Une étude observationnelle de Carbaglu® pour le traitement de l'AMM et de l'AP chez l'adulte et l'enfant
10 avril 2025 mis à jour par: Recordati Rare Diseases
Une étude de sécurité non interventionnelle post-autorisation (PASS) de Carbaglu® pour le traitement de l'hyperammoniémie due à l'acidémie méthylmalonique (MMA) et à l'acidémie propionique (PA) chez les patients adultes et pédiatriques
Pour obtenir des informations sur la sécurité clinique à court et à long terme, chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'AP et d'AMM traités par Carbaglu®.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est menée pour obtenir des informations sur l'innocuité clinique à court et à long terme de patients adultes et pédiatriques traités pour une hyperammoniémie due à l'acidémie méthylmalonique (MMA) et à l'acidémie propionique (AP). Il s'agit d'une étude observationnelle/non interventionnelle. Les patients seront traités conformément aux informations de prescription et à la pratique médicale de routine.
Seules les données disponibles seront collectées dans le cadre de l'étude, y compris les résultats de développement, les détails du traitement par Carbaglu® et d'autres traitements de l'hyperammoniémie, y compris la gestion de l'alimentation et des protéines, les taux plasmatiques d'ammoniac, les complications de la grossesse et de la mère, les effets indésirables sur le développement du fœtus et du nouveau-né, effets néfastes sur le nourrisson tout au long de sa première année de vie.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Anne Marie Cesario
- Numéro de téléphone: 908-849-4907
- E-mail: cesario.a@recordati.com
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- Children's National Hospital
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Contact:
- Nicholas Ah Mew, MD
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Contact:
- Kara Simpson
- Numéro de téléphone: (202) 545-2503
- E-mail: ksimpson@childrensnational.org
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-
Florida
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Recrutement
- University of South Florida
-
Contact:
- Farideh Oberheu
- Numéro de téléphone: (813) 250-2292
- E-mail: faljalla@usf.edu
-
Contact:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contact:
- Michael Sawin
- Numéro de téléphone: (312) 227-2816
- E-mail: Msawin@luriechildrens.org
-
Contact:
- Joshua Baker, MD
-
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Riley Children's Hospital
-
Contact:
- Melissa Lah, MD
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Contact:
- Susan Romie
- Numéro de téléphone: (317) 278-6650
- E-mail: sromie@iu.edu
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Contact:
- Colleen Donnelly
- Numéro de téléphone: (212) 241-5983
- E-mail: Colleen.donnelly@mssm.edu
-
Contact:
- Margo Breilyn, MD
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients atteints d'AP ou de MMA de tout âge et de tout sexe, y compris les femmes enceintes, sont éligibles pour l'inscription à l'étude tant qu'ils répondent aux critères d'éligibilité.
La description
Critère d'intégration:
- Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté
- Prescrit et traité avec Carbaglu®
Avoir un diagnostic établi de PA ou MMA défini comme suit :
- Diagnostiqué avec PA par analyse semi-quantitative des acides organiques dans l'urine, définie comme la présence de niveaux élevés d'acide méthylcitrique et d'acide méthylmalonique normaux et aucune preuve de troubles liés à la biotine dans l'analyse des acides organiques ; OU ALORS
- Diagnostiqué avec MMA par analyse semi-quantitative des acides organiques urinaires, définie comme une élévation de l'acide méthylmalonique et aucun signe de trouble dépendant de la vitamine B12 lors de l'analyse des acides aminés plasmatiques (la dépendance à la vitamine B12 est définie par une réactivité documentée à la vitamine B12).
ET/OU
- Confirmation par test de génétique moléculaire
Critère d'exclusion:
- Aucun
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Autre
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Participants masculins et féminins adultes et pédiatriques
Patients traités par Carbaglu pour le traitement de l'hyperammoniémie due à l'acidémie méthylmalonique (MMA) et à l'acidémie propionique (AP)
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Traitement actuel ou antérieur par Carbaglu, la dose de Carbaglu® prescrite sera déterminée par l'investigateur pour chaque patient.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effets du Carbaglu® sur les taux plasmatiques d'ammoniac
Délai: Les patients traités par Carbaglu® seront pris en charge de manière chronique (ambulatoire) ou aiguë (hospitalisé). Dans les deux cas, les données seront collectées pendant environ 1 an après l'arrêt du traitement par Carbaglu.
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Les niveaux multiples d'ammoniaque plasmatique seront recueillis uniquement pendant le traitement par Carbaglu® selon les informations de prescription et la pratique médicale de routine en termes de fréquence de visite.
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Les patients traités par Carbaglu® seront pris en charge de manière chronique (ambulatoire) ou aiguë (hospitalisé). Dans les deux cas, les données seront collectées pendant environ 1 an après l'arrêt du traitement par Carbaglu.
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Fréquence et gravité des événements indésirables
Délai: Les patients traités par Carbaglu® seront pris en charge de manière chronique (ambulatoire) ou aiguë (hospitalisé). Dans les deux cas, les données seront collectées pendant environ 1 an après l'arrêt du traitement par Carbaglu.
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Tout événement indésirable lié à Carbaglu® sera collecté et signalé
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Les patients traités par Carbaglu® seront pris en charge de manière chronique (ambulatoire) ou aiguë (hospitalisé). Dans les deux cas, les données seront collectées pendant environ 1 an après l'arrêt du traitement par Carbaglu.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultats fœtaux et résultats de la grossesse
Délai: Collecte d'informations sur la grossesse pour les patientes qui tombent enceintes pendant leur participation à l'essai ou au moment de l'inscription. Les rapports de grossesse et les rapports impliquant des nouveau-nés et des nourrissons jusqu'à 1 an doivent être signalés au RRD Pharmacovigilance.
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Les risques de grossesse, y compris les complications maternelles, les effets indésirables sur le développement du fœtus et du nouveau-né, et les effets indésirables sur le nourrisson (tout au long de la première année de vie).
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Collecte d'informations sur la grossesse pour les patientes qui tombent enceintes pendant leur participation à l'essai ou au moment de l'inscription. Les rapports de grossesse et les rapports impliquant des nouveau-nés et des nourrissons jusqu'à 1 an doivent être signalés au RRD Pharmacovigilance.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Directeur d'études: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 juin 2022
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2032
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 septembre 2021
Première publication (Réel)
10 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .