Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationele studie van Carbaglu® voor de behandeling van MMA en PA bij volwassenen en kinderen

29 januari 2024 bijgewerkt door: Recordati Rare Diseases

Een niet-interventionele post-autorisatie veiligheidsstudie (PASS) van Carbaglu® voor de behandeling van hyperammoniëmie als gevolg van methylmalonzuuracidemie (MMA) en propionzuuracidemie (PA) bij volwassen en pediatrische patiëntenpopulaties

Om klinische veiligheidsinformatie op korte en lange termijn te verkrijgen, bij pediatrische en volwassen patiënten met PA en MMA behandeld met Carbaglu®.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie wordt uitgevoerd om klinische veiligheidsinformatie op korte en lange termijn te verkrijgen van volwassen en pediatrische patiënten die worden behandeld voor hyperammoniëmie als gevolg van methylmalonzuuracidemie (MMA) en propionzuuracidemie (PA). Dit is een observationele/niet-interventionele studie. Patiënten zullen worden behandeld volgens de voorschrijfinformatie en de gebruikelijke medische praktijk.

Alleen beschikbare gegevens zullen worden verzameld als onderdeel van het onderzoek, waaronder ontwikkelingsresultaten, details van behandeling met Carbaglu® en andere behandelingen voor hyperammoniëmie, waaronder dieet- en eiwitbeheer, plasma-ammoniakspiegels, zwangerschap en maternale complicaties, nadelige effecten op de zich ontwikkelende foetus en neonaat, nadelige effecten op het kind gedurende het eerste levensjaar.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Werving
        • University of South Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joshua Baker, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Melissa Lah, MD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Werving
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Margo Breilyn, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met PA of MMA van elke leeftijd en geslacht, inclusief zwangere vrouwen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek, zolang ze voldoen aan de geschiktheidscriteria.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Verstrekking van ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming
  2. Voorgeschreven en behandeld met Carbaglu®

  3. Laat een vastgestelde diagnose van PA of MMA als volgt definiëren:

    • Gediagnosticeerd met PA door semi-kwantitatieve organische zuuranalyse in urine, gedefinieerd als aanwezigheid van verhoogde methylcitroenzuur- en normale methylmalonzuurspiegels en geen bewijs van biotinegerelateerde aandoeningen in de organische zuuranalyse; OF
    • Gediagnosticeerd met MMA door middel van semi-kwantitatieve organische zuuranalyse in urine, gedefinieerd als verhoging van methylmalonzuur en geen bewijs van vitamine B12-afhankelijke stoornis bij plasma-aminozuuranalyse (vitamine B12-afhankelijkheid wordt gedefinieerd door gedocumenteerde vitamine B12-reactiviteit).

EN/OF

  • Bevestiging door moleculair genetisch onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Mannelijke en vrouwelijke volwassen en pediatrische deelnemers
Patiënten behandeld met Carbaglu voor de behandeling van hyperammoniëmie als gevolg van methylmalonzuuracidemie (MMA) en propionzuuracidemie (PA)
Geneesmiddel: Carglumaatzuur
Huidige of eerdere behandeling met Carbaglu, de voorgeschreven dosis Carbaglu® wordt door de onderzoeker voor elke individuele patiënt bepaald.
Andere namen:
  • Carbaglu®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effecten van Carbaglu® op plasma-ammoniakgehaltes
Tijdsspanne: Patiënten die met Carbaglu® worden behandeld, worden chronisch (poliklinisch) of acuut (ziekenhuisopname) behandeld. In beide gevallen worden gegevens verzameld gedurende ongeveer 1 jaar na stopzetting van de behandeling met Carbaglu.
Alleen tijdens de behandeling met Carbaglu® zullen meerdere plasma-ammoniakniveaus worden verzameld volgens de voorschrijfinformatie en routinematige medische praktijken wat betreft bezoekfrequentie.
Patiënten die met Carbaglu® worden behandeld, worden chronisch (poliklinisch) of acuut (ziekenhuisopname) behandeld. In beide gevallen worden gegevens verzameld gedurende ongeveer 1 jaar na stopzetting van de behandeling met Carbaglu.
Frequentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Patiënten die met Carbaglu® worden behandeld, worden chronisch (poliklinisch) of acuut (ziekenhuisopname) behandeld. In beide gevallen worden gegevens verzameld gedurende ongeveer 1 jaar na stopzetting van de behandeling met Carbaglu.
Alle aan Carbaglu® gerelateerde bijwerkingen worden verzameld en gerapporteerd
Patiënten die met Carbaglu® worden behandeld, worden chronisch (poliklinisch) of acuut (ziekenhuisopname) behandeld. In beide gevallen worden gegevens verzameld gedurende ongeveer 1 jaar na stopzetting van de behandeling met Carbaglu.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Foetale uitkomsten en zwangerschapsuitkomsten
Tijdsspanne: Verzameling van zwangerschapsinformatie voor patiënten die zwanger worden tijdens deelname aan het onderzoek of op het moment van inschrijving. Zwangerschapsmeldingen en meldingen van pasgeborenen en zuigelingen tot 1 jaar dienen te worden gemeld aan RRD Geneesmiddelenbewaking.
Zwangerschapsrisico's, waaronder maternale complicaties, nadelige effecten op de zich ontwikkelende foetus en neonaat, en nadelige effecten op het kind (gedurende het eerste levensjaar).
Verzameling van zwangerschapsinformatie voor patiënten die zwanger worden tijdens deelname aan het onderzoek of op het moment van inschrijving. Zwangerschapsmeldingen en meldingen van pasgeborenen en zuigelingen tot 1 jaar dienen te worden gemeld aan RRD Geneesmiddelenbewaking.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Medewerkers

Target PharmaSolutions, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Studie directeur: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2032

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Carglumaatzuur

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren