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Estudo de ALXN1840 versus padrão de atendimento em participantes pediátricos com doença de Wilson

21 de outubro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo multicêntrico, randomizado, controlado, aberto e cego para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN1840 versus padrão de atendimento em participantes pediátricos com doença de Wilson

Este estudo está sendo conduzido para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica do ALXN1840 versus padrão de tratamento em participantes pediátricos com doença de Wilson (WD).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes que completarem as 48 semanas de tratamento no Período 1 terão a opção de receber ALXN1840 por 24 semanas no Período 2 (extensão aberta).

A segurança será monitorada durante todo o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Research Site
  • Austrália
      • Parkville, Austrália, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanha, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Espanha, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Research Site
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Research Site
  • Japão
      • Kumamoto-shi, Japão, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japão, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japão, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japão, 063-0005
        • Research Site
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Research Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico da doença de Wilson pelo escore de Leipzig ≥ 4.
  2. Acesso venoso adequado para permitir a coleta das amostras de sangue necessárias.
  3. Capaz de engolir comprimidos ou mini-comprimidos ALXN1840 intactos.
  4. Disposto a evitar a ingestão de alimentos e bebidas com alto teor de cobre.
  5. Disposto e capaz de seguir os requisitos de contracepção especificados no protocolo.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Cirrose hepática descompensada ou escore MELD > 13 (idades de 12 a <18) ou escore PELD > 13 (idades de 3 a <12).
  2. Pontuação Nazer modificada > 7.
  3. Sangramento gastrointestinal clinicamente significativo nos últimos 3 meses.
  4. Alanina aminotransferase (ALT) > 2 × limite superior do normal (LSN) para participantes tratados por > 28 dias com terapia WD ou ALT > 5 × LSN para participantes virgens de tratamento ou participantes que foram tratados por ≤ 28 dias.
  5. Doença neurológica acentuada que requer alimentação por sonda nasogástrica ou internação intensiva.
  6. Hemoglobina inferior ao limite inferior do intervalo de referência para idade e sexo.
  7. Histórico de atividade convulsiva dentro de 6 meses antes do consentimento/consentimento informado.
  8. Participantes com insuficiência renal, definida como doença renal terminal em diálise (doença renal crônica estágio 5) ou taxa de filtração glomerular estimada < 30 mililitros/minuto/1,73 metros quadrados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ALXN1840
ALXN1840 será administrado em uma das duas doses iniciais, com aumentos de dose incrementais permitidos.
Medicamento: ALXN1840
Administrado como um comprimido oral.
Outros nomes:
  • Anteriormente WTX101
Comparador Ativo: Padrão de atendimento
Os participantes receberão sua terapia atual ou iniciarão a terapia padrão de cuidados.
Medicamento: Padrão de atendimento
Dependendo do local/região, os participantes randomizados para receber tratamento padrão receberão trientina, penicilamina, zinco ou uma combinação desses medicamentos, administrados de acordo com regimes padrão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até a semana 48 no cobre não ligado à ceruloplasmina no plasma
Prazo: Linha de base, semana 48
Amostras de plasma foram planejadas para serem coletadas para medir o cobre ligado à ceruloplasmina. Devido ao término antecipado do estudo, os dados para esta Medida de Resultado não foram coletados para nenhuma das coortes.
Linha de base, semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o período de avaliação primária
Prazo: Linha de base até a semana 48
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que administrou o medicamento do estudo e que não necessariamente teve uma relação causal com este tratamento. Os TEAEs foram definidos como EAs com início após a primeira dose da intervenção do estudo ou eventos existentes que pioraram em gravidade após a primeira dose da intervenção do estudo. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Linha de base até a semana 48
Área sob o efeito versus curva de tempo (AUEC) para cobre total de plasma e NCC direto
Prazo: Semana 48
Semana 48
Concentração máxima observada (Cmax) de ALXN1840 para concentrações de molibdênio total no plasma e molibdênio ultrafiltrado no plasma
Prazo: Semana 48
Semana 48
Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 até o final do intervalo de dosagem (AUCtau) de ALXN1840 para molibdênio total plasmático e molibdênio ultrafiltrado plasmático
Prazo: Semana 48
Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

26 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

26 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

17 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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