Um estudo observacional de Carbaglu® para o tratamento de MMA e PA em adultos e pediatria
10 de abril de 2025 atualizado por: Recordati Rare Diseases
Um estudo de segurança pós-autorização não intervencional (PASS) de Carbaglu® para o tratamento de hiperamonemia devido a acidemia metilmalônica (MMA) e acidemia propiônica (PA) em populações de pacientes adultos e pediátricos
Obter informações de segurança clínica de curto e longo prazo, em pacientes pediátricos e adultos com AP e AMM tratados com Carbaglu®.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo está sendo conduzido para obter informações de segurança clínica de curto e longo prazo de pacientes adultos e pediátricos tratados para hiperamonemia devido a Acidemia Metilmalônica (MMA) e Acidemia Propiônica (PA). Este é um estudo observacional/não intervencional. Os pacientes serão tratados de acordo com as informações de prescrição e prática médica de rotina.
Somente os dados disponíveis serão coletados como parte do estudo, incluindo resultados de desenvolvimento, detalhes do tratamento com Carbaglu® e outros tratamentos para hiperamonemia, incluindo controle dietético e proteico, níveis plasmáticos de amônia, gravidez e complicações maternas, efeitos adversos no feto e neonato em desenvolvimento, efeitos adversos na criança até o primeiro ano de vida.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
20
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Anne Marie Cesario
- Número de telefone: 908-849-4907
- E-mail: cesario.a@recordati.com
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Children's National Hospital
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Contato:
- Nicholas Ah Mew, MD
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Contato:
- Kara Simpson
- Número de telefone: (202) 545-2503
- E-mail: ksimpson@childrensnational.org
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Recrutamento
- University of South Florida
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Contato:
- Farideh Oberheu
- Número de telefone: (813) 250-2292
- E-mail: faljalla@usf.edu
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Contato:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contato:
- Michael Sawin
- Número de telefone: (312) 227-2816
- E-mail: Msawin@luriechildrens.org
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Contato:
- Joshua Baker, MD
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Riley Children's Hospital
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Contato:
- Melissa Lah, MD
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Contato:
- Susan Romie
- Número de telefone: (317) 278-6650
- E-mail: sromie@iu.edu
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Contato:
- Colleen Donnelly
- Número de telefone: (212) 241-5983
- E-mail: Colleen.donnelly@mssm.edu
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Contato:
- Margo Breilyn, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com AP ou AMM de qualquer idade e sexo, incluindo mulheres grávidas, são elegíveis para inclusão no estudo, desde que atendam aos critérios de elegibilidade.
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de formulário de consentimento informado/assentimento assinado e datado
- Prescrito e tratado com Carbaglu®
Ter um diagnóstico estabelecido de PA ou MMA definido da seguinte forma:
- Diagnosticado com PA por análise semiquantitativa de ácido orgânico na urina, definida como presença de ácido metilcítrico elevado e níveis normais de ácido metilmalônico e nenhuma evidência de distúrbios relacionados à biotina na análise de ácido orgânico; OU
- Diagnosticado com MMA por análise semiquantitativa de ácido orgânico na urina, definida como elevação de ácido metilmalônico e nenhuma evidência de distúrbio dependente de vitamina B12 na análise de aminoácidos plasmáticos (a dependência de vitamina B12 é definida pela capacidade de resposta à vitamina B12 documentada).
E/OU
- Confirmação por teste genético molecular
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Participantes masculinos e femininos adultos e pediátricos
Pacientes tratados com Carbaglu para o tratamento de hiperamonemia devido a Acidemia Metilmalônica (MMA) e Acidemia Propiônica (AP)
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Tratamento atual ou anterior com Carbaglu, a dose de Carbaglu® prescrita será determinada pelo investigador para cada paciente individual.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Efeitos de Carbaglu® nos níveis plasmáticos de amônia
Prazo: Os pacientes tratados com Carbaglu® serão tratados de forma crônica (paciente ambulatorial) ou aguda (paciente internado). Em ambos os casos, os dados serão coletados por aproximadamente 1 ano após a descontinuação do tratamento com Carbaglu.
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Níveis múltiplos de amônia plasmática serão coletados apenas durante o tratamento com Carbaglu® de acordo com as informações de prescrição e prática médica de rotina em termos de frequência de visitas.
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Os pacientes tratados com Carbaglu® serão tratados de forma crônica (paciente ambulatorial) ou aguda (paciente internado). Em ambos os casos, os dados serão coletados por aproximadamente 1 ano após a descontinuação do tratamento com Carbaglu.
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Frequência e gravidade de Eventos Adversos
Prazo: Os pacientes tratados com Carbaglu® serão tratados de forma crônica (paciente ambulatorial) ou aguda (paciente internado). Em ambos os casos, os dados serão coletados por aproximadamente 1 ano após a descontinuação do tratamento com Carbaglu.
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Quaisquer eventos adversos relacionados a Carbaglu® serão coletados e relatados
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Os pacientes tratados com Carbaglu® serão tratados de forma crônica (paciente ambulatorial) ou aguda (paciente internado). Em ambos os casos, os dados serão coletados por aproximadamente 1 ano após a descontinuação do tratamento com Carbaglu.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resultados fetais e resultados da gravidez
Prazo: Coleta de informações sobre gravidez para pacientes que engravidam durante a participação no estudo ou no momento da inscrição. Relatórios de gravidez e relatórios envolvendo recém-nascidos e lactentes até 1 ano de idade devem ser relatados à Farmacovigilância RRD.
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Riscos na gravidez, incluindo complicações maternas, efeitos adversos no feto e neonato em desenvolvimento e efeitos adversos no bebê (até o primeiro ano de vida).
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Coleta de informações sobre gravidez para pacientes que engravidam durante a participação no estudo ou no momento da inscrição. Relatórios de gravidez e relatórios envolvendo recém-nascidos e lactentes até 1 ano de idade devem ser relatados à Farmacovigilância RRD.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Diretor de estudo: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de junho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
10 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .