Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALXN1840 vizsgálata a Wilson-kórban szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők standard ellátásával szemben

2024. október 21. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrikus, randomizált, ellenőrzött, nyílt, értékelő-vak vizsgálat az ALXN1840 hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére a Wilson-kórban szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők standard ellátásával szemben

Ezt a vizsgálatot az ALXN1840 hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának értékelésére végzik, összehasonlítva a Wilson-kórban (WD) szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevőkkel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok a résztvevők, akik az 1. periódusban teljesítik a 48 hetes kezelést, a 2. periódusban 24 hétig kaphatnak ALXN1840-et (nyílt meghosszabbítás).

A biztonságot a vizsgálat során végig figyelemmel kísérik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Parkville, Ausztrália, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Ausztrália, 4101
        • Research Site
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Research Site
  • Japán
      • Kumamoto-shi, Japán, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japán, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japán, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japán, 063-0005
        • Research Site
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Research Site
  • Németország
      • Hannover, Németország, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanyolország, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spanyolország, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spanyolország, 31008
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A Wilson-kór diagnózisa lipcsei pontszám alapján ≥ 4.
  2. Megfelelő vénás hozzáférés a szükséges vérminták levételéhez.
  3. Képes lenyelni sértetlen ALXN1840 tablettákat vagy minitablettákat.
  4. Hajlandó elkerülni a magas réztartalmú ételek és italok fogyasztását.
  5. Hajlandó és képes követni a protokollban meghatározott fogamzásgátlási követelményeket.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Dekompenzált májcirrhosis vagy MELD-pontszám > 13 (12-től <18 éves korig) vagy PELD-pontszám > 13 (3-12 éves korig).
  2. Módosított Nazer pontszám > 7.
  3. Klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri vérzés az elmúlt 3 hónapban.
  4. Alanin aminotranszferáz (ALT) > 2 × a normál felső határ (ULN) a > 28 napon át WD-terápiával kezelt résztvevőknél, vagy ALT > 5 × ULN a korábban még nem kezelt vagy ≤ 28 napig kezelt résztvevőknél.
  5. Kifejezett neurológiai betegség, amely vagy orr-gyomor etetőszondát vagy intenzív fekvőbeteg-ellátást igényel.
  6. A hemoglobin kevesebb, mint az életkor és nem szerinti referenciatartomány alsó határa.
  7. A tájékozott hozzájárulást/hozzájárulást megelőző 6 hónapon belüli rohamok előzményei.
  8. Veseelégtelenségben részt vevők, a definíció szerint dialízis alatt álló végstádiumú vesebetegség (krónikus vesebetegség 5. stádiuma) vagy a becsült glomeruláris filtrációs ráta < 30 milliliter/perc/1,73 négyzetméter.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALXN1840
Az ALXN1840-et két kezdő adag egyikében kell beadni, a dózis fokozatos emelése megengedett.
Drog: ALXN1840
Orális tabletta formájában adják be.
Más nevek:
  • Korábban WTX101
Aktív összehasonlító: Gondozási szabvány
A résztvevők megkapják az aktuális terápiát, vagy megkezdik a Standard of Care terápiát.
Drog: Gondozási szabvány
A helyszíntől/régiótól függően a Standard of Care kezelésre véletlenszerűen kiválasztott résztvevők trientint, penicillamint, cinket vagy ezek kombinációját kapják, standard adagolási rend szerint.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékről a 48. hétre a nem ceruloplazminhoz kötött rézben a plazmában
Időkeret: Alapállapot, 48. hét
A ceruloplazminhoz kötött réz mérésére plazmamintákat terveztek gyűjteni. A vizsgálat korai befejezése miatt ehhez az Eredményméréshez egyetlen kohorszra sem gyűjtöttek adatokat.
Alapállapot, 48. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma az elsődleges értékelési időszakban
Időkeret: Alaphelyzet a 48. hétig
A nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely egy résztvevőnél a vizsgálati gyógyszert beadta, és amely nem feltétlenül volt okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel. A TEAE-ket úgy határoztuk meg, mint a vizsgálati beavatkozás első dózisa után jelentkező nemkívánatos eseményeket, vagy olyan meglévő eseményeket, amelyek súlyosbodtak a vizsgálati beavatkozás első dózisa után. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója, függetlenül az okozati összefüggéstől, a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
Alaphelyzet a 48. hétig
Hatás alatti terület az idő függvényében görbe (AUEC) a plazma összrézhez és a közvetlen NCC-hez
Időkeret: 48. hét
48. hét
Az ALXN1840 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax) a plazma összmolibdén és a plazma ultrafiltrátum molibdén koncentrációihoz
Időkeret: 48. hét
48. hét
A plazmakoncentráció és az idő görbe alatti terület a 0 időponttól az ALXN1840 adagolási intervallumának végéig (AUCtau) a plazma összmolibdén és a plazma ultrafiltrátum molibdén esetében
Időkeret: 48. hét
48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. szeptember 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 9.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 21.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel