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윌슨병 소아 참여자를 대상으로 한 ALXN1840 대 치료 표준 연구

2024년 10월 21일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

ALXN1840 대 윌슨병 소아 참여자의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 통제, 공개 라벨, 평가자 맹검 연구

이 연구는 윌슨병(WD)이 있는 소아 참가자에서 ALXN1840 대 치료 표준의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학을 평가하기 위해 수행되고 있습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

기간 1에서 48주의 치료를 완료한 참가자는 기간 2(공개 라벨 연장)에서 24주 동안 ALXN1840을 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.

안전성은 연구 전반에 걸쳐 모니터링될 것이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

40

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • Research Site
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Research Site
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Research Site
  • 독일
      • Hannover, 독일, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Research Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, 스페인, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, 스페인, 35016
        • Research Site
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Research Site
      • Málaga, 스페인, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, 스페인, 31008
        • Research Site
  • 일본
      • Kumamoto-shi, 일본, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, 일본, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, 일본, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, 일본, 063-0005
        • Research Site
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • Research Site
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Research Site
  • 호주
      • Parkville, 호주, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, 호주, 4101
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. Leipzig Score ≥ 4에 의한 윌슨병의 진단.
  2. 필요한 혈액 샘플을 채취할 수 있는 적절한 정맥 접근.
  3. 온전한 ALXN1840 정제 또는 소형 정제를 삼킬 수 있습니다.
  4. 구리 함량이 높은 음식과 음료 섭취를 기꺼이 피합니다.
  5. 프로토콜에 명시된 피임 요구 사항을 따를 의지와 능력.

주요 제외 기준:

  1. 비대상성 간경변증 또는 MELD 점수 > 13(12~18세) 또는 PELD 점수 > 13(3~12세).
  2. 수정된 Nazer 점수 > 7.
  3. 지난 3개월 이내에 임상적으로 중요한 위장관 출혈.
  4. ALT(Alanine aminotransferase) > 2 × 정상 상한(ULN) WD 요법으로 > 28일 동안 치료받은 참가자 또는 ALT > 5 × ULN(치료 경험이 없는 참가자 또는 ≤ 28일 동안 치료를 받은 참가자).
  5. 비위 영양관 또는 집중 입원 치료가 필요한 현저한 신경계 질환.
  6. 연령 및 성별에 대한 기준 범위의 하한 미만인 헤모글로빈.
  7. 정보에 입각한 동의/동의 전 6개월 이내의 발작 활동 이력.
  8. 투석 중인 말기 신장 질환(만성 신장 질환 5단계) 또는 예상 사구체 여과율 < 30밀리리터/분/1.73제곱미터로 정의되는 신부전 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ALXN1840
ALXN1840은 증분 용량 증가가 허용되는 두 가지 시작 용량 중 하나로 투여됩니다.
의약품: ALXN1840
경구 정제로 투여합니다.
다른 이름들:
  • 이전 WTX101
활성 비교기: 치료의 표준
참가자는 현재 치료를 받거나 Standard of Care 치료를 시작합니다.
의약품: 치료의 표준
사이트/지역에 따라 Standard of Care 치료를 받도록 무작위 배정된 참가자는 표준 요법에 따라 트리엔틴, 페니실라민, 아연 또는 이러한 약물의 조합을 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 내 비세룰로플라스민 결합 구리의 기준선에서 48주차까지의 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차
세룰로플라스민에 결합된 구리를 측정하기 위해 혈장 샘플을 수집할 계획이었습니다. 연구의 조기 종료로 인해 이 결과 측정에 대한 데이터는 어떤 코호트에서도 수집되지 않았습니다.
기준선, 48주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 평가 기간 동안 치료 관련 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 48주차까지의 기준선
부작용(AE)은 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. TEAE는 연구 개입의 첫 번째 용량 이후에 발병한 AE 또는 연구 개입의 첫 번째 용량 이후 중증도가 악화된 기존 사건으로 정의되었습니다. 인과관계에 상관없이 모든 심각한 유해 사례 및 기타 유해 사례(심각하지 않음)에 대한 요약은 '보고된 유해 사례' 섹션에 있습니다.
48주차까지의 기준선
플라즈마 총 구리 및 직접 NCC에 대한 효과 대 시간 곡선(AUEC) 아래 영역
기간: 48주차
48주차
혈장 총 몰리브덴 및 혈장 한외여과물 몰리브덴 농도에 대한 ALXN1840의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 48주차
48주차
혈장 총 몰리브덴 및 혈장 한외여과물 몰리브덴에 대한 ALXN1840의 0시부터 투여 간격(AUCtau)의 끝까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 48주차
48주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 13일

기본 완료 (실제)

2023년 6월 26일

연구 완료 (실제)

2023년 6월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 9월 9일

처음 게시됨 (실제)

2021년 9월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 21일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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