Saksa
        • Hannover Medical School
      • Jena, Saksa
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Mainz, Saksa
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Saksa
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Potsdam, Saksa
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Ulm, Saksa
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Saksa
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tšekki
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
      • Torokbalint, Unkari
        • Pulmonology Institute Torokbalint
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Starship Children's Hospital
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Greenlane Clinical Centre
      • Christchurch Hospital, Uusi Seelanti
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Hamilton, Uusi Seelanti
        • Waikato Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • King's College Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida, Shands Hospital
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
        • The Emory Clinic at Chantilly
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
        • St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • Montana
      • Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
        • Billings Clinic
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Yhdysvallat, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic CF
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Sanford Children's Speciality Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • University of Tennessee medical Center
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8558
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah - Primary Children's Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
        • Inova Fairfax
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Heterotsygoottinen F508delille ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF genotyyppi) suhteen
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo >=40% ja =40% ja

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Maksakirroosi, johon liittyy portaaliverenpaine, kohtalainen maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 7–9) tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 10–15)
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: ELX/TEZ/IVA
Elexaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) 4 viikon sisäänajojakson jälkeen osallistujat saivat ELX 200 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd) /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) hoitojakso 52 viikkoa.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: ELX/TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: Placebo (vastaa VX-121/TEZ/D-IVA)
Plasebo yhdistettiin VX-121/TEZ/D-IVA:han suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: VX-121/TEZ/D-IVA
Neljän viikon ELX/TEZ/IVA sisäänajojakson jälkeen osallistujat saivat VX-121 20 mg qd/TEZ 100 mg qd/D-IVA 250 mg qd hoitojakson aikana 52 viikon ajan.
Lääke: VX-121/TEZ/D-IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-121/VX-661/CTP-656
  • VX-121/VX-661/VX-561
  • VX-121/tezakaftori/deutivakaftori
Lääke: Placebo (vastaa ELX/TEZ/IVA)
Plaseboa yhdistettiin ELX/TEZ/IVA oraaliseen antoon.
Lääke: Placebo (vastaa IVA:ta)
Plaseboa yhdistettiin IVA:n kanssa suun kautta annettavaksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24
Prosenttiosuus osallistujista, joiden SwCl <60 mmol/L (yhdistettynä tutkimuksen VX20-121-103 tietoihin)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24
Prosenttiosuus osallistujista, joiden SwCl <30 mmol/L (yhdistettynä tutkimuksen VX20-121-103 tietoihin)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX20-121-102
  • 2021-000712-31 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa