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Carbaglu® 治疗成人和儿童 MMA 和 PA 的观察性研究

2025年4月10日 更新者：Recordati Rare Diseases

Carbaglu® 用于治疗成人和儿童患者人群甲基丙二酸血症 (MMA) 和丙酸血症 (PA) 引起的高氨血症的非干预性授权后安全性研究 (PASS)

为了获得使用 Carbaglu® 治疗的患有 PA 和 MMA 的儿科和成人患者的短期和长期临床安全性信息。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

正在进行这项研究，以获取因甲基丙二酸血症 (MMA) 和丙酸血症 (PA) 引起的高氨血症治疗的成人和儿童患者的短期和长期临床安全性信息。 这是一项观察性/非干预性研究。 患者将根据处方信息和常规医疗实践进行治疗。

作为研究的一部分，将仅收集可用数据，包括发育结果、Carbaglu® 治疗细节和其他高氨血症治疗方法，包括饮食和蛋白质管理、血浆氨水平、妊娠和母体并发症、对发育中的胎儿和新生儿的不良影响，对婴儿出生后第一年的不利影响。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

20

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Hospital
        • 接触：
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • 接触：
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • 招聘中
        • University of South Florida
        • 接触：
        • 接触：
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
        • 接触：
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Riley Children's Hospital
        • 接触：
          • Melissa Lah, MD
        • 接触：
          • Susan Romie
          • 电话号码：(317) 278-6650
          • 邮箱：sromie@iu.edu
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • 接触：
        • 接触：
          • Margo Breilyn, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

任何年龄和性别的 PA 或 MMA 患者，包括孕妇，只要符合资格标准，就有资格参加该研究。

描述

纳入标准：

  1. 提供签署并注明日期的知情同意书/同意书
  2. 使用 Carbaglu® 开处方和治疗

  3. 已确定诊断为 PA 或 MMA，定义如下：

    • 通过半定量尿液有机酸分析诊断为 PA，定义为存在升高的甲基柠檬酸和正常的甲基丙二酸水平，并且在有机酸分析中没有生物素相关疾病的证据；要么
    • 通过半定量尿液有机酸分析诊断为 MMA，定义为甲基丙二酸升高，血浆氨基酸分析没有维生素 B12 依赖障碍的证据（维生素 B12 依赖性由记录的维生素 B12 反应性定义）。

和/或

  • 通过分子遗传学检测确认

排除标准：

  • 没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：其他

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
男性和女性成人和儿童参与者
使用 Carbaglu 治疗甲基丙二酸血症 (MMA) 和丙酸血症 (PA) 引起的高氨血症的患者
药品：氨基甲酸
当前或之前使用 Carbaglu 进行的治疗，开出的 Carbaglu® 剂量将由研究人员针对每位患者确定。
其他名称：
  • 卡巴格鲁®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Carbaglu® 对血浆氨水平的影响
大体时间：接受 Carbaglu® 治疗的患者将接受长期（门诊）或急性（住院）治疗。在这两种情况下，将在停止 Carbaglu 治疗后收集大约 1 年的数据。
根据处方信息和就诊频率方面的常规医疗实践，仅在使用 Carbaglu® 治疗期间收集多个血浆氨水平。
接受 Carbaglu® 治疗的患者将接受长期（门诊）或急性（住院）治疗。在这两种情况下，将在停止 Carbaglu 治疗后收集大约 1 年的数据。
不良事件频率和严重程度
大体时间：接受 Carbaglu® 治疗的患者将接受长期（门诊）或急性（住院）治疗。在这两种情况下，将在停止 Carbaglu 治疗后收集大约 1 年的数据。
将收集并报告任何与 Carbaglu® 相关的不良事件
接受 Carbaglu® 治疗的患者将接受长期（门诊）或急性（住院）治疗。在这两种情况下，将在停止 Carbaglu 治疗后收集大约 1 年的数据。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
胎儿结局和妊娠结局
大体时间：收集在参与试验或入组时怀孕的患者的怀孕信息。妊娠报告和涉及新生儿和 1 岁以下婴儿的报告必须报告给 RRD 药物警戒。
妊娠风险包括母体并发症、对发育中的胎儿和新生儿的不利影响以及对婴儿的不利影响（通过生命的第一年）。
收集在参与试验或入组时怀孕的患者的怀孕信息。妊娠报告和涉及新生儿和 1 岁以下婴儿的报告必须报告给 RRD 药物警戒。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Recordati Rare Diseases

合作者

Target PharmaSolutions, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Nicholas Ah Mew, MD、Children's National Research Institute
  • 研究主任：William Ludlum, MD、Recordati Rare Diseases Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月30日

初级完成 (估计的)

2032年6月30日

研究完成 (估计的)

2032年6月30日

研究注册日期

首次提交

2021年6月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月9日

首次发布 (实际的)

2021年9月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月10日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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