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Eine Beobachtungsstudie zu Carbaglu® zur Behandlung von MMA und PA bei Erwachsenen und Kindern

10. April 2025 aktualisiert von: Recordati Rare Diseases

Eine nicht-interventionelle Sicherheitsstudie nach der Zulassung (PASS) von Carbaglu® zur Behandlung von Hyperammonämie aufgrund von Methylmalonazidämie (MMA) und Propionazidämie (PA) bei erwachsenen und pädiatrischen Patientenpopulationen

Um kurz- und langfristige Informationen zur klinischen Sicherheit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit PA und MMA zu erhalten, die mit Carbaglu® behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird durchgeführt, um kurz- und langfristige Informationen zur klinischen Sicherheit von erwachsenen und pädiatrischen Patienten zu erhalten, die wegen Hyperammonämie aufgrund von Methylmalonazidämie (MMA) und Propionazidämie (PA) behandelt wurden. Dies ist eine beobachtende/nicht-interventionelle Studie. Die Patienten werden gemäß den Verschreibungsinformationen und der routinemäßigen medizinischen Praxis behandelt.

Im Rahmen der Studie werden nur verfügbare Daten gesammelt, darunter Entwicklungsergebnisse, Einzelheiten zur Behandlung mit Carbaglu® und anderen Behandlungen für Hyperammonämie, einschließlich Ernährungs- und Proteinmanagement, Plasma-Ammoniakspiegel, Schwangerschaft und mütterliche Komplikationen, Nebenwirkungen auf den sich entwickelnden Fötus und das Neugeborene, Nebenwirkungen auf den Säugling bis zum ersten Lebensjahr.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Rekrutierung
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Melissa Lah, MD
        • Kontakt:
          • Susan Romie
          • Telefonnummer: (317) 278-6650
          • E-Mail: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margo Breilyn, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit PA oder MMA jeden Alters und Geschlechts, einschließlich schwangerer Frauen, können an der Studie teilnehmen, solange sie die Zulassungskriterien erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung/Zustimmungserklärung
  2. Verschrieben und behandelt mit Carbaglu®

  3. Haben Sie eine etablierte Diagnose von PA oder MMA, die wie folgt definiert ist:

    • Diagnostiziert mit PA durch halbquantitative Urinanalyse auf organische Säuren, definiert als Vorhandensein von erhöhten Methylzitronensäure- und normalen Methylmalonsäurespiegeln und kein Hinweis auf Biotin-bezogene Störungen in der Analyse auf organische Säuren; ODER
    • Diagnostiziert mit MMA durch halbquantitative organische Säureanalyse im Urin, definiert als Erhöhung der Methylmalonsäure und kein Hinweis auf eine Vitamin-B12-abhängige Störung bei der Plasma-Aminosäureanalyse (Vitamin-B12-Abhängigkeit wird durch dokumentierte Vitamin-B12-Reaktionsfähigkeit definiert).

UND/ODER

  • Bestätigung durch molekulargenetische Untersuchung

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Männliche und weibliche erwachsene und pädiatrische Teilnehmer
Patienten, die mit Carbaglu zur Behandlung von Hyperammonämie aufgrund von Methylmalonazidämie (MMA) und Propionazidämie (PA) behandelt wurden
Arzneimittel: Carglumsäure
Gegenwärtige oder frühere Behandlung mit Carbaglu, die verschriebene Dosis von Carbaglu® wird vom Prüfarzt für jeden einzelnen Patienten festgelegt.
Andere Namen:
  • Carbaglu®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkungen von Carbaglu® auf den Ammoniakspiegel im Plasma
Zeitfenster: Mit Carbaglu® behandelte Patienten werden chronisch (ambulant) oder akut (stationär im Krankenhaus) behandelt. In beiden Fällen werden die Daten etwa 1 Jahr lang nach Beendigung der Behandlung mit Carbaglu erhoben.
Mehrere Ammoniakkonzentrationen im Plasma werden nur während der Behandlung mit Carbaglu® gemäß den Verschreibungsinformationen und der routinemäßigen medizinischen Praxis in Bezug auf die Besuchshäufigkeit erfasst.
Mit Carbaglu® behandelte Patienten werden chronisch (ambulant) oder akut (stationär im Krankenhaus) behandelt. In beiden Fällen werden die Daten etwa 1 Jahr lang nach Beendigung der Behandlung mit Carbaglu erhoben.
Häufigkeit und Schweregrad der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Mit Carbaglu® behandelte Patienten werden chronisch (ambulant) oder akut (stationär im Krankenhaus) behandelt. In beiden Fällen werden die Daten etwa 1 Jahr lang nach Beendigung der Behandlung mit Carbaglu erhoben.
Alle unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit Carbaglu® werden erfasst und gemeldet
Mit Carbaglu® behandelte Patienten werden chronisch (ambulant) oder akut (stationär im Krankenhaus) behandelt. In beiden Fällen werden die Daten etwa 1 Jahr lang nach Beendigung der Behandlung mit Carbaglu erhoben.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fötale Ergebnisse und Schwangerschaftsergebnisse
Zeitfenster: Sammlung von Schwangerschaftsinformationen für Patientinnen, die während der Teilnahme an der Studie oder zum Zeitpunkt der Registrierung schwanger werden. Schwangerschaftsmeldungen und Meldungen von Neugeborenen und Säuglingen bis zum Alter von 1 Jahr müssen RRD Pharmacovigilance gemeldet werden.
Schwangerschaftsrisiken einschließlich mütterlicher Komplikationen, Nebenwirkungen auf den sich entwickelnden Fötus und das Neugeborene sowie Nebenwirkungen auf den Säugling (im ersten Lebensjahr).
Sammlung von Schwangerschaftsinformationen für Patientinnen, die während der Teilnahme an der Studie oder zum Zeitpunkt der Registrierung schwanger werden. Schwangerschaftsmeldungen und Meldungen von Neugeborenen und Säuglingen bis zum Alter von 1 Jahr müssen RRD Pharmacovigilance gemeldet werden.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Mitarbeiter

Target PharmaSolutions, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Studienleiter: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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