Havaintotutkimus Carbaglu®:sta MMA:n ja PA:n hoitoon aikuisilla ja lapsilla
torstai 10. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Recordati Rare Diseases
Ei-interventiivinen luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimus (PASS) Carbaglu®:sta metyylimalonihapposidemian (MMA) ja propionihapposidemian (PA) aiheuttaman hyperammonemian hoitoon aikuis- ja lapsipotilaspopulaatioissa
Lyhyen ja pitkän aikavälin kliinisen turvallisuustietojen saamiseksi lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on PA- ja MMA-hoito ja joita hoidetaan Carbaglu®:lla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus suoritetaan saadakseen lyhyt- ja pitkän aikavälin kliinistä turvallisuutta koskevia tietoja aikuisilta ja lapsipotilailta, joita hoidetaan metyylimalonihapposidemiasta (MMA) ja propionihappoasidemiasta (PA) johtuvasta hyperammonemiasta. Tämä on havainnollinen/ei-interventiotutkimus. Potilaita hoidetaan reseptitietojen ja rutiininomaisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti.
Osana tutkimusta kerätään vain saatavilla olevia tietoja, mukaan lukien kehitystulokset, yksityiskohdat Carbaglu®-hoidosta ja muista hyperammonemian hoidoista, mukaan lukien ruokavalion ja proteiinin hallinta, plasman ammoniakkipitoisuudet, raskaus ja äidin komplikaatiot, haitalliset vaikutukset kehittyvään sikiöön ja vastasyntyneeseen, haitallisia vaikutuksia lapseen ensimmäisen elinvuoden ajan.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Anne Marie Cesario
- Puhelinnumero: 908-849-4907
- Sähköposti: cesario.a@recordati.com
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Children's National Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Nicholas Ah Mew, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Kara Simpson
- Puhelinnumero: (202) 545-2503
- Sähköposti: ksimpson@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Rekrytointi
- University of South Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Farideh Oberheu
- Puhelinnumero: (813) 250-2292
- Sähköposti: faljalla@usf.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Amarilis Sanchez-Valle, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Michael Sawin
- Puhelinnumero: (312) 227-2816
- Sähköposti: Msawin@luriechildrens.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Joshua Baker, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa Lah, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Susan Romie
- Puhelinnumero: (317) 278-6650
- Sähköposti: sromie@iu.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
Ottaa yhteyttä:
- Colleen Donnelly
- Puhelinnumero: (212) 241-5983
- Sähköposti: Colleen.donnelly@mssm.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Margo Breilyn, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaiken iän ja sukupuolen PA- tai MMA-potilaat, mukaan lukien raskaana olevat naiset, voivat osallistua tutkimukseen niin kauan kuin he täyttävät kelpoisuusehdot.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoon perustuvan suostumuksen/hyväksyntälomakkeen toimittaminen
- Määrätty ja hoidettu Carbaglu®:lla
Sinulla on vahvistettu PA- tai MMA-diagnoosi seuraavasti:
- Diagnosoitu PA puolikvantitatiivisella virtsan orgaanisen hapon analyysillä, joka määritellään kohonneeksi metyylisitruunahapon ja normaalien metyylimalonihappotasojen esiintymisenä eikä todisteita biotiiniin liittyvistä häiriöistä orgaanisen happojen analyysissä; TAI
- Diagnosoitu MMA puolikvantitatiivisella virtsan orgaanisen happoanalyysillä, määritelty metyylimalonihapon nousuna, eikä plasman aminohappoanalyysissä ole näyttöä B12-vitamiinista riippuvaisesta häiriöstä (B12-vitamiiniriippuvuus määritellään dokumentoidulla B12-vitamiinivasteella).
JA TAI
- Vahvistus molekyyligeneettisellä testillä
Poissulkemiskriteerit:
- Ei mitään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Mies- ja naispuoliset aikuiset ja lasten osallistujat
Potilaat, joita hoidetaan Carbaglulla metyylimalonihapposidemian (MMA) ja propionihapposidemian (PA) aiheuttaman hyperammonemian hoitoon
|
Nykyinen tai aikaisempi Carbaglu-hoito, tutkija määrittää kullekin yksittäiselle potilaalle määrätyn Carbaglu®-annoksen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Carbaglu®:n vaikutukset plasman ammoniakkitasoihin
Aikaikkuna: Carbaglu®-hoitoa saavia potilaita hoidetaan kroonisesti (avohoito) tai akuutisti (sairaalapotilas). Molemmissa tapauksissa tietoja kerätään noin 1 vuoden ajan Carbaglu-hoidon lopettamisen jälkeen.
|
Useita plasman ammoniakkipitoisuuksia kerätään vain Carbaglu®-hoidon aikana reseptitietojen ja rutiininomaisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti käyntitiheyden osalta.
|
Carbaglu®-hoitoa saavia potilaita hoidetaan kroonisesti (avohoito) tai akuutisti (sairaalapotilas). Molemmissa tapauksissa tietoja kerätään noin 1 vuoden ajan Carbaglu-hoidon lopettamisen jälkeen.
|
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: Carbaglu®-hoitoa saavia potilaita hoidetaan kroonisesti (avohoito) tai akuutisti (sairaalapotilas). Molemmissa tapauksissa tietoja kerätään noin 1 vuoden ajan Carbaglu-hoidon lopettamisen jälkeen.
|
Kaikki Carbaglu®:iin liittyvät haittatapahtumat kerätään ja raportoidaan
|
Carbaglu®-hoitoa saavia potilaita hoidetaan kroonisesti (avohoito) tai akuutisti (sairaalapotilas). Molemmissa tapauksissa tietoja kerätään noin 1 vuoden ajan Carbaglu-hoidon lopettamisen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sikiön tulokset ja raskauden tulokset
Aikaikkuna: Raskaustietojen kerääminen potilailta, jotka tulevat raskaaksi tutkimukseen osallistuessaan tai ilmoittautumisen yhteydessä. Raskausraportit sekä vastasyntyneet ja alle 1-vuotiaat imeväiset on raportoitava RRD:n lääketurvatoimintaan.
|
Raskausriskit, mukaan lukien äidin komplikaatiot, haitalliset vaikutukset kehittyvään sikiöön ja vastasyntyneeseen sekä haitalliset vaikutukset lapseen (ensimmäisen elinvuoden ajan).
|
Raskaustietojen kerääminen potilailta, jotka tulevat raskaaksi tutkimukseen osallistuessaan tai ilmoittautumisen yhteydessä. Raskausraportit sekä vastasyntyneet ja alle 1-vuotiaat imeväiset on raportoitava RRD:n lääketurvatoimintaan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
- Opintojohtaja: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 10. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 15. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .