Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ALXN1840 kontra standardvård hos pediatriska deltagare med Wilsons sjukdom

21 oktober 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En multicenter, randomiserad, kontrollerad, öppen, bedömarblind studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik hos ALXN1840 kontra standardvård hos pediatriska deltagare med Wilsons sjukdom

Denna studie genomförs för att utvärdera effektiviteten, säkerheten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken hos ALXN1840 jämfört med standardvård hos pediatriska deltagare med Wilsons sjukdom (WD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som slutför de 48 veckornas behandling i period 1 kommer att ha möjlighet att få ALXN1840 i 24 veckor i period 2 (öppen förlängning).

Säkerheten kommer att övervakas under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Research Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Research Site
  • Japan
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06351
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnos av Wilsons sjukdom av Leipzig Poäng ≥ 4.
  2. Adekvat venös åtkomst för att möjliggöra insamling av nödvändiga blodprover.
  3. Kan svälja intakta ALXN1840 tabletter eller minitabletter.
  4. Vill gärna undvika intag av mat och dryck med högt innehåll av koppar.
  5. Villig och kan följa protokollspecificerade preventivmedelskrav.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Dekompenserad levercirros eller MELD-poäng > 13 (åldrar 12 till <18) eller PELD-poäng > 13 (åldrar 3 till < 12).
  2. Modifierad Nazer-poäng > 7.
  3. Kliniskt signifikant gastrointestinal blödning under de senaste 3 månaderna.
  4. Alaninaminotransferas (ALT) > 2 × övre normalgräns (ULN) för deltagare som behandlats i > 28 dagar med WD-behandling eller ALT > 5 × ULN för behandlingsnaiva deltagare eller deltagare som har behandlats i ≤ 28 dagar.
  5. Utmärkt neurologisk sjukdom som kräver antingen nasogastrisk sond eller intensiv slutenvård.
  6. Hemoglobin lägre än den nedre gränsen för referensintervallet för ålder och kön.
  7. Historik av anfallsaktivitet inom 6 månader före informerat samtycke/samtycke.
  8. Deltagare i njursvikt, definierad som i slutstadiet av njursjukdom vid dialys (kronisk njursjukdom stadium 5) eller uppskattad glomerulär filtrationshastighet < 30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ALXN1840
ALXN1840 kommer att administreras i en av två startdoser, med stegvisa dosökningar tillåtna.
Läkemedel: ALXN1840
Administreras som en oral tablett.
Andra namn:
  • Tidigare WTX101
Aktiv komparator: Vårdstandard
Deltagarna kommer att få sin nuvarande terapi eller initiera Standard of Care-terapi.
Läkemedel: Vårdstandard
Beroende på plats/region kommer deltagare som randomiserats för att få Standard of Care-behandling att få trientin, penicillamin, zink eller en kombination av dessa läkemedel, administrerade enligt standardregimer.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 48 i icke-ceruloplasminbunden koppar i plasma
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Plasmaprover var planerade att samlas in för att mäta ceruloplasminbunden koppar. På grund av att studien avslutades tidigt samlades inte data för detta resultatmått in för någon av kohorterna.
Baslinje, vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under den primära utvärderingsperioden
Tidsram: Baslinje fram till vecka 48
En biverkning (AE) var någon ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna behandling. TEAE definierades som biverkningar som debuterade efter den första dosen av studieintervention eller befintliga händelser som förvärrades i svårighetsgrad efter den första dosen av studieintervention. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Baslinje fram till vecka 48
Area Under the Effect Versus Time Curve (AUEC) för Plasma Total Copper och Direct NCC
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Maximal observerad koncentration (Cmax) av ALXN1840 för totalt plasmamolybden- och plasma-ultrafiltratmolybdenkoncentrationer
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Yta under kurvan för plasmakoncentration kontra tid från tid 0 till slutet av doseringsintervallet (AUCtau) för ALXN1840 för totalt plasmamolybden och plasma ultrafiltrerat molybden
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

26 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

26 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2021

Första postat (Faktisk)

17 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 oktober 2024

Senast verifierad

1 oktober 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera