Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse af Carbaglu® til behandling af MMA og PA i voksne og pædiatri

10. april 2025 opdateret af: Recordati Rare Diseases

En ikke-interventionel post-godkendelsessikkerhedsundersøgelse (PASS) af Carbaglu® til behandling af hyperammonæmi på grund af methylmalonsyreacidæmi (MMA) og propionsyreacidæmi (PA) i voksne og pædiatriske patientpopulationer

For at opnå kortsigtet og langsigtet klinisk sikkerhedsinformation hos pædiatriske og voksne patienter med PA og MMA behandlet med Carbaglu®.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse udføres for at indhente kortsigtede og langsigtede kliniske sikkerhedsoplysninger fra voksne og pædiatriske patienter behandlet for hyperammonæmi på grund af methylmalonsyreacidæmi (MMA) og propionsyreacidæmi (PA). Dette er en observationel/ikke-interventionel undersøgelse. Patienterne vil blive behandlet i henhold til ordinationsinformationen og rutinemæssig medicinsk praksis.

Kun tilgængelige data vil blive indsamlet som en del af undersøgelsen, herunder udviklingsresultater, detaljer om behandling med Carbaglu® og andre behandlinger for hyperammonæmi, herunder kost- og proteinstyring, plasmaammoniakniveauer, graviditet og moderkomplikationer, uønskede virkninger på fosteret og nyfødte under udvikling, bivirkninger på spædbarnet gennem det første leveår.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Melissa Lah, MD
        • Kontakt:
          • Susan Romie
          • Telefonnummer: (317) 278-6650
          • E-mail: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margo Breilyn, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med PA eller MMA uanset alder og køn, herunder gravide kvinder, er berettigede til at blive tilmeldt undersøgelsen, så længe de opfylder berettigelseskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkeformular
  2. Foreskrevet og behandlet med Carbaglu®

  3. Har en etableret diagnose af PA eller MMA defineret som følger:

    • Diagnosticeret med PA ved semikvantitativ urin organisk syre analyse, defineret som tilstedeværelse af forhøjede methylcitronsyre og normale methylmalonsyre niveauer og ingen tegn på biotin relaterede lidelser i den organiske syre analyse; ELLER
    • Diagnosticeret med MMA ved semikvantitativ urinanalyse af organisk syre, defineret som forhøjelse af methylmalonsyre og ingen tegn på vitamin B12-afhængig lidelse ved plasmaaminosyreanalyse (vitamin B12-afhængighed er defineret ved dokumenteret vitamin B12-respons).

OG/ELLER

  • Bekræftelse ved molekylær genetisk testning

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Mandlige og kvindelige voksne og pædiatriske deltagere
Patienter behandlet med Carbaglu til behandling af hyperammonæmi på grund af methylmalonsyreacidæmi (MMA) og propionsyreacidæmi (PA)
Medicin: Carglumsyre
Nuværende eller tidligere behandling med Carbaglu, den ordinerede dosis af Carbaglu® vil blive bestemt af investigator for hver enkelt patient.
Andre navne:
  • Carbaglu®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Virkninger af Carbaglu® på plasmaammoniakniveauer
Tidsramme: Patienter behandlet med Carbaglu® vil blive behandlet kronisk (ambulant) eller akut (indlagt på hospital). I begge tilfælde vil data blive indsamlet i ca. 1 år efter seponering af Carbaglu-behandling.
Flere plasmaammoniakniveauer vil kun blive opsamlet under behandling med Carbaglu® i henhold til ordinationsinformation og rutinemæssig medicinsk praksis med hensyn til besøgshyppighed.
Patienter behandlet med Carbaglu® vil blive behandlet kronisk (ambulant) eller akut (indlagt på hospital). I begge tilfælde vil data blive indsamlet i ca. 1 år efter seponering af Carbaglu-behandling.
Uønskede hændelsers frekvens og sværhedsgrad
Tidsramme: Patienter behandlet med Carbaglu® vil blive behandlet kronisk (ambulant) eller akut (indlagt på hospital). I begge tilfælde vil data blive indsamlet i ca. 1 år efter seponering af Carbaglu-behandling.
Alle Carbaglu®-relaterede bivirkninger vil blive indsamlet og rapporteret
Patienter behandlet med Carbaglu® vil blive behandlet kronisk (ambulant) eller akut (indlagt på hospital). I begge tilfælde vil data blive indsamlet i ca. 1 år efter seponering af Carbaglu-behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fosterresultater og graviditetsresultater
Tidsramme: Indsamling af graviditetsoplysninger for patienter, der bliver gravide, mens de deltager i forsøget eller på tidspunktet for tilmelding. Graviditetsrapporter og indberetninger, der involverer nyfødte og spædbørn op til 1 år, skal indberettes til RRD Pharmacovigilance.
Graviditetsrisici, herunder maternelle komplikationer, uønskede virkninger på fosteret og nyfødte under udvikling og uønskede virkninger på spædbarnet (gennem det første leveår).
Indsamling af graviditetsoplysninger for patienter, der bliver gravide, mens de deltager i forsøget eller på tidspunktet for tilmelding. Graviditetsrapporter og indberetninger, der involverer nyfødte og spædbørn op til 1 år, skal indberettes til RRD Pharmacovigilance.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Samarbejdspartnere

Target PharmaSolutions, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Studieleder: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2032

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2021

Først opslået (Faktiske)

10. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Carglumsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner