ウィルソン病の小児参加者におけるALXN1840対標準治療の研究
2024年10月21日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
ウィルソン病の小児参加者におけるALXN1840の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学と標準治療を評価するための多施設、無作為化、対照、非盲検、評価者盲検研究
この研究は、ウィルソン病 (WD) の小児参加者を対象に、ALXN1840 の有効性、安全性、薬物動態 (PK)、および薬力学を標準治療と比較して評価するために実施されています。
調査の概要
詳細な説明
期間 1 で 48 週間の治療を完了した参加者は、期間 2 (非盲検延長) で 24 週間 ALXN1840 を受け取るオプションがあります。
安全性は研究を通して監視されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Parkville、オーストラリア、VIC 3052
- Research Site
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South Brisbane、オーストラリア、4101
- Research Site
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Barcelona、スペイン、08035
- Research Site
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Esplugues de Llobregat、スペイン、8950
- Research Site
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Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35016
- Research Site
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Madrid、スペイン、28041
- Research Site
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Málaga、スペイン、29011
- Research Site
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Pamplona、スペイン、31008
- Research Site
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Hannover、ドイツ、30625
- Research Site
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Tübingen、ドイツ、72076
- Research Site
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Lille、フランス、59037
- Research Site
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Toulouse、フランス、31059
- Research Site
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Research Site
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Seoul、大韓民国、03722
- Research Site
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Seoul、大韓民国、03080
- Research Site
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Seoul、大韓民国、06351
- Research Site
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Kumamoto-shi、日本、860-8556
- Research Site
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Kurume-shi、日本、830-0011
- Research Site
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Meguro-ku、日本、153-8515
- Research Site
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Sapporo-shi、日本、063-0005
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -ライプツィヒスコア≥4によるウィルソン病の診断。
- 必要な血液サンプルの収集を可能にするための適切な静脈アクセス。
- 無傷のALXN1840錠剤またはミニ錠剤を飲み込むことができます。
- 銅を多く含む飲食物の摂取を避けたい。
- -プロトコルで指定された避妊要件を喜んで従うことができます。
主な除外基準:
- -非代償性肝硬変またはMELDスコア> 13（12歳から<18歳）またはPELDスコア> 13（3歳から<12歳）。
- 修正 Nazer スコア > 7。
- -過去3か月以内の臨床的に重大な消化管出血。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 28日間WD療法で治療された参加者の正常上限（ULN）の2倍以上、または治療未経験の参加者または≤28日間治療された参加者のALT> 5×ULN。
- -経鼻胃栄養チューブまたは集中的な入院医療のいずれかを必要とする顕著な神経疾患。
- 年齢性別の基準範囲の下限未満のヘモグロビン。
- -インフォームドコンセント/同意の前6か月以内の発作活動の履歴。
- -透析中の末期腎疾患（慢性腎疾患ステージ5）または推定糸球体濾過率<30ミリリットル/分/ 1.73平方メートルと定義された腎不全の参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALXN1840
ALXN1840 は 2 つの開始用量のうちの 1 つで投与され、用量の増加が許可されます。
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経口錠剤として投与されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：標準治療
参加者は現在の治療を受けるか、標準治療を開始します。
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サイト/地域に応じて、標準治療を受けるように無作為に割り付けられた参加者は、トリエンチン、ペニシラミン、亜鉛、またはこれらの薬の組み合わせを標準レジメンに従って投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿中の非セルロプラスミン結合銅のベースラインから48週目までの変化率
時間枠：ベースライン、48 週目
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セルロプラスミン結合銅を測定するために血漿サンプルを収集することが計画された。
研究が早期に終了したため、このアウトカム測定のデータはどのコホートでも収集されませんでした。
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ベースライン、48 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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一次評価期間中に治療中に発生した有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：48週目までのベースライン
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有害事象（AE）とは、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係を持たないものでした。
TEAEは、最初の研究介入後に発症したAE、または最初の研究介入後に重症度が悪化した既存の事象として定義されました。
因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
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48週目までのベースライン
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血漿総銅および直接 NCC の影響下面積対時間曲線 (AUEC)
時間枠：48週目
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48週目
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血漿総モリブデンおよび血漿限外濾過液モリブデン濃度に対する ALXN1840 の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：48週目
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48週目
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血漿総モリブデンおよび血漿限外濾過モリブデンの ALXN1840 の時間 0 から投与間隔 (AUCtau) の終了までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：48週目
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48週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Eugene S. Swenson, MD, PhD、Alexion Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月13日
一次修了 (実際)
2023年6月26日
研究の完了 (実際)
2023年6月26日
試験登録日
最初に提出
2021年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月9日
最初の投稿 (実際)
2021年9月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月21日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN1840-WD-302
- 2021-001015-82 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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