Обсервационное исследование Carbaglu® для лечения MMA и PA у взрослых и детей
10 апреля 2025 г. обновлено: Recordati Rare Diseases
Неинтервенционное пострегистрационное исследование безопасности (PASS) Carbaglu® для лечения гипераммониемии, вызванной метилмалоновой ацидемией (MMA) и пропионовой ацидемией (PA) у взрослых и детей.
Для получения информации о краткосрочной и долгосрочной клинической безопасности у детей и взрослых пациентов с ПА и ММА, получавших Carbaglu®.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование проводится для получения краткосрочной и долгосрочной информации о клинической безопасности от взрослых и детей, получавших лечение от гипераммониемии, вызванной метилмалоновой ацидемией (ММА) и пропионовой ацидемией (ПА). Это обсервационное/неинтервенционное исследование. Пациентов будут лечить в соответствии с информацией о назначении и обычной медицинской практикой.
В рамках исследования будут собираться только доступные данные, включая исходы развития, подробности лечения Carbaglu® и других методов лечения гипераммониемии, включая диету и управление белками, уровни аммиака в плазме, осложнения беременности и матери, неблагоприятное воздействие на развивающийся плод и новорожденного, неблагоприятное воздействие на ребенка в течение первого года жизни.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Anne Marie Cesario
- Номер телефона: 908-849-4907
- Электронная почта: cesario.a@recordati.com
Места учебы
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Рекрутинг
- Children's National Hospital
-
Контакт:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
Контакт:
- Kara Simpson
- Номер телефона: (202) 545-2503
- Электронная почта: ksimpson@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Рекрутинг
- University of South Florida
-
Контакт:
- Farideh Oberheu
- Номер телефона: (813) 250-2292
- Электронная почта: faljalla@usf.edu
-
Контакт:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Контакт:
- Michael Sawin
- Номер телефона: (312) 227-2816
- Электронная почта: Msawin@luriechildrens.org
-
Контакт:
- Joshua Baker, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Riley Children's Hospital
-
Контакт:
- Melissa Lah, MD
-
Контакт:
- Susan Romie
- Номер телефона: (317) 278-6650
- Электронная почта: sromie@iu.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Рекрутинг
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
Контакт:
- Colleen Donnelly
- Номер телефона: (212) 241-5983
- Электронная почта: Colleen.donnelly@mssm.edu
-
Контакт:
- Margo Breilyn, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с ПА или ММА любого возраста и пола, включая беременных женщин, имеют право на участие в исследовании, если они соответствуют критериям приемлемости.
Описание
Критерии включения:
- Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия/согласия
- Назначен и лечится Carbaglu®
Иметь установленный диагноз ПА или ММА, определяемый следующим образом:
- Диагностирован ПА с помощью полуколичественного анализа мочи на органические кислоты, определяемый как наличие повышенного уровня метилцитриновой кислоты и нормального уровня метилмалоновой кислоты и отсутствие признаков связанных с биотином нарушений в анализе органических кислот; ИЛИ ЖЕ
- По результатам полуколичественного анализа мочи на органические кислоты диагностирован ММА, определяемый как повышение уровня метилмалоновой кислоты и отсутствие признаков зависимого от витамина В12 расстройства при анализе аминокислот в плазме (зависимость от витамина В12 определяется документально подтвержденной реакцией на витамин В12).
И/ИЛИ
- Подтверждение молекулярно-генетическим тестированием
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Другой
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Мужчины и женщины, взрослые и педиатрические участники
Пациенты, получавшие Карбаглу для лечения гипераммониемии, вызванной метилмалоновой ацидемией (ММА) и пропионовой ацидемией (ПА)
|
Текущее или предыдущее лечение препаратом Карбаглу, назначенная доза препарата Карбаглу® будет определяться исследователем для каждого отдельного пациента.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние Carbaglu® на уровень аммиака в плазме
Временное ограничение: Пациентов, получающих Carbaglu®, будут лечить хронически (амбулаторно) или остро (стационарно). В обоих случаях данные будут собираться примерно в течение 1 года после прекращения лечения Карбаглу.
|
Множественные уровни аммиака в плазме будут собираться только во время лечения Carbaglu® в соответствии с информацией о назначении и обычной медицинской практикой с точки зрения частоты посещений.
|
Пациентов, получающих Carbaglu®, будут лечить хронически (амбулаторно) или остро (стационарно). В обоих случаях данные будут собираться примерно в течение 1 года после прекращения лечения Карбаглу.
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: Пациентов, получающих Carbaglu®, будут лечить хронически (амбулаторно) или остро (стационарно). В обоих случаях данные будут собираться примерно в течение 1 года после прекращения лечения Карбаглу.
|
Любые нежелательные явления, связанные с Carbaglu®, будут собираться и сообщаться.
|
Пациентов, получающих Carbaglu®, будут лечить хронически (амбулаторно) или остро (стационарно). В обоих случаях данные будут собираться примерно в течение 1 года после прекращения лечения Карбаглу.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исходы плода и исходы беременности
Временное ограничение: Сбор информации о беременности для пациентов, которые забеременели во время участия в исследовании или во время регистрации. Отчеты о беременности и отчеты о новорожденных и младенцах в возрасте до 1 года должны быть переданы в отдел фармаконадзора RRD.
|
Риски беременности, включая осложнения для матери, неблагоприятное воздействие на развивающийся плод и новорожденного, а также неблагоприятное воздействие на младенца (в течение первого года жизни).
|
Сбор информации о беременности для пациентов, которые забеременели во время участия в исследовании или во время регистрации. Отчеты о беременности и отчеты о новорожденных и младенцах в возрасте до 1 года должны быть переданы в отдел фармаконадзора RRD.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Директор по исследованиям: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 июня 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2032 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 апреля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .