- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05033080
Kolmannen vaiheen tutkimus VX-121-yhdistelmähoidosta potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) heterotsygoottinen F508del:lle ja minimaalinen toimintamutaatio (F/MF)
keskiviikko 20. joulukuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-121-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia F508delin suhteen ja joilla on minimaalinen funktion mutaatio (F/MF)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121/tezacaftor/deutivakaftorin (VX-121/TEZ/D-IVA) tehoa ja turvallisuutta CF-osallistujille, jotka ovat heterotsygoottisia F508delin ja minimaalisen funktion mutaation suhteen (F/MF osallistujat) .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
436
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Camperdown, Australia
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australia
- Alfred Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
-
Murcia, Espanja
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Espanja
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Espanja
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Irlanti
- Children's Health Ireland at Temple Street
-
Dublin, Irlanti
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Children's Health Ireland at Tallaght
-
Limerick, Irlanti
- University Hospital Limerick (Adults)
-
Limerick, Irlanti
- University Hospital Limerick (Pediatrics)
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba Medical Center - The Edmond and Lili Safra Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali
- Hospital Sao Joao
-
Porto, Portugali
- CHP - Hospital de Santo Antonio
-
-
-
-
-
Göteborg, Ruotsi
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Malmoe, Ruotsi
- Lund University Skanes Universitetssjukhus
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Bochum, Saksa
- St. Josef-Hospital
-
Erlangen, Saksa
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Essen, Saksa
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Saksa
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Jena, Saksa
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Mainz, Saksa
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Saksa
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Saksa
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
Potsdam, Saksa
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Ulm, Saksa
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Saksa
- Universitatsklinikum Wurzburg
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Tšekki
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
Torokbalint, Unkari
- Pulmonology Institute Torokbalint
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Starship Children's Hospital
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Greenlane Clinical Centre
-
Christchurch Hospital, Uusi Seelanti
- Canterbury Respiratory Research Group
-
Hamilton, Uusi Seelanti
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Sick Children
-
Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. Bartholomew's Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Research Facility
-
Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
- Kaiser Permanente
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida, Shands Hospital
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
- The Emory Clinic at Chantilly
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
- St. Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Childrens Hospital University of Missouri Health Sciences Center
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
- Billings Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Yhdysvallat, 03104
- Dartmouth Hitchcock, Manchester
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Atrium Health Levine Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27104
- Wake Forest Baptist Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic CF
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
- Sanford Children's Speciality Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8558
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Health Care System
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah - Primary Children's Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Yhdysvallat, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Health System
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
- Inova Fairfax
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University Of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Heterotsygoottinen F508delille ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF genotyyppi) suhteen
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo >=40% ja =40% ja
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Maksakirroosi, johon liittyy portaaliverenpaine, kohtalainen maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 7–9) tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh -pistemäärä 10–15)
- Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: VX-121/TEZ/D-IVA
Osallistujat saavat VX-121/TEZ/D-IVA aamulla.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Plaseboa yhdistettiin ELX/TEZ/IVA oraaliseen antoon.
Plaseboa yhdistettiin IVA:n kanssa suun kautta annettavaksi.
|
Active Comparator: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Plasebo yhdistettiin VX-121/TEZ/D-IVA:han suun kautta annettavaksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1) viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Hikikloridin (SwCl) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
SwCl:n saaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
SwCl:n saaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 2. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- Elexacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX20-121-102
- 2021-000712-31 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset IVA
-
Democritus University of ThraceTuntematonPresbyopia | Astigmatismi | Likinäköisyys | HyperopiaKreikka
-
Mount Sinai Hospital, CanadaEi vielä rekrytointiaKolorektaalikirurgia
-
National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of ColoradoLopetettuHedelmättömyys | Primaarinen munasarjojen vajaatoimintaYhdysvallat
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Ranska, Saksa
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiKanada, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Australia, Espanja, Alankomaat, Tanska, Sveitsi
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Belgia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Espanja, Irlanti, Belgia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Ranska, Kanada, Tanska, Saksa, Italia, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Portugali
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Alankomaat, Ranska, Tanska, Israel, Uusi Seelanti, Australia, Irlanti, Ruotsi, Kanada, Saksa, Puola, Sveitsi, Italia, Itävalta, Unkari, Kreikka, Norja
-
University of FloridaInventiva PharmaValmisAlkoholiton rasvamaksatauti (NAFLD) | Tyypin 2 diabetes (T2DM)Yhdysvallat