윌슨병 소아 참여자를 대상으로 한 ALXN1840 대 치료 표준 연구
2023년 12월 13일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
ALXN1840 대 윌슨병 소아 참여자의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 통제, 공개 라벨, 평가자 맹검 연구
이 연구는 윌슨병(WD)이 있는 소아 참가자에서 ALXN1840 대 치료 표준의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학을 평가하기 위해 수행되고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
기간 1에서 48주의 치료를 완료한 참가자는 기간 2(공개 라벨 연장)에서 24주 동안 ALXN1840을 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
안전성은 연구 전반에 걸쳐 모니터링될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- 전화번호: +1 855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
연구 장소
-
-
-
Seoul, 대한민국, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, 대한민국, 03080
- Clinical Trial Site3
-
Seoul, 대한민국, 06351
- Clinical Trial Site 2
-
-
-
-
-
Hamburg, 독일, 20246
- Clinical Trial Site
-
Hanover, 독일, 30625
- Clinical Trial Site
-
Tuebingen, 독일, 72076
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Clinical Trial Site
-
Barcelona, 스페인, 08950
- Clinical Trial Site
-
Las Palmas de Gran Canaria, 스페인, 35016
- Clinical Trial Site
-
Madrid, 스페인, 28041
- Clinical Trial Site
-
Malaga, 스페인, 29010
- Clinical Trial Site
-
Pamplona, 스페인, 31008
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, 영국, SE59RS
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chiba, 일본, 266-0007
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, 일본, 860-8556
- Clinical Trial Site
-
Kurume, 일본, 830-0011
- Clinical Trial Site
-
Meguro-Ku, 일본, 153-8515
- Clinical Trial Site
-
Sapporo, 일본, 063-0005
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, 폴란드, 04-730
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bron, 프랑스, 69667
- Clinical Trial Site
-
Lille, 프랑스, 59037
- Clinical Trial Site
-
Paris, 프랑스, 7515
- Clinical Trial Site
-
Paris, 프랑스, 94270
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, 프랑스, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Parkville, 호주, VIC 3052
- Clinical Trial Site
-
South Brisbane, 호주, 4101
- Clinical Trial Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- Leipzig Score ≥ 4에 의한 윌슨병의 진단.
- 필요한 혈액 샘플을 채취할 수 있는 적절한 정맥 접근.
- 온전한 ALXN1840 정제 또는 소형 정제를 삼킬 수 있습니다.
- 구리 함량이 높은 음식과 음료 섭취를 기꺼이 피합니다.
- 프로토콜에 명시된 피임 요구 사항을 따를 의지와 능력.
주요 제외 기준:
- 비대상성 간경변증 또는 MELD 점수 > 13(12~18세) 또는 PELD 점수 > 13(3~12세).
- 수정된 Nazer 점수 > 7.
- 지난 3개월 이내에 임상적으로 중요한 위장관 출혈.
- ALT(Alanine aminotransferase) > 2 × 정상 상한(ULN) WD 요법으로 > 28일 동안 치료받은 참가자 또는 ALT > 5 × ULN(치료 경험이 없는 참가자 또는 ≤ 28일 동안 치료를 받은 참가자).
- 비위 영양관 또는 집중 입원 치료가 필요한 현저한 신경계 질환.
- 연령 및 성별에 대한 기준 범위의 하한 미만인 헤모글로빈.
- 정보에 입각한 동의/동의 전 6개월 이내의 발작 활동 이력.
- 투석 중인 말기 신장 질환(만성 신장 질환 5단계) 또는 예상 사구체 여과율 < 30밀리리터/분/1.73제곱미터로 정의되는 신부전 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ALXN1840
ALXN1840은 증분 용량 증가가 허용되는 두 가지 시작 용량 중 하나로 투여됩니다.
|
경구 정제로 투여합니다.
다른 이름들:
|
|
활성 비교기: 치료의 표준
참가자는 현재 치료를 받거나 Standard of Care 치료를 시작합니다.
|
사이트/지역에 따라 Standard of Care 치료를 받도록 무작위 배정된 참가자는 표준 요법에 따라 트리엔틴, 페니실라민, 아연 또는 이러한 약물의 조합을 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
혈장 내 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC)의 기준선에서 48주까지 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
NCC 및 플라즈마 총 구리에 대한 효과 대 시간 곡선(AUEC) 아래 면적
기간: 48주차
|
48주차
|
|
세룰로플라스민 결합 구리 및 세룰로플라스민의 기준선에서 48주까지 관찰된 변화
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
|
NCC 응답자 비율
기간: 48주차
|
48주차
|
|
UWDRS 파트 II 총 점수에서 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
|
UWDRS 파트 III 총 점수에서 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
|
PK: 혈장 총 몰리브덴 및 혈장 초여과물 몰리브덴 농도에 대한 ALXN1840의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 48주까지
|
48주까지
|
|
PK: 플라즈마 총 몰리브덴 및 플라즈마 초여과 몰리브덴 농도에 대한 ALXN1840의 최대 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 48주까지
|
48주까지
|
|
PK: 플라즈마 총 몰리브덴 및 플라즈마 초여과 몰리브덴 농도에 대한 ALXN1840의 시간 0부터 투약 간격(AUCtau) 종료까지의 플라즈마 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 48주까지
|
48주까지
|
|
조사자가 평가한 임상적 전반적인 인상 개선(CGI-I)
기간: 48주차
|
48주차
|
|
기준선에서 48주차까지 조사자가 평가한 임상적 전반적인 인상-중증도(CGI-S)의 변화
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
|
말기 간 질환(MELD) 점수(12세 이상) 또는 소아 말기 간 질환(PELD) 점수(3세에서 12세 미만)에 대한 모델에서 기준선에서 48주까지 변경
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
|
수정된 Nazer 점수에서 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 기준선, 48주차
|
기준선, 48주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 6일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 26일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 9일
처음 게시됨 (실제)
2021년 9월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1840-WD-302
- 2021-001015-82 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
ALXN1840에 대한 임상 시험
-
Alexion완전한