Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALXN1840 versus standardní péče u pediatrických účastníků s Wilsonovou chorobou

21. října 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, otevřená, zaslepená studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1840 versus standardní péče u pediatrických účastníků s Wilsonovou chorobou

Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky ALXN1840 oproti standardní péči u pediatrických účastníků s Wilsonovou chorobou (WD).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci, kteří dokončí 48 týdnů léčby v období 1, budou mít možnost dostávat ALXN1840 po dobu 24 týdnů v období 2 (otevřené prodloužení).

Bezpečnost bude sledována po celou dobu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Research Site
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Research Site
  • Japonsko
      • Kumamoto-shi, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japonsko, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonsko, 063-0005
        • Research Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Research Site
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Research Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Španělsko, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Wilsonovy choroby podle Lipského skóre ≥ 4.
  2. Adekvátní žilní přístup umožňující odběr požadovaných vzorků krve.
  3. Schopný spolknout neporušené tablety nebo minitablety ALXN1840.
  4. Ochota vyhýbat se konzumaci potravin a nápojů s vysokým obsahem mědi.
  5. Ochota a schopnost dodržovat protokolem stanovené požadavky na antikoncepci.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Dekompenzovaná cirhóza jater nebo skóre MELD > 13 (věk 12 až <18) nebo skóre PELD > 13 (věk 3 až < 12).
  2. Upravené Nazerovo skóre > 7.
  3. Klinicky významné gastrointestinální krvácení během posledních 3 měsíců.
  4. Alaninaminotransferáza (ALT) > 2 × horní hranice normálu (ULN) pro účastníky léčené po dobu > 28 dní WD terapií nebo ALT > 5 × ULN pro účastníky bez předchozí léčby nebo účastníky, kteří byli léčeni po dobu ≤ 28 dnů.
  5. Výrazné neurologické onemocnění vyžadující buď nazogastrickou sondu nebo intenzivní lékařskou péči na lůžku.
  6. Hemoglobin nižší než spodní hranice referenčního rozmezí pro věk a pohlaví.
  7. Anamnéza záchvatové aktivity během 6 měsíců před informovaným souhlasem/souhlasem.
  8. Účastníci se selháním ledvin, definovaným jako v konečném stadiu onemocnění ledvin na dialýze (chronické onemocnění ledvin stadium 5) nebo s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace < 30 mililitrů/minutu/1,73 metru čtverečního.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALXN1840
ALXN1840 bude podáván v jedné ze dvou počátečních dávek, s povoleným postupným zvyšováním dávky.
Lék: ALXN1840
Podává se jako perorální tableta.
Ostatní jména:
  • Dříve WTX101
Aktivní komparátor: Standartní péče
Účastníci obdrží svou současnou terapii nebo zahájí standardní terapii.
Lék: Standartní péče
V závislosti na místě/oblasti účastníci randomizovaní k léčbě Standard of Care dostanou trientin, penicilamin, zinek nebo kombinaci těchto léků podávaných podle standardních režimů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 48. týdne u mědi nevázané na ceruloplasmin v plazmě
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Bylo plánováno odebrání vzorků plazmy pro měření mědi vázané na ceruloplasmin. Vzhledem k předčasnému ukončení studie nebyla data pro toto výstupní měření shromážděna pro žádnou z kohort.
Výchozí stav, týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během primárního období hodnocení
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému bylo podáváno studované léčivo, a která nemusela mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE byly definovány jako AE s nástupem po první dávce studijního zásahu nebo existující příhody, jejichž závažnost se zhoršila po první dávce studijního zásahu. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav do 48. týdne
Oblast pod křivkou účinku versus čas (AUEC) pro plazmovou celkovou měď a přímé NCC
Časové okno: 48. týden
48. týden
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) ALXN1840 pro koncentrace celkového molybdenu v plazmě a koncentrace molybdenu v ultrafiltrátu v plazmě
Časové okno: 48. týden
48. týden
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě versus čas od času 0 do konce intervalu dávkování (AUCtau) ALXN1840 pro celkový molybden v plazmě a molybden v plazmě ultrafiltrátu
Časové okno: 48. týden
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

26. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

26. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Klinické studie na ALXN1840

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit