Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Carbaglu® megfigyeléses vizsgálata az MMA és a PA kezelésére felnőtteknél és gyermekeknél

2024. január 29. frissítette: Recordati Rare Diseases

A Carbaglu® nem intervenciós engedélyezés utáni biztonsági tanulmánya (PASS) a metilmalon-acidémia (MMA) és a propionsav-acidémia (PA) okozta hiperammonémia kezelésére felnőtt és gyermekbeteg-populációkban

Rövid és hosszú távú klinikai biztonságossági információk beszerzése a Carbaglu®-val kezelt PA-ban és MMA-ban szenvedő gyermek- és felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a vizsgálatot azért végzik, hogy rövid és hosszú távú klinikai biztonságossági információkat szerezzenek a metilmalon-acidémia (MMA) és a propionsav-acidémia (PA) miatti hiperammonémiával kezelt felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegektől. Ez egy megfigyeléses/beavatkozás nélküli vizsgálat. A betegeket a felírási információk és a rutin orvosi gyakorlat szerint kezelik.

A tanulmány részeként csak a rendelkezésre álló adatokat gyűjtjük össze, beleértve a fejlődési eredményeket, a Carbaglu®-kezelés részleteit és a hiperammonémia egyéb kezelési módjait, beleértve az étrend- és fehérjekezelést, a plazma ammóniaszintjét, a terhességet és az anyai szövődményeket, a fejlődő magzatra és újszülöttre gyakorolt ​​káros hatásokat, káros hatások a csecsemőre az első életévig.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

20

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Toborzás
        • University of South Florida
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kutatásvezető:
          • Joshua Baker, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Riley Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Melissa Lah, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Toborzás
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Margo Breilyn, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Bármilyen életkorú és nemű PA-ban vagy MMA-ban szenvedő betegek, beleértve a terhes nőket is, jogosultak a vizsgálatba való felvételre, amennyiben megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Aláírt és keltezett tájékoztatáson alapuló beleegyezési/hozzájárulási űrlap biztosítása
  2. Carbaglu®-val írták fel és kezelték

  3. A PA vagy MMA megállapított diagnózisa az alábbiak szerint van meghatározva:

    • Félkvantitatív vizelet szervessav-analízissel PA-t diagnosztizáltak, ami megemelkedett metil-citromsav- és normál metil-malonsav-szint jelenléte, valamint a biotinnal kapcsolatos rendellenességek hiánya a szerves sav-analízis során; VAGY
    • Szemikvantitatív vizelet szervessav-analízissel MMA-val diagnosztizálták, a metilmalonsavszint emelkedéseként határozták meg, és a plazma aminosav-analízise alapján nincs bizonyíték B12-vitamin-függő rendellenességre (a B12-vitamin-függőséget a dokumentált B12-vitamin-érzékenység határozza meg).

ÉS/VAGY

  • Megerősítés molekuláris genetikai vizsgálattal

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Férfi és női felnőtt és gyermekgyógyászati ​​résztvevők
Carbaglu-val kezelt betegek a metilmalon-acidémia (MMA) és a propionsav-acidémia (PA) okozta hiperammonémia kezelésére
Drog: Kargluminsav
A jelenlegi vagy korábbi Carbaglu-kezelés során a Carbaglu® felírt adagját a vizsgáló határozza meg minden egyes beteg esetében.
Más nevek:
  • Carbaglu®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Carbaglu® hatása a plazma ammóniaszintjére
Időkeret: A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
A többszörös plazma ammóniaszinteket csak a Carbaglu®-kezelés során gyűjtik a felírási információk és a látogatási gyakoriság tekintetében szokásos orvosi gyakorlat szerint.
A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
A mellékhatások gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
A Carbaglu®-val kapcsolatos összes nemkívánatos eseményt összegyűjtjük és jelentjük
A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Magzati eredmények és terhességi eredmények
Időkeret: Terhességre vonatkozó információk gyűjtése azon betegek számára, akik a vizsgálatban való részvétel során vagy a beiratkozáskor teherbe esnek. A terhességi jelentéseket, valamint az újszülötteket és 1 évesnél fiatalabb csecsemőket érintő jelentéseket jelenteni kell az RRD Farmakovigilanciának.
Terhességi kockázatok, beleértve az anyai szövődményeket, a fejlődő magzatra és az újszülöttre gyakorolt ​​káros hatásokat, valamint a csecsemőre gyakorolt ​​káros hatásokat (az első életévben).
Terhességre vonatkozó információk gyűjtése azon betegek számára, akik a vizsgálatban való részvétel során vagy a beiratkozáskor teherbe esnek. A terhességi jelentéseket, valamint az újszülötteket és 1 évesnél fiatalabb csecsemőket érintő jelentéseket jelenteni kell az RRD Farmakovigilanciának.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Recordati Rare Diseases

Együttműködők

Target PharmaSolutions, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Tanulmányi igazgató: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 9.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kargluminsav

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel