Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ALXN1840 versus zorgstandaard bij pediatrische deelnemers met de ziekte van Wilson

21 oktober 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, door beoordelaars geblindeerde studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALXN1840 te evalueren versus standaardzorg bij pediatrische deelnemers met de ziekte van Wilson

Deze studie wordt uitgevoerd om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek van ALXN1840 te evalueren versus de standaardbehandeling bij pediatrische deelnemers met de ziekte van Wilson (WD).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die de 48 weken behandeling in Periode 1 voltooien, hebben de optie om ALXN1840 gedurende 24 weken in Periode 2 te ontvangen (open-label verlenging).

Tijdens het onderzoek wordt de veiligheid bewaakt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australië, 4101
        • Research Site
  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Research Site
  • Japan
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanje, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanje, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Diagnose van de ziekte van Wilson door Leipzig Score ≥ 4.
  2. Adequate veneuze toegang om het verzamelen van de vereiste bloedmonsters mogelijk te maken.
  3. Kan intacte ALXN1840-tabletten of minitabletten doorslikken.
  4. Bereid om de inname van voedingsmiddelen en dranken met een hoog kopergehalte te vermijden.
  5. Bereid en in staat om protocol-gespecificeerde anticonceptie-eisen te volgen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Gedecompenseerde levercirrose of MELD-score > 13 (12 tot <18 jaar) of PELD-score > 13 (3 tot <12 jaar).
  2. Gewijzigde Nazer-score > 7.
  3. Klinisch significante gastro-intestinale bloeding in de afgelopen 3 maanden.
  4. Alanineaminotransferase (ALAT) > 2 × bovengrens van normaal (ULN) voor deelnemers die > 28 dagen met WD-therapie zijn behandeld of ALAT > 5 × ULN voor niet eerder behandelde deelnemers of deelnemers die ≤ 28 dagen zijn behandeld.
  5. Duidelijke neurologische ziekte waarvoor ofwel een nasogastrische voedingssonde of intensieve intramurale medische zorg nodig is.
  6. Hemoglobine lager dan de ondergrens van het referentiebereik voor leeftijd en geslacht.
  7. Geschiedenis van aanvallen binnen 6 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming/instemming.
  8. Deelnemers aan nierfalen, gedefinieerd als nierziekte in het eindstadium bij dialyse (chronische nierziekte stadium 5) of geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 30 milliliter/minuut/1,73 vierkante meter.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALXN1840
ALXN1840 zal worden toegediend in een van de twee startdoses, waarbij stapsgewijze dosisverhogingen zijn toegestaan.
Geneesmiddel: ALXN1840
Toegediend als een orale tablet.
Andere namen:
  • Voorheen WTX101
Actieve vergelijker: Zorgstandaard
Deelnemers krijgen hun huidige therapie of beginnen met Standard of Care-therapie.
Geneesmiddel: Zorgstandaard
Afhankelijk van de locatie/regio krijgen deelnemers die gerandomiseerd zijn om de Standard of Care-behandeling te krijgen, triëntine, penicillamine, zink of een combinatie van deze geneesmiddelen, toegediend volgens standaardregimes.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van uitgangswaarde tot week 48 in niet-ceruloplasmine-gebonden koper in plasma
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Het was de bedoeling dat plasmamonsters zouden worden verzameld om ceruloplasmine-gebonden koper te meten. Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek zijn voor geen van de cohorten gegevens voor deze uitkomstmaat verzameld.
Basislijn, week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tijdens de primaire evaluatieperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met deze behandeling. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die ontstonden na de eerste dosis van de onderzoeksinterventie of bestaande voorvallen die in ernst verergerden na de eerste dosis van de onderzoeksinterventie. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Basislijn tot week 48
Gebied onder de Effect Versus Time Curve (AUEC) voor plasma totaal koper en directe NCC
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van ALXN1840 voor plasma-totaal-molybdeen- en plasma-ultrafiltraat-molybdeenconcentraties
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijdcurve van tijdstip 0 tot het einde van het doseringsinterval (AUCtau) van ALXN1840 voor plasma totaal molybdeen en plasma-ultrafiltraat molybdeen
Tijdsspanne: Week 48
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren