En observationsstudie av Carbaglu® för behandling av MMA och PA i vuxna och pediatrik
10 april 2025 uppdaterad av: Recordati Rare Diseases
En icke-interventionell säkerhetsstudie efter auktorisation (PASS) av Carbaglu® för behandling av hyperammonemi på grund av metylmalonsyra (MMA) och propionsyra (PA) i vuxna och pediatriska patientpopulationer
För att erhålla kortsiktig och långsiktig klinisk säkerhetsinformation, hos pediatriska och vuxna patienter med PA och MMA behandlade med Carbaglu®.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie genomförs för att erhålla kortsiktig och långsiktig klinisk säkerhetsinformation från vuxna och pediatriska patienter som behandlats för hyperammonemi på grund av metylmalonsyra (MMA) och propionsyra (PA). Detta är en observationsstudie/icke-interventionsstudie. Patienterna kommer att behandlas enligt förskrivningsinformationen och rutinmässig medicinsk praxis.
Endast tillgängliga data kommer att samlas in som en del av studien inklusive utvecklingsresultat, detaljer om behandling med Carbaglu® och andra behandlingar för hyperammonemi inklusive kost- och proteinhantering, plasmaammoniaknivåer, graviditet och moderns komplikationer, negativa effekter på fostret och nyfödd, skadliga effekter på barnet under första levnadsåret.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
20
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Anne Marie Cesario
- Telefonnummer: 908-849-4907
- E-post: cesario.a@recordati.com
Studieorter
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Rekrytering
- Children's National Hospital
-
Kontakt:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
Kontakt:
- Kara Simpson
- Telefonnummer: (202) 545-2503
- E-post: ksimpson@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Rekrytering
- University of South Florida
-
Kontakt:
- Farideh Oberheu
- Telefonnummer: (813) 250-2292
- E-post: faljalla@usf.edu
-
Kontakt:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Michael Sawin
- Telefonnummer: (312) 227-2816
- E-post: Msawin@luriechildrens.org
-
Kontakt:
- Joshua Baker, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Rekrytering
- Riley Children's Hospital
-
Kontakt:
- Melissa Lah, MD
-
Kontakt:
- Susan Romie
- Telefonnummer: (317) 278-6650
- E-post: sromie@iu.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Rekrytering
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
Kontakt:
- Colleen Donnelly
- Telefonnummer: (212) 241-5983
- E-post: Colleen.donnelly@mssm.edu
-
Kontakt:
- Margo Breilyn, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med PA eller MMA oavsett ålder och kön, inklusive gravida kvinnor, är kvalificerade för registrering i studien så länge de uppfyller behörighetskriterierna.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtycke/samtyckesformulär
- Förskrivet och behandlat med Carbaglu®
Har en fastställd diagnos av PA eller MMA definierad enligt följande:
- Diagnostiserats med PA genom semikvantitativ urinanalys av organisk syra, definierad som närvaro av förhöjda metylcitronsyra och normala metylmalonsyranivåer och inga tecken på biotinrelaterade störningar i analysen av organiska syror; ELLER
- Diagnostiserats med MMA genom semikvantitativ urinanalys av organisk syra, definierad som förhöjning av metylmalonsyra och inga tecken på vitamin B12-beroende störning vid plasmaaminosyraanalys (vitamin B12-beroende definieras av dokumenterad vitamin B12-respons).
OCH/ELLER
- Bekräftelse genom molekylär genetisk testning
Exklusions kriterier:
- Ingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Övrig
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Manliga och kvinnliga vuxna och pediatriska deltagare
Patienter som behandlats med Carbaglu för behandling av hyperammonemi på grund av metylmalonsyra (MMA) och propionsyra (PA)
|
Pågående eller tidigare behandling med Carbaglu, den ordinerade dosen av Carbaglu® kommer att bestämmas av utredaren för varje enskild patient.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekter av Carbaglu® på ammoniaknivåer i plasma
Tidsram: Patienter som behandlas med Carbaglu® kommer att behandlas kroniskt (poliklinisk) eller akut (inläggning på sjukhus). I båda fallen kommer data att samlas in under cirka 1 år efter avslutad behandling med Carbaglu.
|
Flera ammoniaknivåer i plasma kommer endast att samlas in under behandling med Carbaglu® enligt förskrivningsinformation och rutinmässig medicinsk praxis när det gäller besöksfrekvens.
|
Patienter som behandlas med Carbaglu® kommer att behandlas kroniskt (poliklinisk) eller akut (inläggning på sjukhus). I båda fallen kommer data att samlas in under cirka 1 år efter avslutad behandling med Carbaglu.
|
|
Biverkningsfrekvens och svårighetsgrad
Tidsram: Patienter som behandlas med Carbaglu® kommer att behandlas kroniskt (poliklinisk) eller akut (inläggning på sjukhus). I båda fallen kommer data att samlas in under cirka 1 år efter avslutad behandling med Carbaglu.
|
Alla Carbaglu®-relaterade biverkningar kommer att samlas in och rapporteras
|
Patienter som behandlas med Carbaglu® kommer att behandlas kroniskt (poliklinisk) eller akut (inläggning på sjukhus). I båda fallen kommer data att samlas in under cirka 1 år efter avslutad behandling med Carbaglu.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fosterutfall och graviditetsutfall
Tidsram: Insamling av graviditetsinformation för patienter som blir gravida medan de deltar i prövningen eller vid tidpunkten för inskrivningen. Graviditetsrapporter och rapporter som involverar nyfödda och spädbarn upp till 1 års ålder måste rapporteras till RRD Pharmacovigilance.
|
Graviditetsrisker inklusive moderns komplikationer, skadliga effekter på fostret och nyfödd och skadliga effekter på spädbarnet (under det första levnadsåret).
|
Insamling av graviditetsinformation för patienter som blir gravida medan de deltar i prövningen eller vid tidpunkten för inskrivningen. Graviditetsrapporter och rapporter som involverar nyfödda och spädbarn upp till 1 års ålder måste rapporteras till RRD Pharmacovigilance.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Studierektor: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 juni 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2032
Avslutad studie (Beräknad)
30 juni 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 juni 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 september 2021
Första postat (Faktisk)
10 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .