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威尔逊病儿科参与者 ALXN1840 与护理标准的研究

2024年10月21日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

一项多中心、随机、对照、开放标签、评估者盲法研究，以评估 ALXN1840 与威尔逊病儿科参与者的护理标准相比的疗效、安全性、药代动力学和药效学

正在进行这项研究，以评估 ALXN1840 与威尔逊病 (WD) 儿科参与者的护理标准相比的疗效、安全性、药代动力学 (PK) 和药效学。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

在第 1 期完成 48 周治疗的参与者可以选择在第 2 期（开放标签延期）接受 ALXN1840 治疗 24 周。

在整个研究过程中将监测安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

40

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Research Site
  • 德国
      • Hannover、德国、30625
        • Research Site
      • Tübingen、德国、72076
        • Research Site
  • 日本
      • Kumamoto-shi、日本、860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi、日本、830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku、日本、153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi、日本、063-0005
        • Research Site
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Research Site
      • Toulouse、法国、31059
        • Research Site
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、04-730
        • Research Site
  • 澳大利亚
      • Parkville、澳大利亚、VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane、澳大利亚、4101
        • Research Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat、西班牙、8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria、西班牙、35016
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Research Site
      • Málaga、西班牙、29011
        • Research Site
      • Pamplona、西班牙、31008
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 莱比锡评分≥4 分诊断威尔逊病。
  2. 足够的静脉通路以收集所需的血液样本。
  3. 能够吞服完整的 ALXN1840 片剂或迷你片剂。
  4. 愿意避免摄入含铜量高的食物和饮料。
  5. 愿意并能够遵循协议规定的避孕要求。

关键排除标准：

  1. 失代偿性肝硬化或 MELD 评分 > 13（12 至 <18 岁）或 PELD 评分 > 13（3 至 <12 岁）。
  2. 修正的 Nazer 分数 > 7。
  3. 过去 3 个月内有临床意义的胃肠道出血。
  4. 对于接受 WD 治疗 > 28 天的参与者，谷丙转氨酶 (ALT) > 2 × 正常值上限 (ULN) 或对于初治参与者或接受治疗 ≤ 28 天的参与者，ALT > 5 × ULN。
  5. 显着的神经系统疾病需要鼻饲管或重症住院治疗。
  6. 血红蛋白低于年龄和性别参考范围的下限。
  7. 知情同意/同意前 6 个月内的癫痫发作史。
  8. 肾功能衰竭的参与者，定义为透析终末期肾病（慢性肾病第 5 期）或估计肾小球滤过率 < 30 毫升/分钟/1.73 平方米。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ALXN1840
ALXN1840将以两个起始剂量之一给药，允许增加剂量。
药品：ALXN1840
作为口服片剂给药。
其他名称：
  • 原 WTX101
有源比较器：护理标准
参与者将接受他们当前的治疗或启动护理标准治疗。
药品：护理标准
根据地点/地区，随机接受护理标准治疗的参与者将接受曲恩汀、青霉胺、锌或这些药物的组合，并根据标准方案给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血浆中非铜蓝蛋白结合铜从基线到第 48 周的百分比变化
大体时间：基线，第 48 周
计划收集血浆样本来测量铜蓝蛋白结合的铜。 由于研究提前终止，没有为任何队列收集该结果测量的数据。
基线，第 48 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在主要评估期间出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：基线至第 48 周
不良事件（AE）是指服用研究药物的参与者发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 TEAE 被定义为在第一剂研究干预后发生的 AE 或在第一剂研究干预后严重程度恶化的现有事件。 所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
基线至第 48 周
等离子体总铜和直接 NCC 的影响面积与时间曲线 (AUEC)
大体时间：第 48 周
第 48 周
ALXN1840 血浆总钼和血浆超滤液钼浓度的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 48 周
第 48 周
血浆总钼和血浆超滤液钼从时间 0 到 ALXN1840 给药间隔 (AUCtau) 结束时血浆浓度与时间曲线下的面积
大体时间：第 48 周
第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Eugene S. Swenson, MD, PhD、Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月13日

初级完成 (实际的)

2023年6月26日

研究完成 (实际的)

2023年6月26日

研究注册日期

首次提交

2021年9月9日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月9日

首次发布 (实际的)

2021年9月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月21日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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