Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie Carbaglu® pro léčbu MMA a PA u dospělých a pediatrie

10. dubna 2025 aktualizováno: Recordati Rare Diseases

Neintervenční poregistrační bezpečnostní studie (PASS) přípravku Carbaglu® pro léčbu hyperamonémie způsobené methylmalonovou acidemií (MMA) a propionovou acidemií (PA) v populacích dospělých a dětských pacientů

K získání informací o krátkodobé a dlouhodobé klinické bezpečnosti u pediatrických a dospělých pacientů s PA a MMA léčených přípravkem Carbaglu®.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se provádí za účelem získání krátkodobých a dlouhodobých informací o klinické bezpečnosti od dospělých a dětských pacientů léčených pro hyperamonémii způsobenou methylmalonovou acidemií (MMA) a propionovou acidemií (PA). Jedná se o observační/neintervenční studii. Pacienti budou léčeni podle informací o předepisování a běžné lékařské praxe.

V rámci studie budou shromažďovány pouze dostupné údaje včetně vývojových výsledků, podrobností o léčbě přípravkem Carbaglu® a další léčbě hyperamonémie včetně dietního a proteinového managementu, hladiny amoniaku v plazmě, těhotenství a mateřských komplikací, nežádoucích účinků na vyvíjející se plod a novorozence, nežádoucí účinky na kojence do prvního roku života.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Melissa Lah, MD
        • Kontakt:
          • Susan Romie
          • Telefonní číslo: (317) 278-6650
          • E-mail: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margo Breilyn, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s PA nebo MMA jakéhokoli věku a pohlaví, včetně těhotných žen, jsou způsobilí pro zařazení do studie, pokud splňují kritéria způsobilosti.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu/souhlasu
  2. Předepsán a léčen přípravkem Carbaglu®

  3. Mějte stanovenou diagnózu PA nebo MMA definovanou takto:

    • Diagnóza PA semikvantitativní analýzou organických kyselin v moči, definovaná jako přítomnost zvýšených hladin kyseliny methylcitrónové a normálních hladin kyseliny methylmalonové a žádný důkaz poruch souvisejících s biotinem v analýze organických kyselin; NEBO
    • Diagnóza MMA semikvantitativní analýzou organických kyselin v moči, definovaná jako zvýšení kyseliny methylmalonové a žádný důkaz poruchy závislé na vitaminu B12 na analýze aminokyselin v plazmě (závislost na vitaminu B12 je definována dokumentovanou reakcí na vitamin B12).

A/NEBO

  • Potvrzení molekulárně genetickým testováním

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dospělí a dětští účastníci – muži a ženy
Pacienti léčení přípravkem Carbaglu k léčbě hyperamonémie způsobené methylmalonovou acidemií (MMA) a propionovou acidemií (PA)
Lék: Kyselina karglumová
Při současné nebo předchozí léčbě přípravkem Carbaglu bude předepsaná dávka přípravku Carbaglu® stanovena zkoušejícím pro každého jednotlivého pacienta.
Ostatní jména:
  • Carbaglu®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinky Carbaglu® na hladiny amoniaku v plazmě
Časové okno: Pacienti léčení přípravkem Carbaglu® budou léčeni chronicky (ambulantně) nebo akutně (nemocniční hospitalizace). V obou případech budou data shromažďována přibližně 1 rok po ukončení léčby přípravkem Carbaglu.
Vícenásobné hladiny amoniaku v plazmě budou shromažďovány pouze během léčby přípravkem Carbaglu® podle informací o předepisování a běžné lékařské praxe z hlediska frekvence návštěv.
Pacienti léčení přípravkem Carbaglu® budou léčeni chronicky (ambulantně) nebo akutně (nemocniční hospitalizace). V obou případech budou data shromažďována přibližně 1 rok po ukončení léčby přípravkem Carbaglu.
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: Pacienti léčení přípravkem Carbaglu® budou léčeni chronicky (ambulantně) nebo akutně (nemocniční hospitalizace). V obou případech budou data shromažďována přibližně 1 rok po ukončení léčby přípravkem Carbaglu.
Jakékoli nežádoucí účinky související s Carbaglu® budou shromážděny a hlášeny
Pacienti léčení přípravkem Carbaglu® budou léčeni chronicky (ambulantně) nebo akutně (nemocniční hospitalizace). V obou případech budou data shromažďována přibližně 1 rok po ukončení léčby přípravkem Carbaglu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fetální výsledky a výsledky těhotenství
Časové okno: Shromažďování informací o těhotenství pro pacientky, které otěhotní během účasti ve studii nebo v době registrace. Hlášení o těhotenství a hlášení týkající se novorozenců a kojenců do 1 roku věku musí být hlášeny farmakovigilanci RRD.
Rizika těhotenství včetně komplikací u matky, nepříznivých účinků na vyvíjející se plod a novorozence a nežádoucích účinků na kojence (v průběhu prvního roku života).
Shromažďování informací o těhotenství pro pacientky, které otěhotní během účasti ve studii nebo v době registrace. Hlášení o těhotenství a hlášení týkající se novorozenců a kojenců do 1 roku věku musí být hlášeny farmakovigilanci RRD.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Recordati Rare Diseases

Spolupracovníci

Target PharmaSolutions, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Ředitel studie: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina karglumová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit