Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ALXN1840 versus standard for pleje hos pædiatriske deltagere med Wilsons sygdom

21. oktober 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En multicenter, randomiseret, kontrolleret, åben-label, rate-blind undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN1840 versus standard for pleje hos pædiatriske deltagere med Wilsons sygdom

Denne undersøgelse udføres for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken af ​​ALXN1840 versus standardbehandling hos pædiatriske deltagere med Wilsons sygdom (WD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der gennemfører de 48 ugers behandling i periode 1, vil have mulighed for at modtage ALXN1840 i 24 uger i periode 2 (open-label forlængelse).

Sikkerheden vil blive overvåget under hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Research Site
  • Japan
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnose af Wilsons sygdom af Leipzig Score ≥ 4.
  2. Tilstrækkelig venøs adgang til at tillade indsamling af nødvendige blodprøver.
  3. I stand til at sluge intakte ALXN1840-tabletter eller mini-tabletter.
  4. Villig til at undgå indtag af mad og drikke med højt indhold af kobber.
  5. Villig og i stand til at følge protokol-specificerede præventionskrav.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Dekompenseret levercirrhose eller MELD-score > 13 (alder 12 til <18) eller PELD-score > 13 (alder 3 til < 12).
  2. Ændret Nazer-score > 7.
  3. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning inden for de seneste 3 måneder.
  4. Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × øvre normalgrænse (ULN) for deltagere behandlet i > 28 dage med WD-behandling eller ALT > 5 × ULN for behandlingsnaive deltagere eller deltagere, der har været behandlet i ≤ 28 dage.
  5. Udtalt neurologisk sygdom, der kræver enten nasogastrisk ernæringssonde eller intensiv hospitalsbehandling.
  6. Hæmoglobin mindre end den nedre grænse for referenceområdet for alder og køn.
  7. Anamnese med anfaldsaktivitet inden for 6 måneder før informeret samtykke/samtykke.
  8. Deltagere i nyresvigt, defineret som i slutstadiet af nyresygdom i dialyse (kronisk nyresygdom trin 5) eller estimeret glomerulær filtrationshastighed < 30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALXN1840
ALXN1840 vil blive administreret ved en af ​​to startdoser, med trinvise dosisstigninger tilladt.
Medicin: ALXN1840
Indgives som en oral tablet.
Andre navne:
  • Tidligere WTX101
Aktiv komparator: Standard for pleje
Deltagerne vil modtage deres nuværende terapi eller påbegynde Standard of Care-terapi.
Medicin: Standard for pleje
Afhængigt af stedet/regionen vil deltagere, der er randomiseret til at modtage Standard of Care-behandling, modtage trientin, penicillamin, zink eller en kombination af disse lægemidler administreret i henhold til standardregimer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 48 i ikke-ceruloplasmin-bundet kobber i plasma
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Plasmaprøver var planlagt til at blive indsamlet for at måle ceruloplasmin-bundet kobber. På grund af den tidlige afslutning af undersøgelsen blev data for dette resultatmål ikke indsamlet for nogen af ​​kohorterne.
Baseline, uge ​​48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) i løbet af den primære evalueringsperiode
Tidsramme: Baseline op til uge 48
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik undersøgelseslægemidlet, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er med indtræden efter den første dosis af undersøgelsesintervention eller eksisterende hændelser, der forværredes i sværhedsgrad efter den første dosis af undersøgelsesintervention. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Baseline op til uge 48
Area Under the Effect Versus Time Curve (AUEC) for Plasma Total Copper og Direct NCC
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af ALXN1840 for totalt plasmamolybdæn- og plasmaultrafiltratmolybdænkoncentrationer
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Areal under kurven for plasmakoncentration versus tid fra tid 0 til slutningen af ​​doseringsintervallet (AUCtau) for ALXN1840 for totalt plasmamolybdæn og plasmaultrafiltreret molybdæn
Tidsramme: Uge 48
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

26. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2021

Først opslået (Faktiske)

17. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Kliniske forsøg med ALXN1840

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner