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Studio di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson

21 ottobre 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto, in cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson

Questo studio è stato condotto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson (WD).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti che completano le 48 settimane di trattamento nel Periodo 1 avranno la possibilità di ricevere ALXN1840 per 24 settimane nel Periodo 2 (estensione in aperto).

La sicurezza sarà monitorata durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Research Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Research Site
  • Germania
      • Hannover, Germania, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Research Site
  • Giappone
      • Kumamoto-shi, Giappone, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Giappone, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 063-0005
        • Research Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia di Wilson mediante punteggio di Lipsia ≥ 4.
  2. Adeguato accesso venoso per consentire la raccolta dei campioni di sangue richiesti.
  3. In grado di deglutire compresse ALXN1840 intatte o mini-compresse.
  4. Disposti a evitare l'assunzione di cibi e bevande con un alto contenuto di rame.
  5. Disponibilità e capacità di seguire i requisiti di contraccezione specificati dal protocollo.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Cirrosi epatica scompensata o punteggio MELD > 13 (da 12 a <18 anni) o punteggio PELD > 13 (da 3 a <12 anni).
  2. Punteggio Nazer modificato > 7.
  3. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 3 mesi.
  4. Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 × limite superiore della norma (ULN) per i partecipanti trattati per > 28 giorni con terapia WD o ALT > 5 × ULN per partecipanti naïve al trattamento o partecipanti che sono stati trattati per ≤ 28 giorni.
  5. Malattia neurologica marcata che richiede un sondino nasogastrico o cure mediche ospedaliere intensive.
  6. Emoglobina inferiore al limite inferiore del range di riferimento per età e sesso.
  7. Storia di attività convulsiva entro 6 mesi prima del consenso/assenso informato.
  8. - Partecipanti con insufficienza renale, definita come malattia renale allo stadio terminale in dialisi (stadio 5 della malattia renale cronica) o velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN1840
ALXN1840 verrà somministrato a una delle due dosi iniziali, con aumenti della dose incrementali consentiti.
Droga: ALXN1840
Somministrato come compressa orale.
Altri nomi:
  • Precedentemente WTX101
Comparatore attivo: Standard di sicurezza
I partecipanti riceveranno la loro terapia attuale o avvieranno la terapia Standard of Care.
Droga: Standard di sicurezza
A seconda del sito/regione, i partecipanti randomizzati a ricevere il trattamento Standard of Care riceveranno trientina, penicillamina, zinco o una combinazione di questi farmaci, somministrati secondo regimi standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 48 del rame non legato alla ceruloplasmina nel plasma
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Era prevista la raccolta di campioni di plasma per misurare il rame legato alla ceruloplasmina. A causa della conclusione anticipata dello studio, i dati per questa misura di risultato non sono stati raccolti per nessuna delle coorti.
Riferimento, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante il periodo di valutazione primaria
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 48
Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante a cui era stato somministrato il farmaco in studio e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi con esordio dopo la prima dose dell’intervento in studio o eventi esistenti che sono peggiorati in gravità dopo la prima dose dell’intervento in studio. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino alla settimana 48
Area sotto la curva dell'effetto rispetto al tempo (AUEC) per il rame totale plasmatico e l'NCC diretto
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Concentrazione massima osservata (Cmax) di ALXN1840 per le concentrazioni plasmatiche di molibdeno totale e di molibdeno ultrafiltrato plasmatico
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUCtau) di ALXN1840 per molibdeno totale plasmatico e molibdeno ultrafiltrato plasmatico
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

26 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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