成人および小児科における MMA および PA の治療のための Carbaglu® の観察研究
2025年4月10日 更新者：Recordati Rare Diseases
成人および小児患者集団におけるメチルマロン酸血症 (MMA) およびプロピオン酸血症 (PA) による高アンモニア血症の治療のための Carbaglu® の非介入承認後安全性試験 (PASS)
Carbaglu® で治療された PA および MMA の小児および成人患者において、短期および長期の臨床安全性情報を取得すること。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、メチルマロン酸血症 (MMA) およびプロピオン酸血症 (PA) による高アンモニア血症の治療を受けている成人および小児患者から短期および長期の臨床安全性情報を得るために実施されています。 これは観察/非介入研究です。 患者は、処方情報および通常の医療行為に従って治療されます。
研究の一環として、発育アウトカム、Carbaglu® による治療の詳細、および食事とタンパク質の管理、血漿アンモニア濃度、妊娠と母体の合併症、発達中の胎児と新生児への悪影響を含む高アンモニア血症のその他の治療の詳細を含む、利用可能なデータのみが収集されます。生後1年までの乳児への悪影響。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Anne Marie Cesario
- 電話番号：908-849-4907
- メール：cesario.a@recordati.com
研究場所
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National Hospital
-
コンタクト：
- Nicholas Ah Mew, MD
-
コンタクト：
- Kara Simpson
- 電話番号：(202) 545-2503
- メール：ksimpson@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、アメリカ、33606
- 募集
- University of South Florida
-
コンタクト：
- Farideh Oberheu
- 電話番号：(813) 250-2292
- メール：faljalla@usf.edu
-
コンタクト：
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
コンタクト：
- Michael Sawin
- 電話番号：(312) 227-2816
- メール：Msawin@luriechildrens.org
-
コンタクト：
- Joshua Baker, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Riley Children's Hospital
-
コンタクト：
- Melissa Lah, MD
-
コンタクト：
- Susan Romie
- 電話番号：(317) 278-6650
- メール：sromie@iu.edu
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
コンタクト：
- Colleen Donnelly
- 電話番号：(212) 241-5983
- メール：Colleen.donnelly@mssm.edu
-
コンタクト：
- Margo Breilyn, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
妊娠中の女性を含む、あらゆる年齢と性別のPAまたはMMAの患者は、適格基準を満たしている限り、研究への登録に適格です。
説明
包含基準:
- 署名と日付が記入されたインフォームド コンセント/同意フォームの提供
- Carbaglu®で処方され治療されています
以下のように定義されたPAまたはMMAの確定診断を受けている：
- -半定量的尿有機酸分析によりPAと診断され、メチルクエン酸の上昇と正常なメチルマロン酸レベルの存在として定義され、有機酸分析でビオチン関連障害の証拠がない;また
- -半定量的尿有機酸分析によりMMAと診断され、メチルマロン酸の上昇として定義され、血漿アミノ酸分析でビタミンB12依存性障害の証拠はありません（ビタミンB12依存性は、文書化されたビタミンB12応答性によって定義されます）.
および/または
- 分子遺伝学的検査による確認
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
男性および女性の成人および小児の参加者
メチルマロン酸血症（MMA）およびプロピオン酸血症（PA）による高アンモニア血症の治療のためにカーバグルで治療された患者
|
Carbagluによる現在または以前の治療、処方されたCarbaglu®の用量は、個々の患者ごとに治験責任医師によって決定されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血漿アンモニア濃度に対する Carbaglu® の効果
時間枠：Carbaglu® で治療された患者は、慢性的に (外来患者) または急性的に (入院患者) 管理されます。どちらの場合も、Carbaglu 治療の中止後、約 1 年間データが収集されます。
|
複数の血漿アンモニアレベルは、処方情報および訪問頻度に関する定期的な医療行為に従って、Carbaglu®による治療中にのみ収集されます。
|
Carbaglu® で治療された患者は、慢性的に (外来患者) または急性的に (入院患者) 管理されます。どちらの場合も、Carbaglu 治療の中止後、約 1 年間データが収集されます。
|
|
有害事象の頻度と重症度
時間枠：Carbaglu® で治療された患者は、慢性的に (外来患者) または急性的に (入院患者) 管理されます。どちらの場合も、Carbaglu 治療の中止後、約 1 年間データが収集されます。
|
Carbaglu®に関連する有害事象はすべて収集され、報告されます
|
Carbaglu® で治療された患者は、慢性的に (外来患者) または急性的に (入院患者) 管理されます。どちらの場合も、Carbaglu 治療の中止後、約 1 年間データが収集されます。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
胎児の転帰と妊娠の転帰
時間枠：治験参加中または登録時に妊娠した患者の妊娠情報の収集。妊娠報告および新生児および 1 歳までの乳児に関する報告は、RRD Pharmacovigilance に報告する必要があります。
|
母体の合併症、発育中の胎児および新生児への悪影響、および乳児への悪影響（生後1年まで）を含む妊娠リスク。
|
治験参加中または登録時に妊娠した患者の妊娠情報の収集。妊娠報告および新生児および 1 歳までの乳児に関する報告は、RRD Pharmacovigilance に報告する必要があります。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Nicholas Ah Mew, MD、Children's National Research Institute
- スタディディレクター：William Ludlum, MD、Recordati Rare Diseases Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月30日
一次修了 (推定)
2032年6月30日
研究の完了 (推定)
2032年6月30日
試験登録日
最初に提出
2021年6月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月9日
最初の投稿 (実際)
2021年9月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月10日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。