Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ALXN1840:stä verrattuna Wilsonin tautia sairastavien lasten hoidon standardiin

maanantai 21. lokakuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, arvioija-sokkoutettu tutkimus ALXN1840:n tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi verrattuna hoidon standardiin lapsipotilailla, joilla on Wilsonin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ALXN1840:n tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa verrattuna normaaliin hoitoon lapsipotilailla, joilla on Wilsonin tauti (WD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, jotka suorittavat 48 viikon hoidon jaksolla 1, voivat saada ALXN1840:tä 24 viikon ajan kaudella 2 (avoin jatko).

Turvallisuutta seurataan koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Espanja, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Research Site
  • Japani
      • Kumamoto-shi, Japani, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japani, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japani, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japani, 063-0005
        • Research Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Research Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Research Site
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Research Site
  • Saksa
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Wilsonin taudin diagnoosi Leipzigin pistemäärän mukaan ≥ 4.
  2. Riittävä laskimopääsy tarvittavien verinäytteiden keräämiseen.
  3. Pystyy nielemään ehjiä ALXN1840 tabletteja tai minitabletteja.
  4. Halukas välttämään runsaasti kuparia sisältävien ruokien ja juomien nauttimista.
  5. Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollan mukaisia ​​ehkäisyvaatimuksia.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Dekompensoitunut maksakirroosi tai MELD-pisteet > 13 (12–<18-vuotiaat) tai PELD-pisteet > 13 (3–<12-vuotiaat).
  2. Muokattu Nazer-pistemäärä > 7.
  3. Kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan verenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana.
  4. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2 × normaalin yläraja (ULN) osallistujille, joita hoidettiin > 28 päivää WD-hoidolla, tai ALT > 5 × ULN niille osallistujille, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai joita on hoidettu ≤ 28 päivää.
  5. Merkittävä neurologinen sairaus, joka vaatii joko nenä-mahaletkua tai intensiivistä sairaalahoitoa.
  6. Hemoglobiini on alle iän ja sukupuolen viitealueen alarajan.
  7. Kohtaustoiminnan historia 6 kuukauden sisällä ennen tietoista suostumusta/suostumusta.
  8. Osallistujat, joilla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään loppuvaiheen munuaissairaudeksi dialyysihoidossa (kroonisen munuaissairauden vaihe 5) tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus < 30 millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALXN1840
ALXN1840 annetaan jommallakummalla kahdesta aloitusannoksesta, ja asteittainen annoksen suurentaminen on sallittua.
Lääke: ALXN1840
Annetaan tablettina suun kautta.
Muut nimet:
  • Aiemmin WTX101
Active Comparator: Hoitostandardi
Osallistujat saavat nykyisen terapiansa tai aloittavat Standard of Care -hoidon.
Lääke: Hoitostandardi
Paikasta/alueesta riippuen osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan Standard of Care -hoitoa, saavat trientiiniä, penisillamiinia, sinkkiä tai näiden lääkkeiden yhdistelmää vakiohoito-ohjelmien mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta viikkoon 48 plasmassa olevassa ei-seruloplasmiiniin sitoutuneessa kuparissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Plasmanäytteitä suunniteltiin kerättäväksi seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin mittaamiseksi. Tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi tämän tulosmittarin tietoja ei kerätty mistään kohortista.
Perustaso, viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ensisijaisen arviointijakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka antoi tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ensimmäisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen tai olemassa oleviksi tapahtumiksi, jotka pahenivat vakavuudeltaan ensimmäisen tutkimusinterventioannoksen jälkeen. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Perustaso viikkoon 48 asti
Vaikutuksen alainen pinta-ala vs. aikakäyrä (AUEC) plasman kokonaiskuparille ja suoralle NCC:lle
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
ALXN1840:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax) plasman kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraatin molybdeenin pitoisuuksille
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Plasman kokonaismolybdeenin ja plasman kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraattimolybdeenin ALXN1840:n annosteluvälin (AUCtau) alla oleva alue plasman pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla.
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa