En observasjonsstudie av Carbaglu® for behandling av MMA og PA i voksne og pediatri
10. april 2025 oppdatert av: Recordati Rare Diseases
En ikke-intervensjonell post-autorisasjonssikkerhetsstudie (PASS) av Carbaglu® for behandling av hyperammonemi på grunn av metylmalonsyre (MMA) og propionsyre (PA) i voksne og pediatriske pasientpopulasjoner
For å få kortsiktig og langsiktig klinisk sikkerhetsinformasjon, hos pediatriske og voksne pasienter med PA og MMA behandlet med Carbaglu®.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien utføres for å innhente kortsiktig og langsiktig klinisk sikkerhetsinformasjon fra voksne og pediatriske pasienter behandlet for hyperammonemi på grunn av metylmalonsyre (MMA) og propionsyre (PA). Dette er en observasjons/ikke-intervensjonell studie. Pasienter vil bli behandlet i henhold til forskrivningsinformasjonen og rutinemessig medisinsk praksis.
Kun tilgjengelige data vil bli samlet inn som en del av studien, inkludert utviklingsresultater, detaljer om behandling med Carbaglu® og andre behandlinger for hyperammonemi, inkludert kostholds- og proteinbehandling, plasmaammoniakknivåer, graviditet og morskomplikasjoner, uønskede effekter på fosteret i utvikling og nyfødt, bivirkninger på spedbarnet gjennom det første leveåret.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Anne Marie Cesario
- Telefonnummer: 908-849-4907
- E-post: cesario.a@recordati.com
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Hospital
-
Ta kontakt med:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
Ta kontakt med:
- Kara Simpson
- Telefonnummer: (202) 545-2503
- E-post: ksimpson@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- Rekruttering
- University of South Florida
-
Ta kontakt med:
- Farideh Oberheu
- Telefonnummer: (813) 250-2292
- E-post: faljalla@usf.edu
-
Ta kontakt med:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ta kontakt med:
- Michael Sawin
- Telefonnummer: (312) 227-2816
- E-post: Msawin@luriechildrens.org
-
Ta kontakt med:
- Joshua Baker, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Riley Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Melissa Lah, MD
-
Ta kontakt med:
- Susan Romie
- Telefonnummer: (317) 278-6650
- E-post: sromie@iu.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
Ta kontakt med:
- Colleen Donnelly
- Telefonnummer: (212) 241-5983
- E-post: Colleen.donnelly@mssm.edu
-
Ta kontakt med:
- Margo Breilyn, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med PA eller MMA uansett alder og kjønn, inkludert gravide kvinner, er kvalifisert for registrering i studien så lenge de oppfyller kvalifikasjonskriteriene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Levering av signert og datert informert samtykke/samtykkeskjema
- Foreskrevet og behandlet med Carbaglu®
Har en etablert diagnose av PA eller MMA definert som følger:
- Diagnostisert med PA ved semikvantitativ urinanalyse av organisk syre, definert som tilstedeværelse av forhøyet metylsitronsyre og normale metylmalonsyrenivåer og ingen bevis for biotinrelaterte forstyrrelser i organisk syreanalyse; ELLER
- Diagnostisert med MMA ved semikvantitativ urinanalyse av organisk syre, definert som forhøyet metylmalonsyre og ingen bevis for vitamin B12-avhengig lidelse ved plasmaaminosyreanalyse (vitamin B12-avhengighet er definert av dokumentert vitamin B12-respons).
OG/ELLER
- Bekreftelse ved molekylær genetisk testing
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Mannlige og kvinnelige voksne og pediatriske deltakere
Pasienter behandlet med Carbaglu for behandling for hyperammonemi på grunn av metylmalonsyre (MMA) og propionsyre (PA)
|
Nåværende eller tidligere behandling med Carbaglu, dosen av Carbaglu® som foreskrives vil bli bestemt av utrederen for hver enkelt pasient.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekter av Carbaglu® på plasmaammoniakknivåer
Tidsramme: Pasienter som behandles med Carbaglu® vil bli behandlet kronisk (poliklinisk) eller akutt (innlagt sykehus). I begge tilfeller vil data bli samlet inn i ca. 1 år etter seponering av Carbaglu-behandling.
|
Flere plasmaammoniakknivåer vil kun bli samlet under behandling med Carbaglu® i henhold til forskrivningsinformasjon og rutinemessig medisinsk praksis når det gjelder besøksfrekvens.
|
Pasienter som behandles med Carbaglu® vil bli behandlet kronisk (poliklinisk) eller akutt (innlagt sykehus). I begge tilfeller vil data bli samlet inn i ca. 1 år etter seponering av Carbaglu-behandling.
|
|
Bivirkningsfrekvens og alvorlighetsgrad
Tidsramme: Pasienter som behandles med Carbaglu® vil bli behandlet kronisk (poliklinisk) eller akutt (innlagt sykehus). I begge tilfeller vil data bli samlet inn i ca. 1 år etter seponering av Carbaglu-behandling.
|
Eventuelle Carbaglu®-relaterte bivirkninger vil bli samlet inn og rapportert
|
Pasienter som behandles med Carbaglu® vil bli behandlet kronisk (poliklinisk) eller akutt (innlagt sykehus). I begge tilfeller vil data bli samlet inn i ca. 1 år etter seponering av Carbaglu-behandling.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fosterutfall og graviditetsutfall
Tidsramme: Innsamling av graviditetsinformasjon for pasienter som blir gravide mens de deltar i forsøket eller ved påmelding. Graviditetsrapporter og rapporter som involverer nyfødte og spedbarn opptil 1 år skal rapporteres til RRD Pharmacovigilance.
|
Graviditetsrisiko inkludert komplikasjoner hos mor, uønskede effekter på fosteret i utvikling og nyfødt, og uønskede effekter på spedbarnet (gjennom det første leveåret).
|
Innsamling av graviditetsinformasjon for pasienter som blir gravide mens de deltar i forsøket eller ved påmelding. Graviditetsrapporter og rapporter som involverer nyfødte og spedbarn opptil 1 år skal rapporteres til RRD Pharmacovigilance.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Studieleder: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2022
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2032
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
10. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .