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Studie von ALXN1840 im Vergleich zum Behandlungsstandard bei pädiatrischen Teilnehmern mit Wilson-Krankheit

21. Oktober 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, offene, Rater-verblindete Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1840 im Vergleich zum Behandlungsstandard bei pädiatrischen Teilnehmern mit Wilson-Krankheit

Diese Studie wird durchgeführt, um die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik von ALXN1840 im Vergleich zur Standardbehandlung bei pädiatrischen Teilnehmern mit Wilson-Krankheit (WD) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die die 48-wöchige Behandlung in Periode 1 abschließen, haben die Möglichkeit, ALXN1840 für 24 Wochen in Periode 2 zu erhalten (offene Verlängerung).

Die Sicherheit wird während der gesamten Studie überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Research Site
  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Research Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Research Site
  • Japan
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Morbus Wilson durch Leipzig-Score ≥ 4.
  2. Angemessener venöser Zugang, um die Entnahme der erforderlichen Blutproben zu ermöglichen.
  3. Kann intakte ALXN1840-Tabletten oder Minitabletten schlucken.
  4. Bereit, den Verzehr von Speisen und Getränken mit hohem Kupfergehalt zu vermeiden.
  5. Bereit und in der Lage, die protokollspezifischen Verhütungsanforderungen zu befolgen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Dekompensierte Leberzirrhose oder MELD-Score > 13 (Alter 12 bis < 18) oder PELD-Score > 13 (Alter 3 bis < 12).
  2. Modifizierter Nazer-Score > 7.
  3. Klinisch signifikante gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 3 Monate.
  4. Alanin-Aminotransferase (ALT) > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) für Teilnehmer, die > 28 Tage mit einer WD-Therapie behandelt wurden, oder ALT > 5 × ULN für behandlungsnaive Teilnehmer oder Teilnehmer, die ≤ 28 Tage behandelt wurden.
  5. Ausgeprägte neurologische Erkrankung, die entweder eine Magensonde oder eine intensive stationäre medizinische Versorgung erfordert.
  6. Hämoglobin unter der unteren Grenze des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht.
  7. Vorgeschichte der Anfallsaktivität innerhalb von 6 Monaten vor Einverständniserklärung/Zustimmung.
  8. Teilnehmer mit Nierenversagen, definiert als dialysepflichtige Nierenerkrankung im Endstadium (chronische Nierenerkrankung Stadium 5) oder geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 30 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALXN1840
ALXN1840 wird mit einer von zwei Anfangsdosen verabreicht, wobei schrittweise Dosiserhöhungen zulässig sind.
Arzneimittel: ALXN1840
Wird als orale Tablette verabreicht.
Andere Namen:
  • Früher WTX101
Aktiver Komparator: Pflegestandard
Die Teilnehmer erhalten ihre aktuelle Therapie oder beginnen mit der Standard-of-Care-Therapie.
Arzneimittel: Pflegestandard
Je nach Standort/Region erhalten Teilnehmer, die für die Standardbehandlung randomisiert wurden, Trientin, Penicillamin, Zink oder eine Kombination dieser Arzneimittel, die gemäß Standardschemata verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung des nicht an Coeruloplasmin gebundenen Kupfers im Plasma vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Es war geplant, Plasmaproben zu entnehmen, um an Coeruloplasmin gebundenes Kupfer zu messen. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie wurden für keine der Kohorten Daten für diese Ergebnismessung erhoben.
Ausgangswert, Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) während des primären Bewertungszeitraums
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 48
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem das Studienmedikament verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stand. TEAEs wurden als UE definiert, die nach der ersten Dosis der Studienintervention auftraten, oder als bestehende Ereignisse, deren Schweregrad sich nach der ersten Dosis der Studienintervention verschlimmerte. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert bis Woche 48
Fläche unter der Effekt-Zeit-Kurve (AUEC) für Plasma-Gesamtkupfer und direktes NCC
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von ALXN1840 für Plasma-Gesamtmolybdän- und Plasma-Ultrafiltrat-Molybdänkonzentrationen
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUCtau) von ALXN1840 für Plasma-Gesamtmolybdän und Plasma-Ultrafiltrat-Molybdän
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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