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Un estudio observacional de Carbaglu® para el tratamiento de MMA y PA en adultos y niños

29 de enero de 2024 actualizado por: Recordati Rare Diseases

Un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista de Carbaglu® para el tratamiento de la hiperamonemia debida a acidemia metilmalónica (MMA) y acidemia propiónica (AP) en poblaciones de pacientes adultos y pediátricos

Obtener información de seguridad clínica a corto y largo plazo, en pacientes pediátricos y adultos con AP y MMA tratados con Carbaglu®.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio se lleva a cabo para obtener información de seguridad clínica a corto y largo plazo de pacientes adultos y pediátricos tratados por hiperamonemia debida a acidemia metilmalónica (MMA) y acidemia propiónica (AP). Este es un estudio observacional/no intervencionista. Los pacientes serán tratados según la información de prescripción y la práctica médica de rutina.

Solo se recopilarán los datos disponibles como parte del estudio, incluidos los resultados del desarrollo, los detalles del tratamiento con Carbaglu® y otros tratamientos para la hiperamonemia, incluido el control de la dieta y las proteínas, los niveles de amoníaco en plasma, el embarazo y las complicaciones maternas, los efectos adversos en el desarrollo del feto y el recién nacido, efectos adversos en el lactante durante el primer año de vida.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

20

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Hospital
        • Investigador principal:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
        • Contacto:
          • Farideh Oberheu
          • Número de teléfono: 813-250-2292
          • Correo electrónico: faljalla@usf.edu
        • Investigador principal:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Joshua Baker, MD
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Children's Hospital
        • Contacto:
          • Susan Romie
          • Número de teléfono: 317-278-6650
          • Correo electrónico: sromie@iu.edu
        • Investigador principal:
          • Melissa Lah, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Margo Breilyn, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes con AP o MMA de cualquier edad y género, incluidas las mujeres embarazadas, son elegibles para participar en el estudio siempre que cumplan con los criterios de elegibilidad.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Entrega de un formulario de consentimiento/asentimiento informado firmado y fechado
  2. Prescrito y tratado con Carbaglu®

  3. Tener un diagnóstico establecido de PA o MMA definido de la siguiente manera:

    • Diagnosticado con AP por análisis semicuantitativo de ácido orgánico en orina, definido como presencia de niveles elevados de ácido metilcítrico y ácido metilmalónico y sin evidencia de trastornos relacionados con la biotina en el análisis de ácido orgánico; O
    • Diagnosticado con MMA mediante análisis semicuantitativo de ácidos orgánicos en orina, definido como elevación del ácido metilmalónico y sin evidencia de trastorno dependiente de vitamina B12 en el análisis de aminoácidos plasmáticos (la dependencia de vitamina B12 se define por la capacidad de respuesta documentada de vitamina B12).

Y/O

  • Confirmación por pruebas genéticas moleculares

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Participantes masculinos y femeninos adultos y pediátricos
Pacientes tratados con Carbaglu para el tratamiento de la hiperamonemia debida a acidemia metilmalónica (MMA) y acidemia propiónica (AP)
Droga: Ácido carglúmico
Tratamiento actual o previo con Carbaglu, la dosis de Carbaglu® prescrita será determinada por el investigador para cada paciente individual.
Otros nombres:
  • Carbaglu®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efectos de Carbaglu® en los niveles de amoniaco en plasma
Periodo de tiempo: Los pacientes tratados con Carbaglu® se manejarán de forma crónica (pacientes ambulatorios) o agudos (pacientes hospitalizados). En ambos casos, los datos se recopilarán durante aproximadamente 1 año después de la interrupción del tratamiento con Carbaglu.
Los niveles múltiples de amoníaco en plasma se recolectarán solo durante el tratamiento con Carbaglu® de acuerdo con la información de prescripción y la práctica médica de rutina en términos de frecuencia de visitas.
Los pacientes tratados con Carbaglu® se manejarán de forma crónica (pacientes ambulatorios) o agudos (pacientes hospitalizados). En ambos casos, los datos se recopilarán durante aproximadamente 1 año después de la interrupción del tratamiento con Carbaglu.
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Los pacientes tratados con Carbaglu® se manejarán de forma crónica (pacientes ambulatorios) o agudos (pacientes hospitalizados). En ambos casos, los datos se recopilarán durante aproximadamente 1 año después de la interrupción del tratamiento con Carbaglu.
Cualquier evento adverso relacionado con Carbaglu® será recopilado e informado
Los pacientes tratados con Carbaglu® se manejarán de forma crónica (pacientes ambulatorios) o agudos (pacientes hospitalizados). En ambos casos, los datos se recopilarán durante aproximadamente 1 año después de la interrupción del tratamiento con Carbaglu.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultados fetales y resultados del embarazo
Periodo de tiempo: Recopilación de información sobre el embarazo para pacientes que quedan embarazadas mientras participan en el ensayo o en el momento de la inscripción. Los informes de embarazo y los informes que involucran a recién nacidos y bebés de hasta 1 año de edad deben informarse a Farmacovigilancia de RRD.
Riesgos del embarazo, incluidas las complicaciones maternas, los efectos adversos en el feto y el recién nacido en desarrollo y los efectos adversos en el lactante (durante el primer año de vida).
Recopilación de información sobre el embarazo para pacientes que quedan embarazadas mientras participan en el ensayo o en el momento de la inscripción. Los informes de embarazo y los informes que involucran a recién nacidos y bebés de hasta 1 año de edad deben informarse a Farmacovigilancia de RRD.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Recordati Rare Diseases

Colaboradores

Target PharmaSolutions, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Director de estudio: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

10 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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