Estudio de ALXN1840 frente al estándar de atención en participantes pediátricos con enfermedad de Wilson
21 de octubre de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado, abierto, evaluador ciego para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ALXN1840 frente al estándar de atención en participantes pediátricos con enfermedad de Wilson
Este estudio se lleva a cabo para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica de ALXN1840 frente al estándar de atención en participantes pediátricos con enfermedad de Wilson (WD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes que completen las 48 semanas de tratamiento en el Período 1 tendrán la opción de recibir ALXN1840 durante 24 semanas en el Período 2 (extensión de etiqueta abierta).
La seguridad será monitoreada durante todo el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania, 30625
- Research Site
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Tübingen, Alemania, 72076
- Research Site
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Parkville, Australia, VIC 3052
- Research Site
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South Brisbane, Australia, 4101
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 03080
- Research Site
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Seoul, Corea, república de, 06351
- Research Site
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Barcelona, España, 08035
- Research Site
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Esplugues de Llobregat, España, 8950
- Research Site
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Las Palmas de Gran Canaria, España, 35016
- Research Site
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Madrid, España, 28041
- Research Site
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Málaga, España, 29011
- Research Site
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Pamplona, España, 31008
- Research Site
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Lille, Francia, 59037
- Research Site
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Toulouse, Francia, 31059
- Research Site
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Kumamoto-shi, Japón, 860-8556
- Research Site
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Kurume-shi, Japón, 830-0011
- Research Site
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Meguro-ku, Japón, 153-8515
- Research Site
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Sapporo-shi, Japón, 063-0005
- Research Site
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de Wilson por puntaje de Leipzig ≥ 4.
- Acceso venoso adecuado para permitir la recolección de las muestras de sangre requeridas.
- Capaz de tragar tabletas o mini-tabletas ALXN1840 intactas.
- Dispuesto a evitar la ingesta de alimentos y bebidas con alto contenido de cobre.
- Dispuesta y capaz de seguir los requisitos de anticoncepción especificados en el protocolo.
Criterios clave de exclusión:
- Cirrosis hepática descompensada o puntuación MELD > 13 (de 12 a < 18 años) o puntuación PELD > 13 (de 3 a < 12 años).
- Puntuación de Nazer modificada > 7.
- Sangrado gastrointestinal clínicamente significativo en los últimos 3 meses.
- Alanina aminotransferasa (ALT) > 2 × límite superior normal (ULN) para participantes tratados durante > 28 días con terapia de WD o ALT > 5 × ULN para participantes sin tratamiento previo o participantes que han sido tratados durante ≤ 28 días.
- Enfermedad neurológica marcada que requiere sonda de alimentación nasogástrica o atención médica intensiva para pacientes hospitalizados.
- Hemoglobina por debajo del límite inferior del rango de referencia para edad y sexo.
- Antecedentes de actividad convulsiva en los 6 meses anteriores al consentimiento/asentimiento informado.
- Participantes en insuficiencia renal, definida como enfermedad renal en etapa terminal en diálisis (enfermedad renal crónica en etapa 5) o tasa de filtración glomerular estimada < 30 mililitros/minuto/1,73 metros cuadrados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ALXN1840
ALXN1840 se administrará en una de dos dosis iniciales, con aumentos de dosis incrementales permitidos.
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Administrado como una tableta oral.
Otros nombres:
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Comparador activo: Estándar de cuidado
Los participantes recibirán su terapia actual o iniciarán la terapia estándar de atención.
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Dependiendo del sitio/región, los participantes asignados al azar para recibir el tratamiento estándar de atención recibirán trientina, penicilamina, zinc o una combinación de estos medicamentos, administrados de acuerdo con los regímenes estándar.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 48 en el cobre no unido a ceruloplasmina en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
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Se planeó recolectar muestras de plasma para medir el cobre unido a ceruloplasmina.
Debido a la finalización anticipada del estudio, no se recopilaron datos para esta medida de resultado para ninguna de las cohortes.
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Línea de base, semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el período de evaluación primaria
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 48
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Un evento adverso (EA) fue cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administró el fármaco del estudio y que no necesariamente tuvo una relación causal con este tratamiento.
Los TEAE se definieron como EA que comenzaron después de la primera dosis de la intervención del estudio o eventos existentes que empeoraron en gravedad después de la primera dosis de la intervención del estudio.
En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
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Línea de base hasta la semana 48
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Área bajo la curva efecto versus tiempo (AUEC) para plasma de cobre total y NCC directo
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Concentración máxima observada (Cmax) de ALXN1840 para concentraciones plasmáticas de molibdeno total y de ultrafiltrado plasmático de molibdeno
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo 0 hasta el final del intervalo de dosificación (AUCtau) de ALXN1840 para molibdeno total en plasma y molibdeno ultrafiltrado en plasma
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
26 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
26 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
17 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del HIGADO
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Degeneración hepatolenticular
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1840-WD-302
- 2021-001015-82 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .