A Carbaglu® megfigyeléses vizsgálata az MMA és a PA kezelésére felnőtteknél és gyermekeknél
2025. április 10. frissítette: Recordati Rare Diseases
A Carbaglu® nem intervenciós engedélyezés utáni biztonsági tanulmánya (PASS) a metilmalon-acidémia (MMA) és a propionsav-acidémia (PA) okozta hiperammonémia kezelésére felnőtt és gyermekbeteg-populációkban
Rövid és hosszú távú klinikai biztonságossági információk beszerzése a Carbaglu®-val kezelt PA-ban és MMA-ban szenvedő gyermek- és felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ezt a vizsgálatot azért végzik, hogy rövid és hosszú távú klinikai biztonságossági információkat szerezzenek a metilmalon-acidémia (MMA) és a propionsav-acidémia (PA) miatti hiperammonémiával kezelt felnőtt és gyermekgyógyászati betegektől. Ez egy megfigyeléses/beavatkozás nélküli vizsgálat. A betegeket a felírási információk és a rutin orvosi gyakorlat szerint kezelik.
A tanulmány részeként csak a rendelkezésre álló adatokat gyűjtjük össze, beleértve a fejlődési eredményeket, a Carbaglu®-kezelés részleteit és a hiperammonémia egyéb kezelési módjait, beleértve az étrend- és fehérjekezelést, a plazma ammóniaszintjét, a terhességet és az anyai szövődményeket, a fejlődő magzatra és újszülöttre gyakorolt káros hatásokat, káros hatások a csecsemőre az első életévig.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
20
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Anne Marie Cesario
- Telefonszám: 908-849-4907
- E-mail: cesario.a@recordati.com
Tanulmányi helyek
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Children's National Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Kara Simpson
- Telefonszám: (202) 545-2503
- E-mail: ksimpson@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- Toborzás
- University of South Florida
-
Kapcsolatba lépni:
- Farideh Oberheu
- Telefonszám: (813) 250-2292
- E-mail: faljalla@usf.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kapcsolatba lépni:
- Michael Sawin
- Telefonszám: (312) 227-2816
- E-mail: Msawin@luriechildrens.org
-
Kapcsolatba lépni:
- Joshua Baker, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Toborzás
- Riley Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Melissa Lah, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Susan Romie
- Telefonszám: (317) 278-6650
- E-mail: sromie@iu.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Toborzás
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
Kapcsolatba lépni:
- Colleen Donnelly
- Telefonszám: (212) 241-5983
- E-mail: Colleen.donnelly@mssm.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Margo Breilyn, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Bármilyen életkorú és nemű PA-ban vagy MMA-ban szenvedő betegek, beleértve a terhes nőket is, jogosultak a vizsgálatba való felvételre, amennyiben megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt és keltezett tájékoztatáson alapuló beleegyezési/hozzájárulási űrlap biztosítása
- Carbaglu®-val írták fel és kezelték
A PA vagy MMA megállapított diagnózisa az alábbiak szerint van meghatározva:
- Félkvantitatív vizelet szervessav-analízissel PA-t diagnosztizáltak, ami megemelkedett metil-citromsav- és normál metil-malonsav-szint jelenléte, valamint a biotinnal kapcsolatos rendellenességek hiánya a szerves sav-analízis során; VAGY
- Szemikvantitatív vizelet szervessav-analízissel MMA-val diagnosztizálták, a metilmalonsavszint emelkedéseként határozták meg, és a plazma aminosav-analízise alapján nincs bizonyíték B12-vitamin-függő rendellenességre (a B12-vitamin-függőséget a dokumentált B12-vitamin-érzékenység határozza meg).
ÉS/VAGY
- Megerősítés molekuláris genetikai vizsgálattal
Kizárási kritériumok:
- Egyik sem
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Egyéb
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Férfi és női felnőtt és gyermekgyógyászati résztvevők
Carbaglu-val kezelt betegek a metilmalon-acidémia (MMA) és a propionsav-acidémia (PA) okozta hiperammonémia kezelésére
|
A jelenlegi vagy korábbi Carbaglu-kezelés során a Carbaglu® felírt adagját a vizsgáló határozza meg minden egyes beteg esetében.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Carbaglu® hatása a plazma ammóniaszintjére
Időkeret: A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
|
A többszörös plazma ammóniaszinteket csak a Carbaglu®-kezelés során gyűjtik a felírási információk és a látogatási gyakoriság tekintetében szokásos orvosi gyakorlat szerint.
|
A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
|
|
A mellékhatások gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
|
A Carbaglu®-val kapcsolatos összes nemkívánatos eseményt összegyűjtjük és jelentjük
|
A Carbaglu®-val kezelt betegek krónikus (ambuláns) vagy akut (kórházi fekvőbeteg) kezelésben részesülnek. Mindkét esetben a Carbaglu-kezelés abbahagyását követő körülbelül 1 évig gyűjtenek adatokat.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Magzati eredmények és terhességi eredmények
Időkeret: Terhességre vonatkozó információk gyűjtése azon betegek számára, akik a vizsgálatban való részvétel során vagy a beiratkozáskor teherbe esnek. A terhességi jelentéseket, valamint az újszülötteket és 1 évesnél fiatalabb csecsemőket érintő jelentéseket jelenteni kell az RRD Farmakovigilanciának.
|
Terhességi kockázatok, beleértve az anyai szövődményeket, a fejlődő magzatra és az újszülöttre gyakorolt káros hatásokat, valamint a csecsemőre gyakorolt káros hatásokat (az első életévben).
|
Terhességre vonatkozó információk gyűjtése azon betegek számára, akik a vizsgálatban való részvétel során vagy a beiratkozáskor teherbe esnek. A terhességi jelentéseket, valamint az újszülötteket és 1 évesnél fiatalabb csecsemőket érintő jelentéseket jelenteni kell az RRD Farmakovigilanciának.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Tanulmányi igazgató: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. június 30.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2032. június 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. június 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 9.
Első közzététel (Tényleges)
2021. szeptember 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. április 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .