Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ALXN1840 w porównaniu ze standardem opieki u uczestników pediatrycznych z chorobą Wilsona

21 października 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, otwarte, zaślepione badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę ALXN1840 w porównaniu ze standardową opieką u dzieci i młodzieży z chorobą Wilsona

To badanie jest prowadzone w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki ALXN1840 w porównaniu ze standardową opieką u uczestników pediatrycznych z chorobą Wilsona (ChW).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy, którzy ukończą 48 tygodni leczenia w Okresie 1, będą mieli możliwość otrzymywania ALXN1840 przez 24 tygodnie w Okresie 2 (otwarte przedłużenie).

Bezpieczeństwo będzie monitorowane przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Research Site
  • Japonia
      • Kumamoto-shi, Japonia, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonia, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japonia, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonia, 063-0005
        • Research Site
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Research Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie choroby Wilsona na podstawie wyniku Lipska ≥ 4.
  2. Odpowiedni dostęp żylny, aby umożliwić pobranie wymaganych próbek krwi.
  3. Potrafi połykać nienaruszone tabletki lub minitabletki ALXN1840.
  4. Chęć unikania spożywania pokarmów i napojów o wysokiej zawartości miedzi.
  5. Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań antykoncepcyjnych określonych w protokole.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Niewyrównana marskość wątroby lub wynik w skali MELD > 13 (w wieku od 12 do <18) lub wynik w skali PELD > 13 (w wieku od 3 do < 12).
  2. Zmodyfikowany wynik Nazera > 7.
  3. Klinicznie istotne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  4. Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2 × górna granica normy (GGN) u uczestników leczonych przez > 28 dni terapią WD lub AlAT > 5 × GGN u uczestników wcześniej nieleczonych lub uczestników leczonych przez ≤ 28 dni.
  5. Wyraźna choroba neurologiczna wymagająca zgłębnika nosowo-żołądkowego lub intensywnej opieki medycznej w szpitalu.
  6. Hemoglobina poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci.
  7. Historia aktywności napadowej w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody/zgody.
  8. Pacjenci z niewydolnością nerek, definiowaną jako schyłkowa niewydolność nerek poddawana dializie (przewlekła choroba nerek, stadium 5) lub oszacowana szybkość przesączania kłębuszkowego < 30 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ALXN1840
ALXN1840 będzie podawany w jednej z dwóch dawek początkowych, z możliwością stopniowego zwiększania dawki.
Lek: ALXN1840
Podawany w postaci tabletki doustnej.
Inne nazwy:
  • Dawniej WTX101
Aktywny komparator: Standard opieki
Uczestnicy otrzymają dotychczasową terapię lub rozpoczną terapię Standard of Care.
Lek: Standard opieki
W zależności od ośrodka/regionu uczestnicy przydzieleni losowo do leczenia Standard of Care otrzymają trientynę, penicylaminę, cynk lub kombinację tych leków, podawanych zgodnie ze standardowymi schematami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w zawartości miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zaplanowano pobranie próbek osocza w celu pomiaru miedzi związanej z ceruloplazminą. Ze względu na wcześniejsze zakończenie badania, dla żadnej z kohort nie zebrano danych do tego Miary Wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w pierwotnym okresie oceny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
Zdarzeniem niepożądanym (AE) było jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako działania niepożądane rozpoczynające się po pierwszej dawce badanej interwencji lub istniejące zdarzenia, których nasilenie uległo pogorszeniu po pierwszej dawce badanej interwencji. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
Powierzchnia pod krzywą efektu w funkcji czasu (AUEC) dla całkowitej miedzi w plazmie i bezpośredniego NCC
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) ALXN1840 dla całkowitego stężenia molibdenu w osoczu i ultrafiltratu molibdenu w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do końca interwału dawkowania (AUCtau) ALXN1840 dla całkowitego molibdenu w osoczu i ultrafiltratu molibdenu w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Badania kliniczne na ALXN1840

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj