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Studio di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson

13 dicembre 2023 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto, in cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson

Questo studio è stato condotto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson (WD).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti che completano le 48 settimane di trattamento nel Periodo 1 avranno la possibilità di ricevere ALXN1840 per 24 settimane nel Periodo 2 (estensione in aperto).

La sicurezza sarà monitorata durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Clinical Trial Site3
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Clinical Trial Site 2
  • Francia
      • Bron, Francia, 69667
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 7515
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 94270
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Germania, 30625
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 266-0007
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Giappone, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Meguro-Ku, Giappone, 153-8515
        • Clinical Trial Site
      • Sapporo, Giappone, 063-0005
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE59RS
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35016
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Clinical Trial Site
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia di Wilson mediante punteggio di Lipsia ≥ 4.
  2. Adeguato accesso venoso per consentire la raccolta dei campioni di sangue richiesti.
  3. In grado di deglutire compresse ALXN1840 intatte o mini-compresse.
  4. Disposti a evitare l'assunzione di cibi e bevande con un alto contenuto di rame.
  5. Disponibilità e capacità di seguire i requisiti di contraccezione specificati dal protocollo.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Cirrosi epatica scompensata o punteggio MELD > 13 (da 12 a <18 anni) o punteggio PELD > 13 (da 3 a <12 anni).
  2. Punteggio Nazer modificato > 7.
  3. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 3 mesi.
  4. Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 × limite superiore della norma (ULN) per i partecipanti trattati per > 28 giorni con terapia WD o ALT > 5 × ULN per partecipanti naïve al trattamento o partecipanti che sono stati trattati per ≤ 28 giorni.
  5. Malattia neurologica marcata che richiede un sondino nasogastrico o cure mediche ospedaliere intensive.
  6. Emoglobina inferiore al limite inferiore del range di riferimento per età e sesso.
  7. Storia di attività convulsiva entro 6 mesi prima del consenso/assenso informato.
  8. - Partecipanti con insufficienza renale, definita come malattia renale allo stadio terminale in dialisi (stadio 5 della malattia renale cronica) o velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN1840
ALXN1840 verrà somministrato a una delle due dosi iniziali, con aumenti della dose incrementali consentiti.
Droga: ALXN1840
Somministrato come compressa orale.
Altri nomi:
  • Precedentemente WTX101
Comparatore attivo: Standard di sicurezza
I partecipanti riceveranno la loro terapia attuale o avvieranno la terapia Standard of Care.
Droga: Standard di sicurezza
A seconda del sito/regione, i partecipanti randomizzati a ricevere il trattamento Standard of Care riceveranno trientina, penicillamina, zinco o una combinazione di questi farmaci, somministrati secondo regimi standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 48 nel rame non legato alla ceruloplasmina (NCC) nel plasma
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto l'effetto rispetto alla curva del tempo (AUEC) per NCC e rame totale plasmatico
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Variazione osservata dal basale alla settimana 48 del rame legato alla ceruloplasmina e della ceruloplasmina
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
Tasso di risposta NCC
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio totale UWDRS Parte II
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 nel punteggio totale UWDRS Parte III
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
PK: concentrazione massima osservata (Cmax) di ALXN1840 per le concentrazioni plasmatiche di molibdeno totale e plasma ultrafiltrato di molibdeno
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
PK: tempo alla concentrazione massima (Tmax) di ALXN1840 per le concentrazioni plasmatiche di molibdeno totale e ultrafiltrato di molibdeno plasmatico
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
PK: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo dal tempo 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUCtau) di ALXN1840 per le concentrazioni plasmatiche di molibdeno totale e ultrafiltrato di molibdeno plasmatico
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Miglioramento clinico globale dell'impressione (CGI-I), come valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 nella gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S), come valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
Variazione dal basale alla settimana 48 nel modello per il punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (MELD) (età pari o superiore a 12 anni) o il punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (PELD) pediatrico (età compresa tra 3 e <12 anni)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
Modifica dal basale alla settimana 48 nel punteggio Nazer modificato
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

26 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

17 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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